Trombosomen® bij bloedende trombocytopenische patiënten
13 april 2023 bijgewerkt door: Cellphire Therapeutics, Inc.
Een fase I, multicenter, open-label, dosisescalatieonderzoek van trombosomen® bij bloedende trombocytopenische patiënten in drie cohorten
Deze studie evalueert op een dosis-escalatie manier de veiligheid en de voorlopige impact op bloedingen en het voorlopige effect op stollingsmaatregelen van toenemende doses allogene trombosomen bij trombocytopenische patiënten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De doelstellingen van deze studie, uitgevoerd bij trombocytopenische patiënten met gemodificeerde World Health Organization (WHO) Graad 1* of 2 bloedingen, waarbij de veiligheid van het toedienen van toenemende doses allogene trombosomen bij WHO-bloedingen en stollingsmetingen werd beoordeeld.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
24
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Bergen, Noorwegen
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Verenigde Staten, 91010
- City of Hope
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20016
- Georgetown University Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- University of Michigan
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
- Hoxworth Blood Center/University of Cincinnati
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77092
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 74 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassenen tot 74 jaar met een van de volgende aandoeningen: acute leukemie (ALL of AML), myelodysplasie, aplasie en/of door therapie (chemotherapie of bestraling) geïnduceerde beenmergaplasie of hypoplasie met trombocytopenie (aantal bloedplaatjes ≥ 5.000 en ≤ 70.000/ μL) gedurende minimaal 2 dagen. Kan beenmergtransplantatie of ontvangers van perifere of navelstrengbloedstamcellen omvatten, maar niet personen met Graft-vs-Host-ziekte.
- Patiënten die in het ziekenhuis zijn opgenomen (of bereid zijn om gedurende 24 uur na Rx in het ziekenhuis te worden opgenomen) met gewijzigde WHO-bloedingsscore van graad 1 (subgroep) of graad 2 of die binnen 4 weken na screening het risico lopen om hetzelfde te doen. De Graad 1-subgroep omvat patiënten met epistaxis, hematurie, orale petechiën of bloedingen op invasieve of andere wondplaatsen.
- Geen bloedplaatjesremmers binnen 5 dagen voorafgaand aan infusie en tijdens de onmiddellijke follow-upperiode van 6 dagen van het onderzoek.
Uitsluitingscriteria:
- Hx of aandoening gerelateerd aan trombose, embolie of vasculaire occlusie/ischemie, inclusief maar niet beperkt tot: TIA, beroerte, MI, plaatsing van stents, klepvervanging en/of reparatie
- Momenteel met een actieve acute infectie, of vermoedelijke infectie, een enkele orale temperatuur van ≥ 101 °F of een temperatuur van ≥ 100,4 °F gedurende een periode van 1 uur in de afgelopen 24 uur. Onderwerpen op profylactische antibiotica zijn niet uitgesloten van onderzoek
- Coagulopathie of het ontvangen van anticoagulantia die resulteren in PT- of aPTT-waarden van meer dan 1,3 x bovengrens van normaal of verhoogd D-dimeer van verlaagd fibrinogeen
- Geschiedenis van een erfelijke stollings- of bloedplaatjesfunctie, stoornis of ITP, TTP of HUS
- Ontvangst van tranexaminezuur of andere antifibrinolytica binnen 48 uur voorafgaand aan infusie
- Rx met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 1 maand infusie, anders dan voor de behandeling van hun onderliggende ziekte
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: 9,45 x 10^7 Trombosomen/kg
Cohort 1
|
Gevriesdroogde bloedplaatjes
|
|
Experimenteel: 1,89 x 10^8 trombosomen/kg
Cohort 2
|
Gevriesdroogde bloedplaatjes
|
|
Experimenteel: 3,78 x10^8 trombosomen/kg
Cohort 3
|
Gevriesdroogde bloedplaatjes
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE)
Tijdsspanne: 30 dagen
|
Algehele frequentie van (en aantal en percentage patiënten dat last krijgt van) TEAE's, waaronder ernstige bijwerkingen en aan de behandeling gerelateerde voorvallen die specifiek de opschortings- en stopregels van het onderzoek bepalen (d.w.z. trombo-embolische voorvallen, acuut longletsel, anafylaxie en overlijden).
|
30 dagen
|
|
Aantal patiënten met tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE)
Tijdsspanne: 30 dagen
|
Algemene frequentie van (en aantal en percentage patiënten dat last heeft van) TESAE's, waaronder ernstige bijwerkingen en behandelingsgerelateerde gebeurtenissen die specifiek de regels voor schorsing en stopzetting van de studie bepalen (d.w.z. trombo-embolische gebeurtenissen, acuut longletsel, anafylaxie en overlijden).
|
30 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal WHO-bloedingslocaties met statuswijziging ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: 1, 6, 24 uur en dag 6 na infusie
|
Verandering op graadniveau in WHO-beoordelingsscore voor bloedingen op de meest ernstige bloedingslocatie vanaf baseline; De WHO-beoordelingsscore voor bloedingen varieert van 1 tot 4, waarbij hogere cijfers duiden op ergere bloedingen.
|
1, 6, 24 uur en dag 6 na infusie
|
|
Aantal patiënten met verandering op graadniveau in WHO-score voor bloedingsbeoordeling vanaf baseline - Patiënten WHO-score op primaire bloedingsplaats
Tijdsspanne: Basislijn, 1, 6, 24 uur en dag 6 na infusie
|
Patiënten die scoren op de plaats van de primaire bloeding.
De WHO-beoordelingsscore voor bloedingen varieert van 1 tot 4, waarbij hogere cijfers duiden op ergere bloedingen.
De maximale WHO-beoordelingsscore voor bloedingen voor patiënten in het onderzoek was 2.
|
Basislijn, 1, 6, 24 uur en dag 6 na infusie
|
|
Aantal patiënten met een verschuiving van baseline in hemoglobine
Tijdsspanne: 1, 6, 24 uur, dag 3, 4, 5 en 6 na infusie
|
Verschuiving vanaf baseline klinische status van hemoglobinemeting op verschillende tijdstippen na infusie
|
1, 6, 24 uur, dag 3, 4, 5 en 6 na infusie
|
|
Aantal patiënten met een verschuiving ten opzichte van baseline in hematocriet
Tijdsspanne: 1, 6, 24 uur, dag 3, 4, 5 en 6 na infusie
|
Verschuiving vanaf baseline klinische status van hematocrietmeting op verschillende tijdstippen na infusie
|
1, 6, 24 uur, dag 3, 4, 5 en 6 na infusie
|
|
Aantal patiënten met een verschuiving ten opzichte van de uitgangswaarde in stollingsmaatregelen 24 uur na infusie
Tijdsspanne: 24 uur na infusie
|
Verschuiving vanaf baseline klinische status van stollingsmeting 24 uur na infusie voor elk cohort
|
24 uur na infusie
|
|
Mediaan aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Screening, baseline, 1, 6, 24 uur, dag 3, 4, 5 en 6 na infusie
|
Mediaan aantal bloedplaatjes per tijdspunt
|
Screening, baseline, 1, 6, 24 uur, dag 3, 4, 5 en 6 na infusie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
19 maart 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
25 september 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 januari 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 januari 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
9 januari 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
14 april 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 april 2023
Laatst geverifieerd
1 april 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2017-1
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Hematologische ziekten
-
University of PennsylvaniaVoltooidPatiënten met primaire of secundaire diagnose Code of Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410 (Behalve wanneer het 5e cijfer 2 was)Verenigde Staten
-
SpringWorks Therapeutics, Inc., a healthcare company...VerkrijgbaarNeurofibromatose Type 1-geassocieerde plexiforme neurofibromen | Histiocytisch neoplasma | Andere MAP-K Pathway Driven Diseases