Thrombosomes® in pazienti trombocitopenici sanguinanti
13 aprile 2023 aggiornato da: Cellphire Therapeutics, Inc.
Uno studio di fase I, multicentrico, in aperto, sull'aumento della dose di Thrombosomes® in pazienti trombocitopenici sanguinanti in tre coorti
Questo studio valuta in modo graduale la sicurezza e l'impatto preliminare sul sanguinamento e l'effetto preliminare sulle misure di coagulazione delle dosi crescenti di trombosomi allogenici nei pazienti trombocitopenici.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Gli obiettivi di questo studio, condotto su pazienti trombocitopenici con sanguinamento di Grado 1* o 2 modificato dall'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), valutano la sicurezza dell'infusione di dosi crescenti di trombosomi allogenici nell'emorragia dell'OMS e misure di coagulazione.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
24
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Bergen, Norvegia
- Haukeland University Hospital
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California
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Duarte, California, Stati Uniti, 91010
- City of Hope
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20016
- Georgetown University Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
- Hoxworth Blood Center/University of Cincinnati
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77092
- MD Anderson Cancer Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 74 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Adulti fino a 74 anni con uno qualsiasi dei seguenti: leucemia acuta (ALL o LMA), mielodisplasia, aplasia e/o aplasia o ipoplasia del midollo osseo indotta da terapia (chemioterapia o radiazioni) con trombocitopenia (conta piastrinica ≥ 5.000 e ≤ 70.000/ μL) per un minimo di 2 giorni. Può includere trapianto di midollo osseo o riceventi di cellule staminali del sangue periferico o del cordone ombelicale, ma non soggetti con malattia del trapianto contro l'ospite.
- Pazienti ospedalizzati (o disposti a essere ricoverati per 24 ore dopo Rx) con punteggio di sanguinamento di grado 1 modificato dell'OMS (sottogruppo) o di grado 2 o a rischio per lo stesso entro 4 settimane dallo screening. Il sottogruppo di Grado 1 comprende pazienti che presentano epistassi, ematuria, petecchie orali o sanguinamento in sedi invasive o in altri siti della ferita.
- Nessun farmaco inibitore piastrinico nei 5 giorni precedenti l'infusione e durante l'immediato periodo di follow-up di 6 giorni dello studio.
Criteri di esclusione:
- Hx o condizione correlata a trombosi, embolia o occlusione/ischemia vascolare, inclusi ma non limitati a: TIA, ictus, IM, posizionamento di stent, sostituzione e/o riparazione di valvole
- Attualmente con un'infezione acuta attiva, o sospetta infezione, una singola temperatura orale di ≥ 101 ° F o una temperatura di ≥ 100,4 ° F sostenuta per un periodo di 1 h nelle ultime 24 h. I soggetti in profilassi antibiotica non sono esclusi dallo studio
- Coagulopatia o assunzione di anticoagulanti che determinano valori di PT o aPTT superiori a 1,3 volte il limite superiore del D-dimero normale o elevato del fibrinogeno ridotto
- Anamnesi di qualsiasi coagulazione ereditaria o funzione piastrinica, disturbo o ITP, TTP o SEU
- Ricezione di acido tranexamico o altri antifibrinolitici entro 48 ore prima dell'infusione
- Rx con un farmaco sperimentale w/in 1 mese di infusione, diverso dal trattamento della loro malattia di base
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: 9,45 x 10^7 Trombosomi/kg
Coorte 1
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Piastrine liofilizzate
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Sperimentale: 1,89 x 10^8 Trombosomi/kg
Coorte 2
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Piastrine liofilizzate
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Sperimentale: 3,78 x10^8 Trombosomi/kg
Coorte 3
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Piastrine liofilizzate
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di pazienti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 30 giorni
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Frequenza complessiva (e numero e percentuale di pazienti che hanno manifestato) TEAE, incluse reazioni avverse gravi al farmaco ed eventi correlati al trattamento che definiscono specificamente le regole di sospensione e interruzione dello studio (ad es. eventi tromboembolici, danno polmonare acuto, anafilassi e morte).
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30 giorni
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Numero di pazienti con eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: 30 giorni
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Frequenza complessiva di (e numero e percentuale di pazienti che hanno manifestato) TESAE, incluse reazioni avverse gravi al farmaco ed eventi correlati al trattamento che definiscono specificamente le regole di sospensione e interruzione dello studio (ad es. eventi tromboembolici, danno polmonare acuto, anafilassi e morte).
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30 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di siti di sanguinamento dell'OMS con modifica dello stato rispetto al basale
Lasso di tempo: 1, 6, 24 ore e giorno 6 dopo l'infusione
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Variazione del livello di grado nel punteggio di valutazione del sanguinamento dell'OMS nel sito di sanguinamento più grave rispetto al basale; Il punteggio di valutazione del sanguinamento dell'OMS varia da 1 a 4, con numeri più alti che indicano un sanguinamento peggiore.
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1, 6, 24 ore e giorno 6 dopo l'infusione
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Numero di pazienti con variazione a livello di grado nel punteggio di valutazione dell'emorragia dell'OMS rispetto al basale - Punteggio dell'OMS dei pazienti nella sede dell'emorragia primaria
Lasso di tempo: Basale, 1, 6, 24 ore e giorno 6 dopo l'infusione
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Pazienti punteggio WHO nel sito di sanguinamento primario.
Il punteggio di valutazione del sanguinamento dell'OMS varia da 1 a 4, con numeri più alti che indicano un sanguinamento peggiore.
Il punteggio massimo di valutazione del sanguinamento dell'OMS per i pazienti nello studio era 2.
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Basale, 1, 6, 24 ore e giorno 6 dopo l'infusione
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Numero di pazienti con uno spostamento rispetto al basale dell'emoglobina
Lasso di tempo: 1, 6, 24 ore, giorno 3, 4, 5 e 6 dopo l'infusione
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Spostamento dallo stato clinico basale della misurazione dell'emoglobina in diversi momenti dopo l'infusione
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1, 6, 24 ore, giorno 3, 4, 5 e 6 dopo l'infusione
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Numero di pazienti con uno spostamento dal basale dell'ematocrito
Lasso di tempo: 1, 6, 24 ore, giorno 3, 4, 5 e 6 dopo l'infusione
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Spostamento dallo stato clinico basale della misurazione dell'ematocrito in diversi punti temporali dopo l'infusione
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1, 6, 24 ore, giorno 3, 4, 5 e 6 dopo l'infusione
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Numero o pazienti con uno spostamento rispetto al basale nelle misurazioni della coagulazione 24 ore dopo l'infusione
Lasso di tempo: 24 ore dopo l'infusione
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Spostamento dallo stato clinico basale della misurazione della coagulazione a 24 ore dall'infusione per ciascuna coorte
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24 ore dopo l'infusione
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Conta piastrinica mediana
Lasso di tempo: Screening, Basale, 1, 6, 24 ore, Giorno 3, 4, 5 e 6 post infusione
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Conta piastrinica mediana per punto temporale
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Screening, Basale, 1, 6, 24 ore, Giorno 3, 4, 5 e 6 post infusione
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
19 marzo 2018
Completamento primario (Effettivo)
1 agosto 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
25 settembre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 gennaio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 gennaio 2018
Primo Inserito (Effettivo)
9 gennaio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
14 aprile 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 aprile 2023
Ultimo verificato
1 aprile 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2017-1
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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