Trombosomer® hos blödande trombocytopeniska patienter
13 april 2023 uppdaterad av: Cellphire Therapeutics, Inc.
En fas I, multicenter, öppen etikett, dosupptrappningsstudie av trombosomer® hos blödande trombocytopeniska patienter i tre kohorter
Denna studie utvärderar på ett dosökningssätt säkerheten och den preliminära effekten på blödning, och den preliminära effekten på koagulationsmått av ökande doser av allogena trombosomer hos trombocytopeniska patienter.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Syftet med denna studie, utförd på trombocytopena patienter med modifierad blödning från Världshälsoorganisationen (WHO) Grad 1* eller 2, utvärderar säkerheten med att infundera ökande doser av allogena trombosomer vid WHO-blödningar och mätningar av koagulation.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
24
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Duarte, California, Förenta staterna, 91010
- City of Hope
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20016
- Georgetown University Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- University of Michigan
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
- Hoxworth Blood Center/University of Cincinnati
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77092
- Md Anderson Cancer Center
-
-
-
-
-
Bergen, Norge
- Haukeland University Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 74 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna upp till 74 år med något av följande: akut leukemi (ALL eller AML), myelodysplasi, aplasi och/eller terapi (kemoterapi eller strålning) inducerad benmärgsaplasi eller hypoplasi med trombocytopeni (trombocytantal ≥ 5 000 och ≤ 000/70 000 μL) i minst 2 dagar. Kan inkludera benmärgstransplantationer eller mottagare av stamceller från perifert eller navelsträngsblod, men inte patienter med Graft-vs-Host-sjukdom.
- Inlagda patienter (eller villiga att läggas in på sjukhus i 24 timmar efter Rx) med modifierad WHO grad 1 (undergrupp) eller grad 2 blödningspoäng eller risk för samma inom 4 veckor efter screening. Grad 1-undergruppen inkluderar patienter som har antingen näsblod, hematuri, orala petekier eller blödning vid invasiva eller andra sårställen.
- Inga trombocythämmande läkemedel inom 5 dagar före infusion och under den omedelbara studien 6 dagars uppföljningsperiod.
Exklusions kriterier:
- Hx eller tillstånd relaterat till trombos, emboli eller vaskulär ocklusion/ischemi, inklusive men inte begränsat till: TIA, stroke, MI, stentplacering, klaffbyte och/eller reparation
- För närvarande med en aktiv akut infektion, eller misstänkt infektion, en enstaka oral temperatur på ≥ 101°F eller en temperatur på ≥ 100,4°F ihållande under en period på 1 timme under de senaste 24 timmarna. Försökspersoner på profylaktisk antibiotika är inte uteslutna från studien
- Koagulopati eller mottagande av antikoagulantia som resulterar i PT- eller aPTT-värden större än 1,3 X övre gränsen för normal eller förhöjd D-dimer av minskat fibrinogen
- Historik om någon ärftlig koagulation eller trombocytfunktion, störning eller ITP, TTP eller HUS
- Mottagande av tranexamsyra eller andra antifibrinolytika inom 48 timmar före infusion
- Rx med ett prövningsläkemedel med 1 månads infusion, annat än för behandling av deras underliggande sjukdom
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 9,45 x 10^7 Trombosomer/kg
Kohort 1
|
Frystorkade blodplättar
|
|
Experimentell: 1,89 x 10^8 Trombosomer/kg
Kohort 2
|
Frystorkade blodplättar
|
|
Experimentell: 3,78 x10^8 Trombosomer/kg
Kohort 3
|
Frystorkade blodplättar
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal patienter med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: 30 dagar
|
Övergripande frekvens av (och antal och procent av patienter som upplever) TEAE inklusive allvarliga biverkningar och behandlingsrelaterade händelser som specifikt definierar studiens upphävande och avbrytningsregler (d.v.s. tromboemboliska händelser, akut lungskada, anafylaxi och dödsfall).
|
30 dagar
|
|
Antal patienter med behandlingsuppkommande allvarliga biverkningar (TESAE)
Tidsram: 30 dagar
|
Övergripande frekvens av (och antal och procent av patienter som upplever) TESAE inklusive allvarliga biverkningar och behandlingsrelaterade händelser som specifikt definierar studiens upphävande och avbrytningsregler (d.v.s. tromboemboliska händelser, akut lungskada, anafylaxi och dödsfall).
|
30 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal WHO-blödningsplatser med statusändring från baslinjen
Tidsram: 1, 6, 24 timmar och dag 6 efter infusion
|
Gradnivåförändring i WHO:s blödningsbedömningsresultat vid det mest allvarliga blödningsstället från baslinjen; WHO:s blödningsbedömningsresultat varierar från 1 till 4, med högre siffror som indikerar värre blödning.
|
1, 6, 24 timmar och dag 6 efter infusion
|
|
Antal patienter med gradnivåförändring i WHO:s blödningsbedömningsresultat från baslinjen - Patienters WHO-betyg vid primär blödningsplats
Tidsram: Baslinje, 1, 6, 24 timmar och dag 6 efter infusion
|
Patienter WHO poäng vid primär blödningsplats.
WHO:s blödningsbedömningsresultat varierar från 1 till 4, med högre siffror som indikerar värre blödning.
WHO:s maximala blödningsbedömning för patienter i studien var 2.
|
Baslinje, 1, 6, 24 timmar och dag 6 efter infusion
|
|
Antal patienter med en förskjutning från baslinjen i hemoglobin
Tidsram: 1, 6, 24 timmar, dag 3, 4, 5 och 6 efter infusion
|
Förskjutning från den kliniska utgångsstatusen för hemoglobinmåttet vid olika tidpunkter efter infusion
|
1, 6, 24 timmar, dag 3, 4, 5 och 6 efter infusion
|
|
Antal patienter med en förskjutning från baslinjen i hematokrit
Tidsram: 1, 6, 24 timmar, dag 3, 4, 5 och 6 efter infusion
|
Förskjutning från baslinjens kliniska status för hematokritmått vid olika tidpunkter efter infusion
|
1, 6, 24 timmar, dag 3, 4, 5 och 6 efter infusion
|
|
Antal eller patienter med en förskjutning från baslinjen i koagulationsmått 24 timmar efter infusion
Tidsram: 24 timmar efter infusion
|
Förskjutning från baslinjens kliniska status för koagulationsmåttet 24 timmar efter infusion för varje kohort
|
24 timmar efter infusion
|
|
Mediantal av trombocyter
Tidsram: Screening, baslinje, 1, 6, 24 timmar, dag 3, 4, 5 och 6 efter infusion
|
Mediantal av trombocyter per tidpunkt
|
Screening, baslinje, 1, 6, 24 timmar, dag 3, 4, 5 och 6 efter infusion
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
19 mars 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
1 augusti 2019
Avslutad studie (Faktisk)
25 september 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 januari 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 januari 2018
Första postat (Faktisk)
9 januari 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
14 april 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 april 2023
Senast verifierad
1 april 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2017-1
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .