Thrombosomes® em pacientes com sangramento trombocitopênico
13 de abril de 2023 atualizado por: Cellphire Therapeutics, Inc.
Um estudo de fase I, multicêntrico, aberto, escalonamento de dose de Thrombosomes® em pacientes com sangramento trombocitopênico em três coortes
Este estudo avalia, de maneira escalonada, a segurança e o impacto preliminar no sangramento e o efeito preliminar nas medidas de coagulação de doses crescentes de trombossomos alogênicos em pacientes trombocitopênicos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os objetivos deste estudo, conduzido em pacientes trombocitopênicos com sangramento modificado de Grau 1* ou 2 da Organização Mundial da Saúde (OMS), avaliam a segurança da infusão de doses crescentes de Trombossomos alogênicos em sangramentos da OMS e medidas de coagulação.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
24
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20016
- Georgetown University Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Hoxworth Blood Center/University of Cincinnati
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77092
- MD Anderson Cancer Center
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Bergen, Noruega
- Haukeland University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 74 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Adultos até 74 anos com qualquer um dos seguintes: leucemia aguda (LLA ou LMA), mielodisplasia, aplasia e/ou terapia (quimioterapia ou radiação) aplasia ou hipoplasia da medula óssea induzida com trombocitopenia (contagem de plaquetas ≥ 5.000 e ≤ 70.000/ μL) por um período mínimo de 2 dias. Pode incluir transplante de medula óssea ou receptores periféricos ou de células-tronco do cordão umbilical, mas não indivíduos com doença de enxerto contra hospedeiro.
- Pacientes hospitalizados (ou dispostos a serem hospitalizados por 24 horas após Rx) com Pontuação de sangramento de grau 1 modificado da OMS (subconjunto) ou grau 2 ou em risco para o mesmo dentro de 4 semanas após a triagem. O subconjunto de Grau 1 inclui pacientes com epistaxe, hematúria, petéquias orais ou sangramento em locais invasivos ou outros locais de feridas.
- Nenhum medicamento inibidor de plaquetas dentro de 5 dias antes da infusão e durante o período de acompanhamento imediato de 6 dias do estudo.
Critério de exclusão:
- História ou condição relacionada a trombose, embolia ou oclusão/isquemia vascular, incluindo, entre outros: AIT, acidente vascular cerebral, infarto do miocárdio, colocação de stent, substituição e/ou reparo de válvula
- Atualmente com uma infecção aguda ativa, ou suspeita de infecção, uma única temperatura oral de ≥ 101° F ou uma temperatura de ≥ 100,4° F sustentada por um período de 1 h nas últimas 24 h. Indivíduos em uso de antibióticos profiláticos não são excluídos do estudo
- Coagulopatia ou receber anticoagulantes que resultam em valores de PT ou aPTT superiores a 1,3 X limite superior do dímero D normal ou elevado de fibrinogênio diminuído
- História de qualquer coagulação hereditária ou função plaquetária, distúrbio ou PTI, PTT ou SHU
- Recebimento de ácido tranexâmico ou outro antifibrinolítico até 48 horas antes da infusão
- Rx com um medicamento experimental com 1 mês de infusão, exceto para tratamento de sua doença subjacente
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: 9,45 x 10^7 Trombossomas/kg
Coorte 1
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Plaquetas liofilizadas
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Experimental: 1,89 x 10^8 Trombossomas/kg
Coorte 2
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Plaquetas liofilizadas
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Experimental: 3,78 x10^8 Trombossomas/kg
Coorte 3
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Plaquetas liofilizadas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de pacientes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE)
Prazo: 30 dias
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Frequência geral de (e número e porcentagem de pacientes que apresentam) TEAEs, incluindo reações adversas graves a medicamentos e eventos relacionados ao tratamento, definindo especificamente as regras de suspensão e interrupção do estudo (ou seja, eventos tromboembólicos, lesão pulmonar aguda, anafilaxia e morte).
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30 dias
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Número de pacientes com eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAE)
Prazo: 30 dias
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Frequência geral de (e número e porcentagem de pacientes que apresentam) TESAEs, incluindo reações adversas graves a medicamentos e eventos relacionados ao tratamento, definindo especificamente as regras de suspensão e interrupção do estudo (ou seja, eventos tromboembólicos, lesão pulmonar aguda, anafilaxia e morte).
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30 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de locais de sangramento da OMS com mudança de status desde a linha de base
Prazo: 1, 6, 24 horas e dia 6 após a infusão
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Mudança de grau no escore de avaliação de sangramento da OMS no local de sangramento mais grave desde o início; A pontuação da avaliação de sangramento da OMS varia de 1 a 4, com números mais altos indicando sangramento pior.
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1, 6, 24 horas e dia 6 após a infusão
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Número de pacientes com alteração de grau na pontuação da avaliação de sangramento da OMS desde a linha de base - pontuação da OMS de pacientes no local primário de sangramento
Prazo: Linha de base, 1, 6, 24 horas e dia 6 após a infusão
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Pontuação da OMS de pacientes no local de sangramento primário.
A pontuação da avaliação de sangramento da OMS varia de 1 a 4, com números mais altos indicando sangramento pior.
A pontuação máxima de avaliação de sangramento da OMS para pacientes no estudo foi 2.
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Linha de base, 1, 6, 24 horas e dia 6 após a infusão
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Número de pacientes com uma mudança da linha de base na hemoglobina
Prazo: 1, 6, 24 horas, Dia 3, 4, 5 e 6 após a infusão
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Mudança do estado clínico basal da medida de hemoglobina em diferentes momentos após a infusão
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1, 6, 24 horas, Dia 3, 4, 5 e 6 após a infusão
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Número de pacientes com uma mudança da linha de base no hematócrito
Prazo: 1, 6, 24 horas, Dia 3, 4, 5 e 6 após a infusão
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Mudança do estado clínico basal da medida do hematócrito em diferentes momentos após a infusão
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1, 6, 24 horas, Dia 3, 4, 5 e 6 após a infusão
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Número ou pacientes com mudança da linha de base nas medidas de coagulação 24 horas após a infusão
Prazo: 24 horas após a infusão
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Mudança do estado clínico basal da medida de coagulação 24 horas após a infusão para cada coorte
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24 horas após a infusão
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Contagens medianas de plaquetas
Prazo: Triagem, linha de base, 1, 6, 24 horas, dia 3, 4, 5 e 6 após a infusão
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Contagens medianas de plaquetas por ponto de tempo
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Triagem, linha de base, 1, 6, 24 horas, dia 3, 4, 5 e 6 após a infusão
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de março de 2018
Conclusão Primária (Real)
1 de agosto de 2019
Conclusão do estudo (Real)
25 de setembro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de janeiro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de janeiro de 2018
Primeira postagem (Real)
9 de janeiro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de abril de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de abril de 2023
Última verificação
1 de abril de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2017-1
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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