Thrombosomy® u krwawiących pacjentów z trombocytopenią
13 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Cellphire Therapeutics, Inc.
Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy I ze zwiększaniem dawki preparatu Thrombosomes® u pacjentów z krwawiącą małopłytkowością w trzech kohortach
Badanie to ocenia w sposób zwiększania dawki, bezpieczeństwo i wstępny wpływ na krwawienie oraz wstępny wpływ na pomiary krzepnięcia rosnących dawek allogenicznych zakrzepic u pacjentów z trombocytopenią.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Cele tego badania, przeprowadzonego u pacjentów z małopłytkowością ze zmodyfikowanym krwawieniem stopnia 1* lub 2 według Światowej Organizacji Zdrowia (WHO), ocena bezpieczeństwa wlewu rosnących dawek allogenicznych zakrzepic w krwawieniach WHO i pomiary krzepnięcia.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
24
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bergen, Norwegia
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
- City of Hope
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20016
- Georgetown University Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
- Hoxworth Blood Center/University of Cincinnati
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77092
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 74 lata (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorośli w wieku do 74 lat z jednym z następujących objawów: ostra białaczka (ALL lub AML), mielodysplazja, aplazja i (lub) leczenie (chemioterapia lub radioterapia) aplazja lub hipoplazja szpiku kostnego z trombocytopenią (liczba płytek krwi ≥ 5 000 i ≤ 70 000/ μl) przez co najmniej 2 dni. Może obejmować przeszczep szpiku kostnego lub biorców komórek macierzystych krwi obwodowej lub pępowinowej, ale nie osoby z chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi.
- Pacjenci hospitalizowani (lub chętni do hospitalizacji przez 24 godziny po Rx) ze zmodyfikowanym wskaźnikiem krwawienia stopnia 1 (podgrupa) WHO lub stopnia 2 lub zagrożeni takim wynikiem w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego. Podgrupa stopnia 1. obejmuje pacjentów z krwawieniem z nosa, krwiomoczem, wybroczynami w jamie ustnej lub krwawieniem w miejscu inwazyjnym lub innym miejscu rany.
- Brak leków hamujących płytki krwi w ciągu 5 dni przed infuzją i podczas bezpośredniego badania 6-dniowy okres obserwacji.
Kryteria wyłączenia:
- Hx lub stan związany z zakrzepicą, zatorem lub niedrożnością/niedokrwieniem naczyń, w tym między innymi: TIA, udar, zawał mięśnia sercowego, umieszczenie stentu, wymiana i/lub naprawa zastawki
- Obecnie z aktywną ostrą infekcją lub podejrzeniem infekcji, pojedyncza temperatura w jamie ustnej ≥ 101°F lub temperatura ≥ 100,4°F utrzymująca się przez 1 godzinę w ciągu ostatnich 24 godzin. Osoby przyjmujące profilaktycznie antybiotyki nie są wykluczone z badania
- Koagulopatia lub przyjmowanie leków przeciwzakrzepowych, które powodują, że wartości PT lub aPTT są większe niż 1,3-krotność górnej granicy normy lub podwyższonego D-dimeru zmniejszonego fibrynogenu
- Historia jakiejkolwiek dziedzicznej funkcji krzepnięcia lub płytek krwi, zaburzenia lub ITP, TTP lub HUS
- Otrzymanie kwasu traneksamowego lub innych leków antyfibrynolitycznych w ciągu 48 godzin przed infuzją
- Rx z badanym lekiem w/w ciągu 1 miesiąca wlewu, innego niż leczenie choroby podstawowej
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: 9,45 x 10^7 trombosomów/kg
Kohorta 1
|
Liofilizowane płytki krwi
|
|
Eksperymentalny: 1,89 x 10^8 trombosomów/kg
Kohorta 2
|
Liofilizowane płytki krwi
|
|
Eksperymentalny: 3,78 x10^8 trombosomów/kg
Kohorta 3
|
Liofilizowane płytki krwi
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: 30 dni
|
Ogólna częstość (oraz liczba i odsetek pacjentów, u których wystąpiły) TEAE, w tym poważne działania niepożądane leku i zdarzenia związane z leczeniem, w szczególności określające zasady zawieszenia i przerwania badania (tj. zdarzenia zakrzepowo-zatorowe, ostre uszkodzenie płuc, anafilaksja i zgon).
|
30 dni
|
|
Liczba pacjentów z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TESAE)
Ramy czasowe: 30 dni
|
Ogólna częstość (oraz liczba i odsetek pacjentów, u których wystąpiły) TESAE, w tym poważne działania niepożądane leku i zdarzenia związane z leczeniem, w szczególności określające zasady zawieszenia i przerwania badania (tj. zdarzenia zakrzepowo-zatorowe, ostre uszkodzenie płuc, anafilaksja i zgon).
|
30 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba miejsc krwawienia wg WHO, których status zmienił się w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 1, 6, 24 godziny i 6 dzień po infuzji
|
Zmiana stopnia oceny krwawienia WHO w najcięższym miejscu krwawienia w porównaniu z wartością wyjściową; Wynik oceny krwawienia WHO mieści się w zakresie od 1 do 4, przy czym wyższe liczby wskazują na gorsze krwawienie.
|
1, 6, 24 godziny i 6 dzień po infuzji
|
|
Liczba pacjentów, u których wystąpiła zmiana stopnia oceny krwawienia WHO w stosunku do wartości wyjściowej — punktacja pacjentów WHO w pierwotnym miejscu krwawienia
Ramy czasowe: Linia bazowa, 1, 6, 24 godziny i 6 dzień po infuzji
|
Punktacja WHO pacjentów w miejscu pierwotnego krwawienia.
Wynik oceny krwawienia WHO mieści się w zakresie od 1 do 4, przy czym wyższe liczby wskazują na gorsze krwawienie.
Maksymalna ocena krwawienia wg WHO dla pacjentów biorących udział w badaniu wynosiła 2.
|
Linia bazowa, 1, 6, 24 godziny i 6 dzień po infuzji
|
|
Liczba pacjentów z przesunięciem w stosunku do wartości wyjściowych stężenia hemoglobiny
Ramy czasowe: 1, 6, 24 godziny, dzień 3, 4, 5 i 6 po infuzji
|
Zmiana stanu klinicznego hemoglobiny w stosunku do stanu wyjściowego w różnych punktach czasowych po infuzji
|
1, 6, 24 godziny, dzień 3, 4, 5 i 6 po infuzji
|
|
Liczba pacjentów z przesunięciem hematokrytu w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 1, 6, 24 godziny, dzień 3, 4, 5 i 6 po infuzji
|
Przejście od wyjściowego stanu klinicznego pomiaru hematokrytu w różnych punktach czasowych po infuzji
|
1, 6, 24 godziny, dzień 3, 4, 5 i 6 po infuzji
|
|
Liczba lub liczba pacjentów z przesunięciem od wartości wyjściowych w pomiarach krzepnięcia 24 godziny po infuzji
Ramy czasowe: 24 godziny po infuzji
|
Przejście od wyjściowego stanu klinicznego pomiaru krzepnięcia po 24 godzinach od infuzji dla każdej kohorty
|
24 godziny po infuzji
|
|
Mediana liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, linia podstawowa, 1, 6, 24 godziny, dzień 3, 4, 5 i 6 po infuzji
|
Mediana liczby płytek krwi na punkt czasowy
|
Badanie przesiewowe, linia podstawowa, 1, 6, 24 godziny, dzień 3, 4, 5 i 6 po infuzji
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 marca 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
25 września 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 stycznia 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 stycznia 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
9 stycznia 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
14 kwietnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 kwietnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2017-1
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .