Thrombosomes® bei blutenden thrombozytopenischen Patienten
13. April 2023 aktualisiert von: Cellphire Therapeutics, Inc.
Eine multizentrische, offene Dosiseskalationsstudie der Phase I mit Thrombosomen® bei blutenden thrombozytopenischen Patienten in drei Kohorten
In dieser Studie werden die Sicherheit und die vorläufigen Auswirkungen auf Blutungen sowie die vorläufigen Auswirkungen auf Gerinnungsmaße erhöhter Dosen allogener Thrombosomen bei Patienten mit Thrombozytopenie in einer Dosiseskalationsmethode bewertet.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Ziele dieser Studie, die bei thrombozytopenischen Patienten mit modifizierten Blutungen Grad 1* oder 2 der Weltgesundheitsorganisation (WHO) durchgeführt wurde, war die Bewertung der Sicherheit der Infusion steigender Dosen allogener Thrombosomen bei WHO-Blutungen und Messungen der Gerinnung.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
24
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Bergen, Norwegen
- Haukeland University Hospital
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California
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Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
- City of Hope
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20016
- Georgetown University Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- University of Michigan
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New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
- Hoxworth Blood Center/University of Cincinnati
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77092
- MD Anderson Cancer Center
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 74 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Erwachsene bis 74 Jahre mit einer der folgenden Erkrankungen: akute Leukämie (ALL oder AML), Myelodysplasie, Aplasie und/oder Therapie (Chemotherapie oder Bestrahlung) induzierte Knochenmarkaplasie oder -hypoplasie mit Thrombozytopenie (Blutplättchenzahl ≥ 5.000 und ≤ 70.000/ μL) für mindestens 2 Tage. Kann Empfänger von Knochenmarktransplantationen oder peripheren Stammzellen oder Nabelschnurblut-Stammzellen einschließen, jedoch nicht Patienten mit Graft-vs-Host-Erkrankung.
- Hospitalisierte Patienten (oder bereit, für 24 Stunden nach Rx stationär behandelt zu werden) mit modifiziertem WHO-Blutungs-Score Grad 1 (Untergruppe) oder Grad 2 oder einem Risiko für denselben innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening. Die Untergruppe Grad 1 umfasst Patienten mit Nasenbluten, Hämaturie, oralen Petechien oder Blutungen an invasiven oder anderen Wundstellen.
- Keine Blutplättchenhemmer innerhalb von 5 Tagen vor der Infusion und während der unmittelbaren 6-tägigen Nachbeobachtungszeit der Studie.
Ausschlusskriterien:
- Hx oder Zustand im Zusammenhang mit Thrombose, Embolie oder Gefäßverschluss/Ischämie, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: TIA, Schlaganfall, MI, Stent-Platzierung, Klappenersatz und/oder -reparatur
- Derzeit mit aktiver akuter Infektion oder vermuteter Infektion, einer einmaligen oralen Temperatur von ≥ 101 ° F oder einer Temperatur von ≥ 100,4 ° F, die über einen Zeitraum von 1 h in den letzten 24 h angehalten wurde. Patienten, die prophylaktische Antibiotika erhalten, sind nicht von der Studie ausgeschlossen
- Koagulopathie oder Einnahme von Antikoagulanzien, die zu PT- oder aPTT-Werten über dem 1,3-fachen der Obergrenze des Normalwerts oder zu erhöhtem D-Dimer oder zu verringertem Fibrinogen führen
- Vorgeschichte einer ererbten Gerinnungs- oder Thrombozytenfunktion, Störung oder ITP, TTP oder HUS
- Erhalt von Tranexamsäure oder anderen Antifibrinolytika innerhalb von 48 Stunden vor der Infusion
- Rx mit einem Prüfpräparat w/in 1 Monat der Infusion, außer zur Behandlung ihrer Grunderkrankung
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: 9,45 x 10^7 Thrombosomen/kg
Kohorte 1
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Gefriergetrocknete Blutplättchen
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Experimental: 1,89 x 10^8 Thrombosomen/kg
Kohorte 2
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Gefriergetrocknete Blutplättchen
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Experimental: 3,78 x 10^8 Thrombosomen/kg
Kohorte 3
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Gefriergetrocknete Blutplättchen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE)
Zeitfenster: 30 Tage
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Gesamthäufigkeit (und Anzahl und Prozentsatz der Patienten, bei denen) TEAEs auftreten, einschließlich schwerwiegender unerwünschter Arzneimittelwirkungen und behandlungsbedingter Ereignisse, die speziell die Aussetzungs- und Beendigungsregeln der Studie definieren (d. h. thromboembolische Ereignisse, akute Lungenverletzung, Anaphylaxie und Tod).
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30 Tage
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Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (TESAE)
Zeitfenster: 30 Tage
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Gesamthäufigkeit (und Anzahl und Prozentsatz der Patienten, bei denen) TESAEs auftreten, einschließlich schwerwiegender unerwünschter Arzneimittelwirkungen und behandlungsbedingter Ereignisse, die speziell die Aussetzungs- und Beendigungsregeln der Studie definieren (d. h. thromboembolische Ereignisse, akute Lungenverletzung, Anaphylaxie und Tod).
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30 Tage
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der WHO-Blutungsstellen mit Statusänderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 1, 6, 24 Stunden und Tag 6 nach der Infusion
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Änderung des WHO-Blutungsbeurteilungs-Scores auf Gradebene an der schwersten Blutungsstelle gegenüber dem Ausgangswert; Die Blutungsbewertung der WHO reicht von 1 bis 4, wobei höhere Zahlen eine stärkere Blutung anzeigen.
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1, 6, 24 Stunden und Tag 6 nach der Infusion
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Anzahl der Patienten mit Grad-Level-Änderung des WHO-Blutungsbeurteilungs-Scores gegenüber dem Ausgangswert – Patienten WHO-Score an der primären Blutungsstelle
Zeitfenster: Baseline, 1, 6, 24 Stunden und Tag 6 nach der Infusion
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Patienten WHO-Score an der primären Blutungsstelle.
Die Blutungsbewertung der WHO reicht von 1 bis 4, wobei höhere Zahlen eine stärkere Blutung anzeigen.
Der maximale Blutungsbewertungswert der WHO für Patienten in der Studie war 2.
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Baseline, 1, 6, 24 Stunden und Tag 6 nach der Infusion
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Anzahl der Patienten mit einer Abweichung vom Ausgangswert des Hämoglobins
Zeitfenster: 1, 6, 24 Stunden, Tag 3, 4, 5 und 6 nach der Infusion
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Abweichung vom klinischen Ausgangsstatus des Hämoglobins gemessen zu verschiedenen Zeitpunkten nach der Infusion
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1, 6, 24 Stunden, Tag 3, 4, 5 und 6 nach der Infusion
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Anzahl der Patienten mit einer Verschiebung des Hämatokrits vom Ausgangswert
Zeitfenster: 1, 6, 24 Stunden, Tag 3, 4, 5 und 6 nach der Infusion
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Abweichung vom klinischen Ausgangsstatus der Hämatokritmessung zu verschiedenen Zeitpunkten nach der Infusion
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1, 6, 24 Stunden, Tag 3, 4, 5 und 6 nach der Infusion
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Anzahl der Patienten mit einer Verschiebung der Gerinnungsmessungen gegenüber dem Ausgangswert 24 Stunden nach der Infusion
Zeitfenster: 24 Stunden nach der Infusion
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Verschiebung vom klinischen Ausgangsstatus der Gerinnungsmessung 24 Stunden nach der Infusion für jede Kohorte
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24 Stunden nach der Infusion
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Mittlere Thrombozytenzahlen
Zeitfenster: Screening, Baseline, 1, 6, 24 Stunden, Tag 3, 4, 5 und 6 nach der Infusion
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Mittlere Thrombozytenzahlen pro Zeitpunkt
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Screening, Baseline, 1, 6, 24 Stunden, Tag 3, 4, 5 und 6 nach der Infusion
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
19. März 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. August 2019
Studienabschluss (Tatsächlich)
25. September 2019
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
3. Januar 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
8. Januar 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
9. Januar 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
14. April 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
13. April 2023
Zuletzt verifiziert
1. April 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 2017-1
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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