Trombosomer® hos blødende trombocytopeniske pasienter
13. april 2023 oppdatert av: Cellphire Therapeutics, Inc.
En fase I, multisenter, åpen etikett, doseeskaleringsstudie av trombosomer® hos blødende trombocytopeniske pasienter i tre kohorter
Denne studien evaluerer på en doseeskalerende måte sikkerheten og den foreløpige effekten på blødning, og den foreløpige effekten på koagulasjonstiltak av økende doser av allogene trombosomer hos trombocytopeniske pasienter.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Formålet med denne studien, utført på trombocytopeniske pasienter med modifisert blødning fra Verdens helseorganisasjon (WHO) grad 1* eller 2, vurderer sikkerheten ved å infusjonere økende doser av allogene trombosomer i WHO-blødninger og tiltak for koagulasjon.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
24
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Duarte, California, Forente stater, 91010
- City of Hope
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20016
- Georgetown University Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
- Hoxworth Blood Center/University of Cincinnati
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77092
- MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
-
Bergen, Norge
- Haukeland University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 74 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne opptil 74 år med ett av følgende: akutt leukemi (ALL eller AML), myelodysplasi, aplasi og/eller terapi (kjemoterapi eller stråling) indusert benmargsaplasi eller hypoplasi med trombocytopeni (blodplateantall ≥ 5000 og ≤ 000/70. μL) i minimum 2 dager. Kan inkludere benmargstransplantasjon eller mottakere av perifere stamceller eller navlestrengsblod, men ikke personer med Graft-vs-Host-sykdom.
- Innlagte pasienter (eller villige til å bli innlagt i 24 timer etter Rx) med modifisert WHO grad 1 (undergruppe) eller grad 2 blødningsscore eller risiko for samme innen 4 uker etter screening. Grad 1-undergruppen inkluderer pasienter som har enten neseblødning, hematuri, orale petekkier eller blødninger på invasive eller andre sårsteder.
- Ingen blodplatehemmere innen 5 dager før infusjon og under den umiddelbare studiens 6 dagers oppfølgingsperiode.
Ekskluderingskriterier:
- Hx eller tilstand relatert til trombose, emboli eller vaskulær okklusjon/iskemi, inkludert, men ikke begrenset til: TIA, slag, MI, stentplassering, ventilerstatning og/eller reparasjon
- For øyeblikket med en aktiv akutt infeksjon, eller mistenkt infeksjon, en enkelt oral temperatur på ≥ 101 ° F eller en temperatur på ≥ 100,4 ° F opprettholdt over en periode på 1 time de siste 24 timer. Personer på profylaktisk antibiotika er ikke ekskludert fra studien
- Koagulopati eller mottak av antikoagulantia som resulterer i PT- eller aPTT-verdier større enn 1,3 X øvre grense for normal eller forhøyet D-dimer av redusert fibrinogen
- Historie om arvelig koagulasjon eller blodplatefunksjon, lidelse eller ITP, TTP eller HUS
- Mottak av tranexamsyre eller andre antifibrinolytika innen 48 timer før infusjon
- Rx med et undersøkelseslegemiddel med 1 måneds infusjon, annet enn for behandling av deres underliggende sykdom
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 9,45 x 10^7 trombosomer/kg
Kohort 1
|
Frysetørkede blodplater
|
|
Eksperimentell: 1,89 x 10^8 trombosomer/kg
Kohort 2
|
Frysetørkede blodplater
|
|
Eksperimentell: 3,78 x10^8 trombosomer/kg
Kohort 3
|
Frysetørkede blodplater
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: 30 dager
|
Samlet frekvens av (og antall og prosentandel av pasienter som opplever) TEAE inkludert alvorlige bivirkninger og behandlingsrelaterte hendelser som spesifikt definerer studiens suspensjons- og stoppregler (dvs. tromboemboliske hendelser, akutt lungeskade, anafylaksi og død).
|
30 dager
|
|
Antall pasienter med behandlingsoppståtte alvorlige bivirkninger (TESAE)
Tidsramme: 30 dager
|
Samlet frekvens av (og antall og prosentandel av pasienter som opplever) TESAE inkludert alvorlige bivirkninger og behandlingsrelaterte hendelser som spesifikt definerer studiens suspensjons- og stoppregler (dvs. tromboemboliske hendelser, akutt lungeskade, anafylaksi og død).
|
30 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall WHO-blødningssteder med statusendring fra baseline
Tidsramme: 1, 6, 24 timer og dag 6 etter infusjon
|
Gradsnivåendring i WHO-score for blødningsvurdering på det mest alvorlige blødningsstedet fra baseline; WHOs blødningsvurderingsscore varierer fra 1 til 4, med høyere tall som indikerer verre blødning.
|
1, 6, 24 timer og dag 6 etter infusjon
|
|
Antall pasienter med gradsnivåendring i WHO-score for blødningsvurdering fra baseline - WHO-pasienter på primært blødningssted
Tidsramme: Baseline, 1, 6, 24 timer og dag 6 etter infusjon
|
Pasienter WHO skårer på primært blødningssted.
WHOs blødningsvurderingsscore varierer fra 1 til 4, med høyere tall som indikerer verre blødning.
Maksimal WHO-score for blødningsvurdering for pasienter i studien var 2.
|
Baseline, 1, 6, 24 timer og dag 6 etter infusjon
|
|
Antall pasienter med et skift fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: 1, 6, 24 timer, dag 3, 4, 5 og 6 etter infusjon
|
Skift fra baseline klinisk status for hemoglobinmål på forskjellige tidspunkter etter infusjon
|
1, 6, 24 timer, dag 3, 4, 5 og 6 etter infusjon
|
|
Antall pasienter med et skifte fra baseline i hematokrit
Tidsramme: 1, 6, 24 timer, dag 3, 4, 5 og 6 etter infusjon
|
Skift fra baseline klinisk status for hematokritmål på forskjellige tidspunkter etter infusjon
|
1, 6, 24 timer, dag 3, 4, 5 og 6 etter infusjon
|
|
Antall eller pasienter med skift fra baseline i koagulasjonsmålinger 24 timer etter infusjon
Tidsramme: 24 timer etter infusjon
|
Skift fra baseline klinisk status for koagulasjonsmåling 24 timer etter infusjon for hver kohort
|
24 timer etter infusjon
|
|
Median blodplatetall
Tidsramme: Screening, baseline, 1, 6, 24 timer, dag 3, 4, 5 og 6 etter infusjon
|
Median antall blodplater per tidspunkt
|
Screening, baseline, 1, 6, 24 timer, dag 3, 4, 5 og 6 etter infusjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. mars 2018
Primær fullføring (Faktiske)
1. august 2019
Studiet fullført (Faktiske)
25. september 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. januar 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. januar 2018
Først lagt ut (Faktiske)
9. januar 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. april 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. april 2023
Sist bekreftet
1. april 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2017-1
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .