Trombosomit® verenvuototrombosytopeenisilla potilailla
torstai 13. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Cellphire Therapeutics, Inc.
Vaihe I, monikeskus, avoin, annoksen eskalaatiotutkimus trombosomeista® verenvuototrombosytopenisista potilaista kolmessa kohortissa
Tässä tutkimuksessa arvioidaan annosta nostamalla, turvallisuutta ja alustavaa vaikutusta verenvuotoon ja alustavaa vaikutusta koagulaatiomittauksiin allogeenisten trombosomien kasvavien annosten trombosytopeenisilla potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tavoitteet, jotka suoritettiin trombosytopeenisilla potilailla, joilla on muunneltu Maailman terveysjärjestön (WHO) asteen 1* tai 2 verenvuoto, arvioiden allogeenisten trombosomien kasvavien annosten infusoinnin turvallisuutta WHO:n verenvuodossa ja hyytymismittauksia.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
24
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bergen, Norja
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
- City of Hope
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20016
- Georgetown University Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- Hoxworth Blood Center/University of Cincinnati
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77092
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 74 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset alle 74-vuotiaat, joilla on jokin seuraavista: akuutti leukemia (ALL tai AML), myelodysplasia, aplasia ja/tai hoidon (kemoterapia tai sädehoito) aiheuttama luuytimen aplasia tai hypoplasia, johon liittyy trombosytopenia (verihiutaleiden määrä ≥ 5 000 ja ≤ 00/70 μL) vähintään 2 päivän ajan. Saattaa sisältää luuytimensiirron tai ääreisveren tai napanuoraveren kantasolujen vastaanottajia, mutta ei potilaita, joilla on Graft-vs-Host -tauti.
- Sairaalahoidossa olevat potilaat (tai valmiita olemaan sairaalahoidossa 24 tunnin ajan Rx:n jälkeen), joilla on modifioitu WHO:n asteen 1 (alaryhmä) tai asteen 2 verenvuotopisteet tai joilla on sama riski 4 viikon kuluessa seulonnasta. Asteen 1 alaryhmään kuuluvat potilaat, joilla on joko nenäverenvuoto, hematuria, suun petekiat tai verenvuoto invasiivisissa tai muissa haavakohdissa.
- Ei verihiutaleiden estolääkkeitä 5 päivää ennen infuusiota ja välittömän tutkimuksen aikana 6 päivän seurantajakson aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Hx tai tromboosiin, emboliaan tai verisuonitukkoon/iskemiaan liittyvä tila, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen: TIA, aivohalvaus, MI, stentin asennus, venttiilin vaihto ja/tai korjaus
- Tällä hetkellä aktiivinen akuutti infektio tai epäilty infektio, yksittäinen suun lämpötila ≥ 101 °F tai lämpötila ≥ 100,4 °F, joka on pysynyt 1 tunnin aikana viimeisen 24 tunnin aikana. Profylaktisia antibiootteja käyttäviä henkilöitä ei suljeta pois tutkimuksesta
- Koagulopatia tai antikoagulanttien saaminen, joka johtaa PT- tai aPTT-arvoihin, jotka ylittävät 1,3 kertaa normaalin ylärajan tai alentuneen fibrinogeenin kohonneen D-dimeerin
- Aiempi perinnöllinen hyytymis- tai verihiutaleiden toiminta, häiriö tai ITP, TTP tai HUS
- Traneksaamihapon tai muiden antifibrinolyyttien vastaanotto 48 tunnin sisällä ennen infuusiota
- Rx tutkimuslääkkeen kanssa yhden kuukauden infuusion aikana, muuhun kuin perussairauden hoitoon
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 9,45 x 10^7 trombosomia/kg
Kohortti 1
|
Pakastekuivatut verihiutaleet
|
|
Kokeellinen: 1,89 x 10^8 trombosomia/kg
Kohortti 2
|
Pakastekuivatut verihiutaleet
|
|
Kokeellinen: 3,78 x 10^8 trombosomia/kg
Kohortti 3
|
Pakastekuivatut verihiutaleet
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: 30 päivää
|
TEAE-tapahtumien kokonaistaajuus (ja kokeneiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus), mukaan lukien vakavat haittavaikutukset ja hoitoon liittyvät tapahtumat, jotka määrittävät erityisesti tutkimuksen keskeyttämistä ja lopettamista koskevat säännöt (ts. tromboemboliset tapahtumat, akuutti keuhkovaurio, anafylaksia ja kuolema).
|
30 päivää
|
|
Potilaiden määrä, joilla on hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE)
Aikaikkuna: 30 päivää
|
TESAE-tapahtumien kokonaistaajuus (ja kokeneiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus), mukaan lukien vakavat haittavaikutukset ja hoitoon liittyvät tapahtumat, jotka määrittelevät erityisesti tutkimuksen keskeyttämistä ja lopettamista koskevat säännöt (ts. tromboemboliset tapahtumat, akuutti keuhkovaurio, anafylaksia ja kuolema).
|
30 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
WHO:n verenvuotopaikkojen määrä, joiden tila on muuttunut lähtötilanteesta
Aikaikkuna: 1, 6, 24 tuntia ja päivä 6 infuusion jälkeen
|
Astetason muutos WHO-verenvuotoarvioinnissa vaikeimmassa verenvuotokohdassa lähtötasosta; WHO:n verenvuodon arviointipisteet vaihtelevat 1–4, ja korkeammat luvut viittaavat huonompaan verenvuotoon.
|
1, 6, 24 tuntia ja päivä 6 infuusion jälkeen
|
|
Niiden potilaiden määrä, joiden WHO-verenvuotoarvioinnin pisteet ovat muuttuneet lähtötilanteesta - Potilaat, jotka saivat WHO:n pisteet ensisijaisessa verenvuotopaikassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 1, 6, 24 tuntia ja päivä 6 infuusion jälkeen
|
Potilaat WHO:n pisteet ensisijaisessa verenvuotopaikassa.
WHO:n verenvuodon arviointipisteet vaihtelevat 1–4, ja korkeammat luvut viittaavat huonompaan verenvuotoon.
Tutkimukseen osallistuneiden potilaiden WHO-verenvuotoarvioinnin enimmäispistemäärä oli 2.
|
Lähtötilanne, 1, 6, 24 tuntia ja päivä 6 infuusion jälkeen
|
|
Niiden potilaiden määrä, joiden hemoglobiini on siirtynyt lähtötasosta
Aikaikkuna: 1, 6, 24 tuntia, päivä 3, 4, 5 ja 6 infuusion jälkeen
|
Hemoglobiinimittauksen kliinisen lähtötilan siirtymä eri ajankohtina infuusion jälkeen
|
1, 6, 24 tuntia, päivä 3, 4, 5 ja 6 infuusion jälkeen
|
|
Potilaiden määrä, joiden hematokriitti on siirtynyt lähtötasosta
Aikaikkuna: 1, 6, 24 tuntia, päivä 3, 4, 5 ja 6 infuusion jälkeen
|
Hematokriittimittauksen siirtymä kliinisestä lähtötasosta eri ajankohtina infuusion jälkeen
|
1, 6, 24 tuntia, päivä 3, 4, 5 ja 6 infuusion jälkeen
|
|
Potilaiden lukumäärä tai potilas, joiden hyytymismittaukset ovat siirtyneet lähtötasosta 24 tuntia infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 24 tuntia infuusion jälkeen
|
Hyytymismittauksen kliinisen lähtötilanteen muutos 24 tuntia infuusion jälkeen kunkin kohortin osalta
|
24 tuntia infuusion jälkeen
|
|
Keskimääräinen verihiutalemäärä
Aikaikkuna: Seulonta, lähtötilanne, 1, 6, 24 tuntia, päivä 3, 4, 5 ja 6 infuusion jälkeen
|
Verihiutaleiden mediaanimäärä aikapisteessä
|
Seulonta, lähtötilanne, 1, 6, 24 tuntia, päivä 3, 4, 5 ja 6 infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 19. maaliskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. elokuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 25. syyskuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 3. tammikuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. tammikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 9. tammikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 14. huhtikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. huhtikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2017-1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .