Thrombosomes® vérző thrombocytopeniás betegekben
2023. április 13. frissítette: Cellphire Therapeutics, Inc.
I. fázisú, többközpontú, nyílt, dóziseszkalációs vizsgálat a tromboszómákról® vérző thrombocytopeniás betegeknél három kohorszban
Ez a tanulmány dózisemeléssel értékeli az allogén tromboszómák növekvő dózisának biztonságosságát és a vérzésre gyakorolt előzetes hatását, valamint a véralvadási intézkedésekre gyakorolt előzetes hatását thrombocytopeniás betegekben.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ennek a vizsgálatnak a célja, amelyet az Egészségügyi Világszervezet (WHO) által módosított 1*-es* vagy 2-es fokozatú vérzésben szenvedő trombocitopéniás betegeken végeztek, értékelték az allogén tromboszómák növekvő dózisú infúziójának biztonságosságát WHO-vérzés esetén, valamint a véralvadás mértékét.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
24
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
- City of Hope
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20016
- Georgetown University Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- University of Michigan
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
- Hoxworth Blood Center/University of Cincinnati
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77092
- MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
-
Bergen, Norvégia
- Haukeland University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Felnőttek 74 éves korig a következők bármelyikével: akut leukémia (ALL vagy AML), myelodysplasia, aplasia és/vagy terápia (kemoterápia vagy sugárzás) által kiváltott csontvelő-aplázia vagy hypoplasia thrombocytopeniával (thrombocytaszám ≥ 5000 és ≤ 00/70 μL) legalább 2 napig. Tartalmazhatja a csontvelő-transzplantációt vagy a perifériás vagy köldökzsinórvér őssejt-recipienseket, de nem a Graft-vs-Host betegségben szenvedőket.
- Kórházi betegek (vagy hajlandók 24 órán keresztül kórházba kerülni az Rx után), akiknek módosított WHO 1. fokozatú (alcsoport) vagy 2. fokozatú vérzési pontszámuk van, vagy a szűrést követő 4 héten belül fennáll ennek kockázata. Az 1. fokozatú alcsoportba azok a betegek tartoznak, akiknél orrvérzés, hematuria, szájüregi petechia vagy invazív vagy más sebhelyeken vérzés tapasztalható.
- Nem szedtek vérlemezke-gátló szereket az infúziót megelőző 5 napon belül és az azonnali vizsgálati 6 napos követési időszak alatt.
Kizárási kritériumok:
- Hx vagy trombózissal, embóliával vagy érelzáródással/ischaemiával kapcsolatos állapot, beleértve, de nem kizárólagosan: TIA, stroke, MI, stent behelyezés, billentyűcsere és/vagy javítás
- Jelenleg aktív akut fertőzés vagy fertőzésgyanú esetén egyetlen orális hőmérséklet ≥ 101 °F vagy ≥ 100,4 °F hőmérséklet 1 órán keresztül az elmúlt 24 órában. A profilaktikus antibiotikumokat szedő alanyokat nem zárják ki a vizsgálatból
- Coagulopathia vagy olyan antikoagulánsok szedése, amelyek a normál felső határának 1,3-szorosát meghaladó PT vagy aPTT értékeket eredményeznek, vagy a csökkent fibrinogén D-dimerszintje emelkedett
- Bármilyen öröklött véralvadási vagy thrombocytafunkció, rendellenesség vagy ITP, TTP vagy HUS az anamnézisben
- A tranexámsav vagy más antifibrinolitikumok átvétele az infúzió beadása előtt 48 órán belül
- Rx vizsgálati gyógyszerrel 1 hónapos infúzióval, kivéve az alapbetegségük kezelésére
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 9,45 x 10^7 Tromboszóma/kg
1. kohorsz
|
Fagyasztva szárított vérlemezkék
|
|
Kísérleti: 1,89 x 10^8 Tromboszóma/kg
2. kohorsz
|
Fagyasztva szárított vérlemezkék
|
|
Kísérleti: 3,78 x 10^8 Tromboszóma/kg
3. kohorsz
|
Fagyasztva szárított vérlemezkék
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kezelés előtti nemkívánatos eseményekkel (TEAE) szenvedő betegek száma
Időkeret: 30 nap
|
A TEAE-k általános gyakorisága (és a tapasztalt betegek száma és százaléka), beleértve a súlyos gyógyszermellékhatásokat és a kezeléssel kapcsolatos eseményeket, amelyek kifejezetten meghatározzák a vizsgálat felfüggesztésének és leállításának szabályait (azaz tromboembóliás események, akut tüdősérülés, anafilaxia és halál).
|
30 nap
|
|
A kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos eseményekben (TESAE) szenvedő betegek száma
Időkeret: 30 nap
|
A TESAE-k általános gyakorisága (és a tapasztalt betegek száma és százaléka), beleértve a súlyos gyógyszermellékhatásokat és a kezeléssel kapcsolatos eseményeket, amelyek kifejezetten meghatározzák a vizsgálat felfüggesztésének és leállításának szabályait (azaz tromboembóliás események, akut tüdősérülés, anafilaxia és halál).
|
30 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A WHO vérzéses helyek száma, amelyek állapota megváltozott az alaphelyzethez képest
Időkeret: 1, 6, 24 óra és 6. nap az infúzió után
|
A WHO vérzésértékelési pontszámának fokozatos változása a legsúlyosabb vérzési helyen a kiindulási értékhez képest; A WHO vérzésértékelési pontszáma 1-től 4-ig terjed, a magasabb számok rosszabb vérzést jeleznek.
|
1, 6, 24 óra és 6. nap az infúzió után
|
|
Azon betegek száma, akiknél a WHO vérzésértékelési pontszáma fokozatos változást mutatott a kiindulási értékhez képest – A WHO pontszáma az elsődleges vérzési helyen
Időkeret: Kiindulási állapot, 1, 6, 24 óra és 6. nap az infúzió után
|
A betegek WHO pontszáma az elsődleges vérzés helyén.
A WHO vérzésértékelési pontszáma 1-től 4-ig terjed, a magasabb számok rosszabb vérzést jeleznek.
A vizsgálatban részt vevő betegek maximális WHO vérzésértékelési pontszáma 2 volt.
|
Kiindulási állapot, 1, 6, 24 óra és 6. nap az infúzió után
|
|
Azon betegek száma, akiknél a hemoglobin eltolódott a kiindulási értéktől
Időkeret: 1, 6, 24 óra, 3., 4., 5. és 6. nap az infúzió beadása után
|
A hemoglobinmérés kiindulási klinikai állapotától való eltolás az infúzió utáni különböző időpontokban
|
1, 6, 24 óra, 3., 4., 5. és 6. nap az infúzió beadása után
|
|
Azon betegek száma, akiknél a hematokrit érték eltolódott a kiindulási értéktől
Időkeret: 1, 6, 24 óra, 3., 4., 5. és 6. nap az infúzió beadása után
|
A hematokrit mérésének eltolása a kiindulási klinikai állapothoz képest különböző időpontokban az infúzió után
|
1, 6, 24 óra, 3., 4., 5. és 6. nap az infúzió beadása után
|
|
Azok a betegek száma vagy száma, akiknek az infúzió beadása után 24 órával eltolódott az alapvonaltól a véralvadási mérés
Időkeret: 24 órával az infúzió után
|
A véralvadási mérés kiindulási klinikai állapotának eltolása az infúzió után 24 órával minden csoportban
|
24 órával az infúzió után
|
|
Medián vérlemezkeszám
Időkeret: Szűrés, kiindulási állapot, 1, 6, 24 óra, 3., 4., 5. és 6. nap az infúzió után
|
Medián vérlemezkeszám időpontonként
|
Szűrés, kiindulási állapot, 1, 6, 24 óra, 3., 4., 5. és 6. nap az infúzió után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. március 19.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. szeptember 25.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. január 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. január 8.
Első közzététel (Tényleges)
2018. január 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. április 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. április 13.
Utolsó ellenőrzés
2023. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2017-1
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .