Thrombosomas® en pacientes con trombocitopenia hemorrágica
13 de abril de 2023 actualizado por: Cellphire Therapeutics, Inc.
Un estudio de fase I, multicéntrico, abierto, de escalada de dosis de Thrombosomas® en pacientes con trombocitopenia sangrante en tres cohortes
Este estudio evalúa de manera escalada en dosis, la seguridad y el impacto preliminar sobre el sangrado y el efecto preliminar sobre las medidas de coagulación de dosis crecientes de trombosomas alogénicos en pacientes trombocitopénicos.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los objetivos de este ensayo, realizado en pacientes trombocitopénicos con sangrado de Grado 1* o 2 modificado de la Organización Mundial de la Salud (OMS), evalúan la seguridad de infundir dosis crecientes de trombosomas alogénicos en sangrado de la OMS y medidas de coagulación.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
24
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20016
- Georgetown University Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Hoxworth Blood Center/University of Cincinnati
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77092
- MD Anderson Cancer Center
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Bergen, Noruega
- Haukeland University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 74 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Adultos hasta 74 años con cualquiera de los siguientes: leucemia aguda (LLA o AML), mielodisplasia, aplasia y/o terapia (quimioterapia o radiación) aplasia o hipoplasia de la médula ósea inducida con trombocitopenia (recuento de plaquetas ≥ 5,000 y ≤ 70,000/ μL) durante un mínimo de 2 días. Puede incluir trasplante de médula ósea o receptores de células madre periféricas o de sangre del cordón umbilical, pero no sujetos con enfermedad de injerto contra huésped.
- Pacientes hospitalizados (o que deseen ser hospitalizados durante 24 horas después de la prescripción) con puntaje de sangrado de grado 1 (subconjunto) o grado 2 modificado por la OMS o en riesgo de sufrir el mismo dentro de las 4 semanas posteriores a la selección. El subgrupo de Grado 1 incluye pacientes que tienen epistaxis, hematuria, petequias orales o sangrado en sitios invasivos u otros sitios de heridas.
- Ningún medicamento inhibidor de plaquetas en los 5 días previos a la infusión y durante el período de seguimiento inmediato de 6 días del estudio.
Criterio de exclusión:
- Hx o condición relacionada con trombosis, embolia u oclusión/isquemia vascular, incluidos, entre otros: AIT, accidente cerebrovascular, infarto de miocardio, colocación de stent, reemplazo y/o reparación de válvula
- Actualmente con una infección aguda activa, o sospecha de infección, una temperatura oral única de ≥ 101° F o una temperatura de ≥ 100.4° F sostenida durante un período de 1 h en las últimas 24 h. Los sujetos que toman antibióticos profilácticos no están excluidos del estudio.
- Coagulopatía o recibir anticoagulantes que dan como resultado valores de PT o aPTT superiores a 1,3 X límite superior de dímero D normal o elevado de fibrinógeno disminuido
- Antecedentes de cualquier coagulación hereditaria o función plaquetaria, trastorno o ITP, TTP o HUS
- Recepción de ácido tranexámico u otros antifibrinolíticos dentro de las 48 horas previas a la infusión
- Rx con un fármaco en investigación dentro de 1 mes de infusión, que no sea para el tratamiento de su enfermedad subyacente
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: 9,45 x 10^7 trombosomas/kg
Cohorte 1
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Plaquetas liofilizadas
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Experimental: 1,89 x 10^8 trombosomas/kg
Cohorte 2
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Plaquetas liofilizadas
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Experimental: 3,78 x10^8 trombosomas/kg
Cohorte 3
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Plaquetas liofilizadas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de pacientes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: 30 dias
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Frecuencia general (y número y porcentaje de pacientes que experimentan) TEAE, incluidas reacciones adversas graves al medicamento y eventos relacionados con el tratamiento que definen específicamente las reglas de suspensión y finalización del estudio (es decir, eventos tromboembólicos, lesión pulmonar aguda, anafilaxia y muerte).
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30 dias
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Número de pacientes con eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: 30 dias
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Frecuencia general (y número y porcentaje de pacientes que experimentan) TESAE, incluidas reacciones adversas graves al medicamento y eventos relacionados con el tratamiento que definen específicamente las reglas de suspensión y finalización del estudio (es decir, eventos tromboembólicos, lesión pulmonar aguda, anafilaxia y muerte).
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30 dias
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de sitios de sangrado de la OMS con cambio de estado desde el inicio
Periodo de tiempo: 1, 6, 24 horas y día 6 después de la infusión
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Cambio de nivel de grado en la puntuación de evaluación de sangrado de la OMS en el sitio de sangrado más grave desde el inicio; El puntaje de evaluación de sangrado de la OMS varía de 1 a 4, y los números más altos indican peor sangrado.
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1, 6, 24 horas y día 6 después de la infusión
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Número de pacientes con cambio de nivel de grado en la puntuación de la evaluación de hemorragias de la OMS desde el inicio: puntuación de la OMS de pacientes en el sitio primario de hemorragia
Periodo de tiempo: Línea de base, 1, 6, 24 horas y día 6 después de la infusión
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Puntuación de la OMS de los pacientes en el sitio de sangrado primario.
El puntaje de evaluación de sangrado de la OMS varía de 1 a 4, y los números más altos indican peor sangrado.
La puntuación máxima de evaluación de hemorragias de la OMS para los pacientes del estudio fue de 2.
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Línea de base, 1, 6, 24 horas y día 6 después de la infusión
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Número de pacientes con un cambio desde el inicio en la hemoglobina
Periodo de tiempo: 1, 6, 24 horas, Día 3, 4, 5 y 6 después de la infusión
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Cambio desde el estado clínico inicial de la medida de hemoglobina en diferentes puntos de tiempo después de la infusión
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1, 6, 24 horas, Día 3, 4, 5 y 6 después de la infusión
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Número de pacientes con un cambio desde el inicio en el hematocrito
Periodo de tiempo: 1, 6, 24 horas, Día 3, 4, 5 y 6 después de la infusión
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Cambio desde el estado clínico inicial de la medida del hematocrito en diferentes puntos de tiempo después de la infusión
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1, 6, 24 horas, Día 3, 4, 5 y 6 después de la infusión
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Número de pacientes con un cambio desde el inicio en las medidas de coagulación 24 horas después de la infusión
Periodo de tiempo: 24 horas después de la infusión
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Cambio desde el estado clínico inicial de la medida de la coagulación a las 24 horas posteriores a la infusión para cada cohorte
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24 horas después de la infusión
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Recuentos medios de plaquetas
Periodo de tiempo: Detección, línea de base, 1, 6, 24 horas, día 3, 4, 5 y 6 después de la infusión
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Mediana de recuentos de plaquetas por punto de tiempo
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Detección, línea de base, 1, 6, 24 horas, día 3, 4, 5 y 6 después de la infusión
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de marzo de 2018
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2019
Finalización del estudio (Actual)
25 de septiembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de enero de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de enero de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
9 de enero de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de abril de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de abril de 2023
Última verificación
1 de abril de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2017-1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .