Trombosomer® hos blødende trombocytopeniske patienter
13. april 2023 opdateret af: Cellphire Therapeutics, Inc.
Et fase I, multicenter, åbent, dosiseskaleringsstudie af trombosomer® hos blødende trombocytopeniske patienter i tre kohorter
Denne undersøgelse evaluerer på en dosis-eskalerende måde sikkerheden og den foreløbige indvirkning på blødning og den foreløbige effekt på koagulationsforanstaltninger af stigende doser af allogene trombosomer hos trombocytopeniske patienter.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Formålet med dette forsøg, udført på trombocytopeniske patienter med modificeret World Health Organization (WHO) grad 1* eller 2 blødning, vurderer sikkerheden ved infusion af stigende doser af allogene trombosomer i WHO blødning og foranstaltninger for koagulation.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
24
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Duarte, California, Forenede Stater, 91010
- City of Hope
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20016
- Georgetown University Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- University of Michigan
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03766
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
- Hoxworth Blood Center/University of Cincinnati
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77092
- MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
-
Bergen, Norge
- Haukeland University Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 74 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksne op til 74 år med en af følgende: akut leukæmi (ALL eller AML), myelodysplasi, aplasi og/eller terapi (kemoterapi eller stråling) induceret knoglemarvsaplasi eller hypoplasi med trombocytopeni (trombocyttal ≥ 5.000 og ≤ 000/70. μL) i minimum 2 dage. Kan omfatte knoglemarvstransplantationer eller modtagere af perifere stamceller eller stamceller fra navlestrengsblod, men ikke personer med Graft-vs-Host-sygdom.
- Hospitalsindlagte patienter (eller villige til at blive indlagt i 24 timer efter Rx) med modificeret WHO grad 1 (undergruppe) eller grad 2 blødningsscore eller i risiko for samme inden for 4 uger efter screening. Grad 1-undergruppen inkluderer patienter, der har enten epistaxis, hæmaturi, orale petekkier eller blødninger på invasive eller andre sårsteder.
- Ingen trombocythæmmere inden for 5 dage før infusion og under den umiddelbare undersøgelses 6 dages opfølgningsperiode.
Ekskluderingskriterier:
- Hx eller tilstand relateret til trombose, emboli eller vaskulær okklusion/iskæmi, herunder men ikke begrænset til: TIA, slagtilfælde, MI, stentplacering, ventiludskiftning og/eller reparation
- I øjeblikket med en aktiv akut infektion eller mistanke om infektion, en enkelt oral temperatur på ≥ 101 ° F eller en temperatur på ≥ 100,4 ° F vedvarende over en periode på 1 time inden for de sidste 24 timer. Forsøgspersoner på profylaktisk antibiotika er ikke udelukket fra undersøgelsen
- Koagulopati eller modtagelse af antikoagulantia, der resulterer i PT- eller aPTT-værdier større end 1,3 X øvre grænse for normal eller forhøjet D-dimer af nedsat fibrinogen
- Historie om arvelig koagulation eller blodpladefunktion, lidelse eller ITP, TTP eller HUS
- Modtagelse af tranexamsyre eller andre antifibrinolytika inden for 48 timer før infusion
- Rx med et forsøgslægemiddel med 1 måneds infusion, andet end til behandling af deres underliggende sygdom
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: 9,45 x 10^7 Trombosomer/kg
Kohorte 1
|
Frysetørrede blodplader
|
|
Eksperimentel: 1,89 x 10^8 Trombosomer/kg
Kohorte 2
|
Frysetørrede blodplader
|
|
Eksperimentel: 3,78 x10^8 Trombosomer/kg
Kohorte 3
|
Frysetørrede blodplader
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal patienter med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: 30 dage
|
Samlet hyppighed af (og antal og procentdel af patienter, der oplever) TEAE'er, herunder alvorlige bivirkninger og behandlingsrelaterede hændelser, der specifikt definerer undersøgelsens suspensions- og stopregler (dvs. tromboemboliske hændelser, akut lungeskade, anafylaksi og død).
|
30 dage
|
|
Antal patienter med behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger (TESAE)
Tidsramme: 30 dage
|
Samlet hyppighed af (og antal og procentdel af patienter, der oplever) TESAE'er, herunder alvorlige bivirkninger og behandlingsrelaterede hændelser, der specifikt definerer undersøgelsens suspensions- og stopregler (dvs. tromboemboliske hændelser, akut lungeskade, anafylaksi og død).
|
30 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal WHO-blødningssteder med statusændring fra baseline
Tidsramme: 1, 6, 24 timer og dag 6 efter infusion
|
Ændring på niveauniveau i WHO-score for blødningsvurdering ved det mest alvorlige blødningssted fra baseline; WHO's blødningsvurderingsscore varierer fra 1 til 4, hvor højere tal indikerer værre blødning.
|
1, 6, 24 timer og dag 6 efter infusion
|
|
Antal patienter med ændring på niveauniveau i WHO-blodningsvurderingsscore fra baseline - patienter WHO-score på primært blødningssted
Tidsramme: Baseline, 1, 6, 24 timer og dag 6 efter infusion
|
Patienter WHO scorer på primært blødningssted.
WHO's blødningsvurderingsscore varierer fra 1 til 4, hvor højere tal indikerer værre blødning.
Den maksimale WHO-blodningsvurderingsscore for patienter i undersøgelsen var 2.
|
Baseline, 1, 6, 24 timer og dag 6 efter infusion
|
|
Antal patienter med et skift fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: 1, 6, 24 timer, dag 3, 4, 5 og 6 efter infusion
|
Skift fra baseline klinisk status for hæmoglobinmåling på forskellige tidspunkter efter infusion
|
1, 6, 24 timer, dag 3, 4, 5 og 6 efter infusion
|
|
Antal patienter med et skift fra baseline i hæmatokrit
Tidsramme: 1, 6, 24 timer, dag 3, 4, 5 og 6 efter infusion
|
Skift fra baseline klinisk status for hæmatokritmåling på forskellige tidspunkter efter infusion
|
1, 6, 24 timer, dag 3, 4, 5 og 6 efter infusion
|
|
Antal eller patienter med et skift fra baseline i koagulationsmålinger 24 timer efter infusion
Tidsramme: 24 timer efter infusion
|
Skift fra baseline klinisk status for koagulationsmål 24 timer efter infusion for hver kohorte
|
24 timer efter infusion
|
|
Median blodpladetal
Tidsramme: Screening, baseline, 1, 6, 24 timer, dag 3, 4, 5 og 6 efter infusion
|
Median antal blodplader pr. tidspunkt
|
Screening, baseline, 1, 6, 24 timer, dag 3, 4, 5 og 6 efter infusion
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
19. marts 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. august 2019
Studieafslutning (Faktiske)
25. september 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. januar 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. januar 2018
Først opslået (Faktiske)
9. januar 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
14. april 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. april 2023
Sidst verificeret
1. april 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 2017-1
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .