Studie fáze 2 CX-8998 u dospělých s třesem spojeným s Parkinsonovou chorobou

Kritéria pro zařazení:

• Muži nebo netěhotné, nekojící ženy ve věku 40 až 80 let, kteří jsou schopni číst a rozumět anglicky.
• Skóre Mini Mental State Exam (MMSE) ≥ 24.
• Klinická diagnóza idiopatické Parkinsonovy choroby a přítomnost alespoň 2 ze 3 hlavních charakteristik (třes, rigidita a/nebo bradykineze).
• Hoehn & Yahr Stupeň I III (včetně), pokud nezaznamenává motorické výkyvy. Pokud dochází ke kolísání motoru, musí být Hoehn & Yahr Stage I IV (včetně), když je VYPNUTO, nebo I-III (včetně), když je ZAPNUTO.
• Skóre třesu MDS-UPDRS (součet položek 2,10, 3,15, 3,16, 3,17, 3,18) alespoň 10 (během ON pro subjekty zažívající fluktuace) (centrálně hodnocené) (Forjaz et al., 2015). Se souhlasem sponzora může být zahrnut omezený počet subjektů s MDS-UPDRS 8 nebo 9.
• Léčeno stabilním režimem antiparkinsonské a/nebo antitremorové medikace (s výjimkou primidonu) po dobu nejméně 2 týdnů před screeningem. Změny antiparkinsonik nebo léků proti třesu po screeningu nejsou povoleny.

Kritéria vyloučení:

• Současná diagnóza: a. esenciální třes / b. cerebelární onemocnění
• Přítomnost nebo známá historie: a. významné zrakové halucinace (podle názoru zkoušejícího a/nebo zástupce pro bezpečnost studie) / b. významnou poruchu kontroly impulzů (ICD) (podle názoru zkoušejícího a/nebo zástupce pro bezpečnost studie).
• Anamnéza nebo klinické příznaky odpovídající atypickému parkinsonskému syndromu.
• Dyskineze nebo dystonie, která by podle názoru zkoušejícího, centrálního hodnotitele nebo sponzora narušovala hodnocení třesu.
• Expozice tremorigenním lékům nebo stavům z vysazení léku během 30 dnů před první plánovanou dávkou studovaného léku.
• Přímé nebo nepřímé trauma nervového systému během 3 měsíců před nástupem třesu.
• Anamnéza nebo klinický důkaz původu psychogenního třesu. Známá anamnéza jiných lékařských nebo neurologických stavů, které mohou způsobit nebo vysvětlit třes subjektu.
• Předchozí MR řízený fokusovaný ultrazvuk nebo chirurgický zákrok (např. hluboká mozková stimulace, ablativní thalamotomie nebo thalamotomie gama nožem) pro léčbu třesu nebo Parkinsonovy choroby.
• Užívání léků (léků) v posledním měsíci, které by mohly vyvolat třes nebo interferovat s hodnocením třesu.
• Neschopnost zdržet se použití léků/látek, které by mohly vyvolat třes nebo interferovat s hodnocením třesu ve dnech studijní návštěvy.
• Pozitivní screening drog v moči na zneužívání drog, s výjimkou případů, kdy je to vysvětleno použitím povoleného léku na předpis.
• Pravidelné užívání více než dvou jednotek alkoholu denně.
• Užívání léků na předpis nebo bez předpisu nebo jiných produktů (tj. grapefruitový džus), o kterých je známo, že jsou silnými inhibitory nebo induktory CYP3A4, které nelze přerušit 2 týdny před 1. dnem dávkování a během studie je vysadit.
• Souběžná onemocnění, která by byla kontraindikací účasti ve studii.
• Psychologické, sociální, rodinné nebo geografické důvody, které by bránily nebo bránily dodržování požadavků protokolu nebo ohrožovaly proces informovaného souhlasu.
• Jakýkoli jiný stav a/nebo situace, která způsobí, že zkoušející nebo zástupce pro bezpečnost studie považuje subjekt za nevhodného pro studii (např. kvůli očekávanému nesouladu s medikací ve studii, neschopnosti lékařsky tolerovat postupy studie nebo neochotě subjektu vyhovět postupy související se studiem).
• Léčba zkoumaným činidlem během 30 dnů před první dávkou CX-8998 nebo plánováním podání zkoumaného činidla během studie.