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Eine Phase-2-Studie zu CX-8998 bei Erwachsenen mit Tremor im Zusammenhang mit der Parkinson-Krankheit

27. Mai 2021 aktualisiert von: Jazz Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-2-Studie mit CX-8998 für Tremor im Zusammenhang mit der Parkinson-Krankheit

Dies ist eine multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 2, die aus einem Screening-Zeitraum von bis zu 4 Wochen, einem 4-wöchigen randomisierten doppelblinden Behandlungszeitraum mit Dosistitration und einer anschließenden 1-wöchigen Behandlung besteht Nachbeobachtungszeitraum zur Sicherheit nach der letzten Dosis der Studienmedikation und ein planmäßiges Nachsorgetelefonat zur Sicherheit eine Woche später.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 2, die aus einem Screening-Zeitraum von bis zu 4 Wochen, einem 4-wöchigen randomisierten doppelblinden Behandlungszeitraum mit Dosistitration und einer anschließenden 1-wöchigen Behandlung besteht Nachbeobachtungszeitraum zur Sicherheit nach der letzten Dosis der Studienmedikation und ein planmäßiges Nachsorgetelefonat zur Sicherheit eine Woche später.

Die Probanden werden 1:1 randomisiert einer von zwei Behandlungsgruppen zugeteilt. Gruppe A erhält titrierende Dosen von CX-8998 bis zu 10 mg BID und Gruppe B erhält Placebo.

Die Probanden nehmen insgesamt bis zu 12 Wochen teil, einschließlich Screening, der 4-wöchigen Behandlungsphase und Nachsorge.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

38 Jahre bis 78 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer oder nicht schwangere, nicht stillende Frauen im Alter von 40 bis 80 Jahren, die Englisch lesen und verstehen können.
  • Mini Mental State Exam (MMSE) Punktzahl ≥ 24.
  • Klinische Diagnose der idiopathischen Parkinson-Krankheit und Vorhandensein von mindestens 2 von 3 Kardinalmerkmalen (Tremor, Steifheit und/oder Bradykinesie).
  • Hoehn & Yahr Stadium I III (einschließlich), wenn keine motorischen Schwankungen auftreten. Wenn motorische Schwankungen auftreten, muss Hoehn & Yahr Stufe I IV (einschließlich) bei AUS oder I-III (einschließlich) bei EIN sein.
  • Ein MDS-UPDRS-Tremor-Score (Summe der Items 2.10, 3.15, 3.16, 3.17, 3.18) von mindestens 10 (während ON für Probanden mit Schwankungen) (zentral bewertet) (Forjaz et al., 2015). Eine begrenzte Anzahl von Probanden mit einem MDS-UPDRS von 8 oder 9 kann mit Zustimmung des Sponsors aufgenommen werden.
  • Behandelt mit einem stabilen Regime von Anti-Parkinson- und/oder Anti-Tremor-Medikamenten (mit Ausnahme von Primidon) für mindestens 2 Wochen vor dem Screening. Änderungen an Anti-Parkinson- oder Anti-Tremor-Medikamenten nach dem Screening sind nicht gestattet.

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle Diagnose von: a. essentieller Tremor / b. zerebelläre Erkrankung
  • Vorhandensein oder bekannte Vorgeschichte von: a. signifikante visuelle Halluzinationen (nach Meinung des Prüfarztes und/oder Studiensicherheitsbeauftragten) / b. signifikante Impulskontrollstörung (ICD) (nach Meinung des Prüfarztes und/oder Studiensicherheitsbeauftragten).
  • Anamnese oder klinische Merkmale, die mit einem atypischen Parkinson-Syndrom übereinstimmen.
  • Dyskinesie oder Dystonie, die nach Ansicht des Prüfarztes, des zentralen Bewerters oder des Sponsors die Tremor-Beurteilung beeinträchtigen würden.
  • Exposition gegenüber tremorigenen Arzneimitteln oder Arzneimittelentzugszuständen innerhalb der 30 Tage vor der ersten geplanten Dosis des Studienmedikaments.
  • Direktes oder indirektes Trauma des Nervensystems innerhalb von 3 Monaten vor Beginn des Tremors.
  • Anamnese oder klinischer Nachweis eines psychogenen Tremors. Bekannte Vorgeschichte anderer medizinischer oder neurologischer Zustände, die das Zittern des Subjekts verursachen oder erklären können.
  • Vorheriger MR-geführter fokussierter Ultraschall oder chirurgischer Eingriff (z. B. Tiefenhirnstimulation, ablative Thalamotomie oder Gamma-Knife-Thalamotomie) zur Behandlung von Tremor oder Parkinson-Krankheit.
  • Einnahme von Medikamenten im letzten Monat, die Tremor hervorrufen oder die Bewertung des Tremors beeinträchtigen könnten.
  • Unfähigkeit, auf die Verwendung von Medikamenten/Substanzen zu verzichten, die Tremor hervorrufen oder die Bewertung von Tremor an Studienbesuchstagen beeinträchtigen könnten.
  • Positiver Drogentest im Urin auf Missbrauchsdrogen, es sei denn, dies wird durch die Verwendung eines zugelassenen verschreibungspflichtigen Arzneimittels erklärt.
  • Regelmäßiger Konsum von mehr als zwei Einheiten Alkohol pro Tag.
  • Verwendung von verschreibungspflichtigen oder nicht verschreibungspflichtigen Medikamenten oder anderen Produkten (z. Grapefruitsaft), die als starke Inhibitoren oder Induktoren von CYP3A4 bekannt sind und nicht 2 Wochen vor Tag 1 der Dosierung abgesetzt und während der gesamten Studie ausgesetzt werden dürfen.
  • Begleiterkrankungen, die eine Kontraindikation für eine Studienteilnahme darstellen würden.
  • Psychologische, soziale, familiäre oder geografische Gründe, die die Einhaltung der Anforderungen des Protokolls behindern oder verhindern oder den Einwilligungsprozess beeinträchtigen würden.
  • Jede andere Bedingung und/oder Situation, die dazu führt, dass der Prüfarzt oder Studiensicherheitsbeauftragte einen Probanden für ungeeignet für die Studie hält (z. B. aufgrund der erwarteten Nichteinhaltung der Studienmedikation, der Unfähigkeit, die Studienverfahren medizinisch zu tolerieren, oder der mangelnden Bereitschaft eines Probanden, sich daran zu halten studienbezogene Verfahren).
  • Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Dosis von CX-8998 oder Planung des Erhalts eines Prüfpräparats während der Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CX-8998 Calciumkanalblocker vom T-Typ
Arzneimittel: CX-8998
Calciumkanalblocker vom T-Typ
Placebo-Komparator: Komparator
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Komparator

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechseln Sie vom Ausgangswert zum 28. Tag des MDS-UPDRS-Tremor-Scores, wie er vom zentralen Bewerter bewertet wurde
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende des Studienbehandlungszeitraums, durchschnittlich 28 Tage
Der MDS-UPDRS ist eine mehrdimensionale Skala, die die motorischen und nicht-motorischen Auswirkungen von PD in vier Teilen bewertet. Teil I: Nicht-motorische Erfahrungen des täglichen Lebens; Teil II: Motorische Erfahrungen des täglichen Lebens; Teil III: Motorische Prüfung; und Teil IV: Motorische Komplikationen.
Baseline bis zum Ende des Studienbehandlungszeitraums, durchschnittlich 28 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechsel von Baseline zu Tag 28 auf der TETRAS-Subskala Aktivität des täglichen Lebens
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende des Studienbehandlungszeitraums, durchschnittlich 28 Tage
Der ADL-Bereich von TETRAS hat 12 Items, die jeweils mit 0, 1, 2, 3 oder 4 bewertet werden. Die maximale Gesamtpunktzahl beträgt 48. Punkt 1 befasst sich mit Sprache; Punkt 10 befasst sich mit Berufsunfähigkeit; und Punkt 12 bewertet die soziale Wirkung. Die anderen 9 Items bewerten Aktivitäten, die hauptsächlich vom Tremor der oberen Extremitäten betroffen sind
Baseline bis zum Ende des Studienbehandlungszeitraums, durchschnittlich 28 Tage
Änderung von Baseline zu Tag 28 im Akzelerometrie-Score
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende des Studienbehandlungszeitraums, durchschnittlich 28 Tage
Akzelerometrie wird verwendet, um quantitative Messungen des Tremors zu erhalten. Das Kinesia ONE-Gerät wird unmittelbar nach Ausführung der MDS-UPDRS- und/oder TETRAS-Leistungssubskala am Zeigefinger angebracht und in der Klinik getragen. Insgesamt 4 Aufgaben werden auf der linken Seite und dann wieder auf der rechten Seite durchgeführt, um den Ruhe-, posturalen, kinetischen und seitlichen Flügelschlagtremor zu beurteilen. Jede Aufgabe wird 15 Sekunden lang ausgeführt.
Baseline bis zum Ende des Studienbehandlungszeitraums, durchschnittlich 28 Tage
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse [Sicherheit und Verträglichkeit] gemäß CTCAE v4.0
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 12 Wochen
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse sind alle unerwünschten Ereignisse, die während des Behandlungszeitraums oder ein Vorbehandlungsereignis auftreten, das sich während des Behandlungszeitraums in seiner Intensität verschlimmert.
Bis Studienabschluss durchschnittlich 12 Wochen
QTcF-Änderungen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Studienabschluss, durchschnittlich 5 Wochen
Die Fridericia-Korrekturformel (QTCF) ist eine Formel, die die physiologische Verkürzung des QT-Intervalls berücksichtigt, die auftritt, wenn die Herzfrequenz ansteigt, und einen Vergleich des QT-Intervalls über einen Bereich von Frequenzen ermöglicht.
Baseline bis Studienabschluss, durchschnittlich 5 Wochen
Prozentsatz der Probanden, die die Studie aufgrund von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen nicht abgeschlossen haben, wie von CTCAE v4.0 bewertet
Zeitfenster: Studiendauer durchschnittlich 12 Wochen
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse sind alle unerwünschten Ereignisse, die während des Behandlungszeitraums oder ein Vorbehandlungsereignis auftreten, das sich während des Behandlungszeitraums in seiner Intensität verschlimmert.
Studiendauer durchschnittlich 12 Wochen
Prozentsatz der Probanden mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen, wie von CTCAE v4.0 bewertet
Zeitfenster: Studiendauer durchschnittlich 12 Wochen
Jedes unerwünschte Ereignis, das zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt, ist eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler, die bei einem während der Behandlung gezeugten Nachkommen des Subjekts beobachtet wird mit dem Studienmedikament oder ein wichtiges medizinisches Ereignis ist.
Studiendauer durchschnittlich 12 Wochen
Prozentsatz der Probanden mit unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse, wie von CTCAE v4.0 bewertet
Zeitfenster: Studiendauer durchschnittlich 12 Wochen
Ein unerwünschtes Ereignis von besonderem Interesse ist ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis, wie in Ergebnis 8 definiert.
Studiendauer durchschnittlich 12 Wochen
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Zeitfenster: Screening bis Studienabschluss, durchschnittlich 8 Wochen
Die Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) ist ein Fragebogen, der zur Bewertung von Suiziden verwendet wird. Aus den C-SSRS-Kategorien wird eine numerische Punktzahl abgeleitet. Die Punktzahl wird bei jeder Bewertung für jeden Patienten erstellt und zur Bestimmung des Behandlungseintritts verwendet. Suizidgedanken-Score: Die maximale Suizidgedanken-Kategorie (1-5 auf dem C-SSRS), die bei der Bewertung vorhanden war.
Screening bis Studienabschluss, durchschnittlich 8 Wochen
Epworth Schläfrigkeitsskala
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende des Studienbehandlungszeitraums, durchschnittlich 28 Tage
Die Epworth Sleepiness Scale (ESS) ist eine Skala zur Messung der Tagesschläfrigkeit, die anhand eines sehr kurzen Fragebogens gemessen wird. Der Fragebogen fordert den Probanden auf, seine Einschlafwahrscheinlichkeit auf einer Skala mit zunehmender Wahrscheinlichkeit von 0 bis 3 für 8 verschiedene Situationen einzuschätzen. Die Punkte werden addiert, um eine einzelne Zahl zu erhalten.
Baseline bis zum Ende des Studienbehandlungszeitraums, durchschnittlich 28 Tage
Fragebogen für Impulsive-Compulsive Disorders in Parkinson's Disease-Rating Scale (QUIP-RS)
Zeitfenster: Screening bis Studienabschluss, durchschnittlich 8 Wochen
Der QUIP-RS wurde entwickelt, um den Schweregrad von Impulskontrollstörungen und damit verbundenen Verhaltenssymptomen zu beurteilen und Veränderungen der Symptome im Laufe der Zeit zu überwachen. Der QUIP-RS hat 4 primäre Fragen (in Bezug auf häufig berichtete Gedanken, Triebe/Wünsche und Verhaltensweisen im Zusammenhang mit impulsiven Kontrollstörungen), von denen jede auf 4 impulsive Verhaltensweisen (spiel-, kauf-, essens- und sexuelles Verhalten) angewendet wird 3 verwandte Störungen (Medikamentengebrauch, Punding und Hobbyismus). Es verwendet eine 5-Punkte-Skala, um die Häufigkeit von Verhaltensweisen zu messen. Die Punktzahlen für jedes Verhalten und die verwandte Störung reichen von 0 bis 16, wobei eine höhere Punktzahl eine größere Schwere (dh Häufigkeit) der Symptome anzeigt. Der QUIP-RS-Gesamtwert für alle impulsiven Kontrollstörungen und verwandten Störungen zusammen reicht von 0 bis 112.
Screening bis Studienabschluss, durchschnittlich 8 Wochen
Parkinson-Halluzinationsfragebogen der University of Miami (UM-PDHQ)
Zeitfenster: Screening, Baseline und Tag 28, durchschnittlich 28 Tage
Der UM-PDHQ ist ein 20-Punkte-Fragebogen, der vom Arzt verwaltet wird und während eines strukturierten Interviews ausgefüllt wird. Die Fragen werden in 2 Gruppen eingeteilt: eine quantitative Gruppe, die aus 6 Fragen besteht (Modalität, Häufigkeit, Dauer, Einsicht, emotionale Belastung) und eine qualitative Gruppe, die aus 14 Fragen besteht. Die Werte reichen von 0-14.
Screening, Baseline und Tag 28, durchschnittlich 28 Tage
Krankenhausangst- und Depressionsskala (HADS)
Zeitfenster: Screening und Tag 28, durchschnittlich 28 Tage
Die Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS), eine Selbsteinschätzungsskala, wurde entwickelt, um Zustände von Depression, Angst und emotionalem Stress zu erkennen. Die HADS ist eine 14-Item-Skala, die ordinale Daten generiert. Sieben der Items beziehen sich auf Angst und sieben der Items auf Depressionen. Jeder Punkt des Fragebogens wird mit 0 bis 3 Punkten bewertet, wobei die einzelnen Punkte zwischen 0 und 21 für entweder Angst oder Depression liegen.
Screening und Tag 28, durchschnittlich 28 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Stacey Boyer, PhD, Jazz Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. Dezember 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. September 2020

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Februar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CX-8998-CLN2-003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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