En fase 2-studie av CX-8998 hos voksne med tremor assosiert med Parkinsons sykdom

Inklusjonskriterier:

• Menn eller ikke-gravide, ikke-ammende kvinner i alderen 40 til 80 år som er i stand til å lese og forstå engelsk.
• Mini Mental State Exam (MMSE) poengsum ≥ 24.
• Klinisk diagnose av idiopatisk Parkinsons sykdom og tilstedeværelse av minst 2 av 3 kardinalkarakteristika (tremor, rigiditet og/eller bradykinesi).
• Hoehn & Yahr Stage I III (inkludert) hvis de ikke opplever motoriske svingninger. Hvis du opplever motoriske svingninger, må Hoehn & Yahr Stage I IV (inklusive) være AV eller I-III (inklusive) når PÅ.
• En MDS-UPDRS tremorscore (summen av punktene 2.10, 3.15, 3.16, 3.17, 3.18) på minst 10 (under PÅ for forsøkspersoner som opplever svingninger) (sentralt vurdert) (Forjaz et al., 2015). Et begrenset antall emner med en MDS-UPDRS på 8 eller 9 kan inkluderes med sponsorgodkjenning.
• Behandlet med et stabilt regime med anti-parkinson og/eller anti-tremor medisiner (med unntak av primidon) i minst 2 uker før screening. Endringer i medisiner mot parkinson eller tremor etter screening er ikke tillatt.

Ekskluderingskriterier:

• Nåværende diagnose av: a. essensiell tremor / b. cerebellar sykdom
• Tilstedeværelse eller kjent historie av: a. betydelige visuelle hallusinasjoner (etter etterforskerens og/eller studiesikkerhetsrepresentantens mening) / b. signifikant impulskontrollforstyrrelse (ICD) (etter etterforskerens og/eller studiesikkerhetsrepresentantens mening).
• Anamnese eller kliniske trekk forenlig med et atypisk parkinsonsyndrom.
• Dyskinesi eller dystoni som etter etterforskerens, sentralratørens eller sponsorens mening vil forstyrre vurderingen av skjelving.
• Eksponering for tremorige legemidler eller medikamentabstinenstilstander innen 30 dager før den første planlagte dosen av studiemedikamentet.
• Direkte eller indirekte traumer i nervesystemet innen 3 måneder før skjelvingen begynner.
• Anamnese eller kliniske bevis på psykogen tremoropprinnelse. Kjent historie med andre medisinske eller nevrologiske tilstander som kan forårsake eller forklare pasientens skjelving.
• Tidligere MR-veiledet fokusert ultralyd eller kirurgisk intervensjon (f.eks. dyp hjernestimulering, ablativ thalamotomi eller gammakniv thalamotomi) for behandling av tremor eller Parkinsons sykdom.
• Bruk av medisin(er) den siste måneden som kan gi skjelving eller forstyrre evalueringen av skjelving.
• Manglende evne til å avstå fra bruk av medisiner/stoffer som kan gi skjelving eller forstyrre evalueringen av skjelving på studiebesøksdager.
• Positiv urinmedisinsskjerm for misbruk, unntatt hvis dette er forklart ved bruk av tillatt reseptbelagt medisin.
• Regelmessig bruk av mer enn to enheter alkohol per dag.
• Bruk av reseptbelagte eller reseptfrie legemidler eller andre produkter (dvs. grapefruktjuice) kjent for å være sterke hemmere eller indusere av CYP3A4 som ikke kan seponeres 2 uker før dag 1 av dosering og holdes tilbake gjennom hele studien.
• Samtidige sykdommer som vil være en kontraindikasjon for prøvedeltakelse.
• Psykologiske, sosiale, familiære eller geografiske årsaker som vil hindre eller hindre overholdelse av kravene i protokollen eller kompromittere prosessen med informert samtykke.
• Enhver annen tilstand og/eller situasjon som får etterforskeren eller studiesikkerhetsrepresentanten til å anse et emne som uegnet for studien (f.eks. på grunn av forventet manglende overholdelse av studiemedisinering, manglende evne til medisinsk å tolerere studieprosedyrene eller en forsøkspersons manglende vilje til å overholde studierelaterte prosedyrer).
• Behandling med et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før den første dosen av CX-8998 eller planlegger å motta et undersøkelsesmiddel under studien.