Et fase 2-studie af CX-8998 hos voksne med tremor forbundet med Parkinsons sygdom

Inklusionskriterier:

• Mænd eller ikke-gravide, ikke-ammende kvinder i alderen 40 til 80 år, som er i stand til at læse og forstå engelsk.
• Mini Mental State Exam (MMSE) score ≥ 24.
• Klinisk diagnose af idiopatisk Parkinsons sygdom og tilstedeværelse af mindst 2 ud af 3 kardinalkarakteristika (tremor, rigiditet og/eller bradykinesi).
• Hoehn & Yahr Stage I III (inklusive), hvis de ikke oplever motoriske udsving. Hvis du oplever motoriske udsving, skal Hoehn & Yahr Stage I IV (inklusive) være OFF eller I-III (inklusive), når ON.
• En MDS-UPDRS tremor-score (sum af punkterne 2.10, 3.15, 3.16, 3.17, 3.18) på mindst 10 (under ON for forsøgspersoner, der oplever fluktuationer) (centralt vurderet) (Forjaz et al., 2015). Et begrænset antal emner med en MDS-UPDRS på 8 eller 9 kan inkluderes med sponsorgodkendelse.
• Behandlet med et stabilt regime af anti-parkinson og/eller anti-tremor medicin (med undtagelse af primidon) i mindst 2 uger før screening. Ændringer af medicin mod parkinson eller tremor efter screening er ikke tilladt.

Ekskluderingskriterier:

• Nuværende diagnose af: a. væsentlig tremor / b. cerebellar sygdom
• Tilstedeværelse eller kendt historie af: a. betydelige visuelle hallucinationer (efter efterforskerens og/eller undersøgelsens sikkerhedsrepræsentants mening) / b. signifikant impulskontrolforstyrrelse (ICD) (efter efterforskerens og/eller undersøgelsessikkerhedsrepræsentantens mening).
• Anamnese eller kliniske træk i overensstemmelse med et atypisk parkinsonsyndrom.
• Dyskinesi eller dystoni, der efter investigator, centralbedømmer eller sponsor ville forstyrre vurderingen af ​​tremor.
• Eksponering for tremorigene lægemidler eller medicinabstinenstilstande inden for 30 dage forud for den første planlagte dosis af undersøgelseslægemidlet.
• Direkte eller indirekte traumer i nervesystemet inden for 3 måneder før start af rysten.
• Anamnese eller klinisk bevis for psykogen tremor-oprindelse. Kendt historie om andre medicinske eller neurologiske tilstande, der kan forårsage eller forklare forsøgspersonens tremor.
• Forudgående MR-guidet fokuseret ultralyd eller kirurgisk indgreb (f.eks. dyb hjernestimulering, ablativ thalamotomi eller gammakniv thalamotomi) til behandling af tremor eller Parkinsons sygdom.
• Brug af medicin(er) inden for den seneste måned, der kan fremkalde tremor eller forstyrre evalueringen af ​​tremor.
• Manglende evne til at afstå fra brug af medicin/stoffer, der kan fremkalde tremor eller forstyrre evalueringen af ​​tremor på studiebesøgsdage.
• Positiv urinmedicinsk screening for misbrugsstoffer, undtagen hvis dette er forklaret ved brug af en tilladt receptpligtig medicin.
• Regelmæssig brug af mere end to enheder alkohol om dagen.
• Brug af receptpligtig eller ikke-receptpligtig medicin eller andre produkter (dvs. grapefrugtjuice) kendt for at være stærke hæmmere eller inducere af CYP3A4, som ikke kan seponeres 2 uger før dag 1 af dosering og tilbageholdes under hele undersøgelsen.
• Samtidige sygdomme, der ville være en kontraindikation for forsøgsdeltagelse.
• Psykologiske, sociale, familiære eller geografiske årsager, der ville hindre eller forhindre overholdelse af kravene i protokollen eller kompromittere processen med informeret samtykke.
• Enhver anden tilstand og/eller situation, der får investigatoren eller undersøgelsens sikkerhedsrepræsentant til at anse et emne for uegnet til undersøgelsen (f.eks. på grund af forventet manglende overholdelse af undersøgelsesmedicin, manglende evne til medicinsk at tolerere undersøgelsesprocedurerne eller en forsøgspersons manglende vilje til at overholde undersøgelsesrelaterede procedurer).
• Behandling med et forsøgsmiddel inden for 30 dage før den første dosis af CX-8998 eller planlægger at modtage et forsøgsmiddel under undersøgelsen.