Un estudio de fase 2 de CX-8998 en adultos con temblor asociado con la enfermedad de Parkinson
27 de mayo de 2021 actualizado por: Jazz Pharmaceuticals
Un estudio de fase 2 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de CX-8998 para el temblor asociado con la enfermedad de Parkinson
Este es un estudio de fase 2, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos que consiste en un período de selección de hasta 4 semanas, un período de tratamiento de titulación de dosis, doble ciego y aleatorizado de 4 semanas, seguido de un período de 1 semana período de seguimiento de seguridad después de la última dosis del medicamento del estudio y una llamada telefónica de seguridad de seguimiento programada una semana después.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de fase 2, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos que consiste en un período de selección de hasta 4 semanas, un período de tratamiento de titulación de dosis, doble ciego y aleatorizado de 4 semanas, seguido de un período de 1 semana período de seguimiento de seguridad después de la última dosis del medicamento del estudio y una llamada telefónica de seguridad de seguimiento programada una semana después.
Los sujetos serán asignados aleatoriamente 1:1 a uno de dos grupos de tratamiento. El grupo A recibirá dosis de titulación de CX-8998 de hasta 10 mg BID y el grupo B recibirá placebo.
Los sujetos participarán durante un total de hasta 12 semanas, incluida la selección, el período de tratamiento de 4 semanas y el seguimiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
38 años a 78 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres o mujeres que no estén embarazadas ni amamantando de 40 a 80 años de edad que puedan leer y entender inglés.
- Puntuación del Mini Examen del Estado Mental (MMSE) ≥ 24.
- Diagnóstico clínico de enfermedad de Parkinson idiopática y presencia de al menos 2 de 3 características cardinales (temblor, rigidez y/o bradicinesia).
- Hoehn & Yahr Etapa I III (inclusive) si no experimenta fluctuaciones motoras. Si experimenta fluctuaciones en el motor, debe ser Hoehn & Yahr Fase I IV (inclusive) cuando está APAGADO o I-III (inclusive) cuando está ENCENDIDO.
- Una puntuación de temblor MDS-UPDRS (suma de los elementos 2.10, 3.15, 3.16, 3.17, 3.18) de al menos 10 (durante ON para sujetos que experimentan fluctuaciones) (calificación central) (Forjaz et al., 2015). Se puede incluir un número limitado de sujetos con un MDS-UPDRS de 8 o 9 con la aprobación del Patrocinador.
- Tratado con un régimen estable de medicamentos antiparkinsonianos y/o antitemblores (con la excepción de primidona) durante al menos 2 semanas antes de la selección. No se permiten cambios en los medicamentos antiparkinsonianos o antitemblores después de la evaluación.
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico actual de: a. temblor esencial / b. enfermedad del cerebelo
- Presencia o antecedentes conocidos de: a. alucinaciones visuales significativas (en opinión del investigador y/o representante de seguridad del estudio) / b. trastorno significativo del control de los impulsos (DCI) (en opinión del investigador y/o representante de seguridad del estudio).
- Antecedentes o características clínicas compatibles con un síndrome parkinsoniano atípico.
- Discinesia o distonía que, en opinión del investigador, evaluador central o patrocinador, interferiría con la evaluación del temblor.
- Exposición a fármacos tremorigénicos o estados de abstinencia del fármaco dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis planificada del fármaco del estudio.
- Traumatismo directo o indirecto del sistema nervioso dentro de los 3 meses anteriores al inicio del temblor.
- Historia o evidencia clínica del origen del temblor psicógeno. Antecedentes conocidos de otras condiciones médicas o neurológicas que pueden causar o explicar el temblor del sujeto.
- Ultrasonido enfocado guiado por resonancia magnética o intervención quirúrgica previa (p. ej., estimulación cerebral profunda, talamotomía ablativa o talamotomía con bisturí de rayos gamma) para el tratamiento del temblor o la enfermedad de Parkinson.
- Uso de medicamento(s) en el último mes que podría producir temblor o interferir con la evaluación del temblor.
- Incapacidad para abstenerse del uso de medicamentos/sustancias que podrían producir temblores o interferir con la evaluación del temblor en los días de visita del estudio.
- Prueba de drogas en orina positiva para drogas de abuso, excepto si esto se explica por el uso de un medicamento recetado permitido.
- Consumo habitual de más de dos unidades de alcohol al día.
- Uso de medicamentos recetados o sin receta u otros productos (es decir, jugo de toronja) que se sabe que son fuertes inhibidores o inductores de CYP3A4 que no se pueden suspender 2 semanas antes del Día 1 de dosificación y retener durante todo el estudio.
- Enfermedades concurrentes que serían una contraindicación para la participación en el ensayo.
- Razones psicológicas, sociales, familiares o geográficas que dificulten o impidan el cumplimiento de los requisitos del protocolo o comprometan el proceso de consentimiento informado.
- Cualquier otra condición y/o situación que haga que el investigador o el representante de seguridad del estudio considere que un sujeto no es apto para el estudio (p. ej., debido al incumplimiento previsto de la medicación del estudio, la incapacidad para tolerar médicamente los procedimientos del estudio o la falta de voluntad del sujeto para cumplir con procedimientos relacionados con el estudio).
- Tratamiento con un agente en investigación dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis de CX-8998 o planificación para recibir un agente en investigación durante el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Bloqueador de canales de calcio tipo T CX-8998
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Bloqueador de los canales de calcio tipo T
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Comparador de placebos: Comparador
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Comparador de placebos
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio hasta el día 28 en la MDS-UPDRS Tremor Score según la puntuación del evaluador central
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del período de tratamiento del estudio, un promedio de 28 días
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La MDS-UPDRS es una escala multidimensional que evalúa el impacto motor y no motor de la EP en cuatro partes.
Parte I: Experiencias no motoras de la vida diaria; Parte II: Experiencias Motoras de la Vida Diaria; Parte III: Examen Motor; y Parte IV: Complicaciones Motoras.
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Línea de base hasta la finalización del período de tratamiento del estudio, un promedio de 28 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio hasta el día 28 en la subescala de actividad de la vida diaria de TETRAS
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del período de tratamiento del estudio, un promedio de 28 días
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La sección ADL de TETRAS tiene 12 ítems, cada uno clasificado 0, 1, 2, 3 o 4. La puntuación total máxima es 48.
El ítem 1 aborda el habla; el ítem 10 aborda el impedimento ocupacional; y el ítem 12 evalúa el impacto social.
Los otros 9 ítems evalúan actividades que se ven afectadas principalmente por el temblor de las extremidades superiores.
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Línea de base hasta la finalización del período de tratamiento del estudio, un promedio de 28 días
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Cambio desde el inicio hasta el día 28 en la puntuación de acelerometría
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del período de tratamiento del estudio, un promedio de 28 días
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Se utilizará la acelerometría para obtener medidas cuantitativas del temblor.
El dispositivo Kinesia ONE se colocará en el dedo índice y se usará en la clínica inmediatamente después de la ejecución de la subescala de rendimiento MDS-UPDRS y/o TETRAS.
Se realizarán un total de 4 tareas en el lado izquierdo y luego nuevamente en el lado derecho para evaluar el temblor de reposo, postural, cinético y lateral.
Cada tarea se realizará durante 15 segundos.
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Línea de base hasta la finalización del período de tratamiento del estudio, un promedio de 28 días
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento [seguridad y tolerabilidad] según lo evaluado por CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: Al finalizar el estudio, un promedio de 12 semanas
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Los eventos adversos emergentes del tratamiento son todos los eventos adversos que ocurren durante el período de tratamiento o un evento previo al tratamiento que empeora en intensidad durante el período de tratamiento.
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Al finalizar el estudio, un promedio de 12 semanas
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Cambios desde el inicio en QTcF
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del estudio, un promedio de 5 semanas
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La fórmula de corrección de Fridericia (QTCF) es una fórmula que tiene en cuenta el acortamiento fisiológico del intervalo QT que se produce a medida que aumenta la frecuencia cardíaca, lo que permite la comparación del intervalo QT en un rango de frecuencias.
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Línea de base hasta la finalización del estudio, un promedio de 5 semanas
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Porcentaje de sujetos que no completaron el estudio debido a eventos adversos emergentes del tratamiento según lo evaluado por CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: Duración del estudio, un promedio de 12 semanas.
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Los eventos adversos emergentes del tratamiento son todos los eventos adversos que ocurren durante el período de tratamiento o un evento previo al tratamiento que empeora en intensidad durante el período de tratamiento.
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Duración del estudio, un promedio de 12 semanas.
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Porcentaje de sujetos con eventos adversos graves evaluados por CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: Duración del estudio, un promedio de 12 semanas.
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Cualquier evento adverso que resulte en la muerte, ponga en peligro la vida, requiera la hospitalización del paciente o la prolongación de la hospitalización existente, resulte en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, sea una anomalía congénita/defecto de nacimiento observado en cualquier hijo del sujeto concebido durante el tratamiento con el medicamento del estudio o es un evento médico importante.
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Duración del estudio, un promedio de 12 semanas.
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Porcentaje de sujetos con eventos adversos de especial interés evaluados por CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: Duración del estudio, un promedio de 12 semanas.
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Un evento adverso de especial interés es un evento adverso grave según se define en el Resultado 8.
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Duración del estudio, un promedio de 12 semanas.
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Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Evaluación hasta la finalización del estudio, un promedio de 8 semanas
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La Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) es un cuestionario utilizado para la evaluación del suicidio.
Una puntuación numérica se deriva de las categorías C-SSRS.
La puntuación se crea en cada evaluación para cada paciente y se utiliza para determinar la emergencia del tratamiento.
Puntuación de ideación suicida: la categoría máxima de ideación suicida (1-5 en la C-SSRS) presente en la evaluación.
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Evaluación hasta la finalización del estudio, un promedio de 8 semanas
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Escala de somnolencia de Epworth
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del período de tratamiento del estudio, un promedio de 28 días
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La escala de somnolencia de Epworth (ESS) es una escala destinada a medir la somnolencia diurna que se mide mediante el uso de un cuestionario muy breve.
El cuestionario le pide al sujeto que califique su probabilidad de quedarse dormido en una escala de probabilidad creciente de 0 a 3 para 8 situaciones diferentes.
Las puntuaciones se suman para obtener un solo número.
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Línea de base hasta la finalización del período de tratamiento del estudio, un promedio de 28 días
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Cuestionario para trastornos impulsivos-compulsivos en la escala de calificación de la enfermedad de Parkinson (QUIP-RS)
Periodo de tiempo: Evaluación hasta la finalización del estudio, un promedio de 8 semanas
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El QUIP-RS se desarrolló para evaluar la gravedad de los trastornos del control de los impulsos y los síntomas conductuales relacionados y para monitorear los cambios en los síntomas a lo largo del tiempo.
La QUIP-RS tiene 4 preguntas principales (relacionadas con pensamientos, impulsos/deseos y comportamientos comúnmente informados asociados con los trastornos del control impulsivo), cada una de las cuales se aplica a 4 comportamientos impulsivos (apuestas compulsivas, compras, alimentación y comportamiento sexual) y 3 trastornos relacionados (uso de medicamentos, punding y afición).
Utiliza una escala de 5 puntos para medir la frecuencia de los comportamientos.
Las puntuaciones para cada comportamiento y trastorno relacionado oscilan entre 0 y 16; una puntuación más alta indica una mayor gravedad (es decir, frecuencia) de los síntomas.
La puntuación total de QUIP-RS para todos los trastornos del control impulsivo y trastornos relacionados combinados oscila entre 0 y 112.
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Evaluación hasta la finalización del estudio, un promedio de 8 semanas
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Cuestionario de alucinaciones de la enfermedad de Parkinson de la Universidad de Miami (UM-PDHQ)
Periodo de tiempo: Detección, línea de base y día 28, un promedio de 28 días
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El UM-PDHQ es un cuestionario de 20 ítems administrado por un médico que se completa durante una entrevista estructurada.
Las preguntas se dividen en 2 grupos: un grupo cuantitativo que consta de 6 preguntas (modalidad, frecuencia, duración, insight, carga emocional) y un grupo cualitativo que consta de 14 preguntas.
Las puntuaciones van de 0 a 14.
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Detección, línea de base y día 28, un promedio de 28 días
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Escala Hospitalaria de Ansiedad y Depresión (HADS)
Periodo de tiempo: Detección y día 28, un promedio de 28 días
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La Escala de Ansiedad y Depresión Hospitalaria (HADS), una escala de autoevaluación, fue desarrollada para detectar estados de depresión, ansiedad y malestar emocional.
El HADS es una escala de 14 ítems que genera datos ordinales.
Siete de los ítems se relacionan con la ansiedad y 7 de los ítems se relacionan con la depresión.
Cada elemento del cuestionario se califica de 0 a 3, con puntajes individuales que oscilan entre 0 y 21 para ansiedad o depresión.
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Detección y día 28, un promedio de 28 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Stacey Boyer, PhD, Jazz Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2019
Finalización primaria (Anticipado)
1 de septiembre de 2020
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de febrero de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de febrero de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
19 de febrero de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de mayo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de mayo de 2021
Última verificación
1 de mayo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Trastornos Parkinsonianos
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos del movimiento
- Sinucleinopatías
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedad de Parkinson
- Temblor
Otros números de identificación del estudio
- CX-8998-CLN2-003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Indeciso
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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