Uno studio di fase 2 su CX-8998 negli adulti con tremore associato al morbo di Parkinson
27 maggio 2021 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals
Uno studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su CX-8998 per il tremore associato al morbo di Parkinson
Si tratta di uno studio di fase 2, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, costituito da un periodo di screening fino a 4 settimane, un periodo di trattamento di titolazione della dose in doppio cieco randomizzato di 4 settimane, seguito da un periodo di 1 settimana periodo di follow-up di sicurezza dopo l'ultima dose del farmaco in studio e una telefonata di sicurezza di follow-up programmata una settimana dopo.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio di fase 2, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, costituito da un periodo di screening fino a 4 settimane, un periodo di trattamento di titolazione della dose in doppio cieco randomizzato di 4 settimane, seguito da un periodo di 1 settimana periodo di follow-up di sicurezza dopo l'ultima dose del farmaco in studio e una telefonata di sicurezza di follow-up programmata una settimana dopo.
I soggetti saranno randomizzati 1:1 a uno dei due gruppi di trattamento. Il gruppo A riceverà dosi titolanti di CX-8998 fino a 10 mg BID e il gruppo B riceverà il placebo.
I soggetti parteciperanno per un totale fino a 12 settimane, inclusi lo screening, il periodo di trattamento di 4 settimane e il follow-up.
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 2
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 36 anni a 76 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Uomini o donne non gravide e che non allattano tra i 40 e gli 80 anni in grado di leggere e comprendere l'inglese.
- Punteggio Mini Mental State Exam (MMSE) ≥ 24.
- Diagnosi clinica della malattia di Parkinson idiopatica e presenza di almeno 2 caratteristiche cardinali su 3 (tremore, rigidità e/o bradicinesia).
- Hoehn & Yahr Stage I III (incluso) se non si verificano fluttuazioni motorie. Se si verificano fluttuazioni motorie, deve essere Hoehn & Yahr Stage I IV (incluso) quando OFF o I-III (incluso) quando ON.
- Un punteggio di tremore MDS-UPDRS (somma degli item 2.10, 3.15, 3.16, 3.17, 3.18) di almeno 10 (durante ON per i soggetti che presentano fluttuazioni) (valutato centralmente) (Forjaz et al., 2015). Un numero limitato di soggetti con un MDS-UPDRS di 8 o 9 può essere incluso con l'approvazione dello Sponsor.
- Trattati con un regime stabile di farmaci anti-parkinson e/o anti-tremore (ad eccezione del primidone) per almeno 2 settimane prima dello screening. Non sono consentite modifiche ai farmaci antiparkinsoniani o antitremore dopo lo screening.
Criteri di esclusione:
- Diagnosi attuale di: a. tremore essenziale / b. malattia cerebellare
- Presenza o anamnesi nota di: a. allucinazioni visive significative (secondo il parere dello sperimentatore e/o del rappresentante per la sicurezza dello studio) / b. disturbo significativo del controllo degli impulsi (ICD) (a parere dello sperimentatore e/o del rappresentante per la sicurezza dello studio).
- Anamnesi o caratteristiche cliniche coerenti con una sindrome parkinsoniana atipica.
- Discinesia o distonia che, secondo l'opinione dello sperimentatore, valutatore centrale o Sponsor, interferirebbe con la valutazione del tremore.
- Esposizione a farmaci tremorigeni o stati di astinenza da farmaci nei 30 giorni precedenti la prima dose pianificata del farmaco oggetto dello studio.
- Trauma diretto o indiretto al sistema nervoso nei 3 mesi precedenti l'inizio del tremore.
- Anamnesi o evidenza clinica di origine di tremore psicogeno. Storia nota di altre condizioni mediche o neurologiche che possono causare o spiegare il tremore del soggetto.
- Precedente ecografia focalizzata guidata da RM o intervento chirurgico (ad esempio, stimolazione cerebrale profonda, talamotomia ablativa o talamotomia gamma knife) per il trattamento del tremore o del morbo di Parkinson.
- Uso di farmaci nell'ultimo mese che potrebbero produrre tremore o interferire con la valutazione del tremore.
- Incapacità di astenersi dall'uso di farmaci/sostanze che potrebbero produrre tremore o interferire con la valutazione del tremore nei giorni delle visite di studio.
- Screening di droga nelle urine positivo per droghe d'abuso, a meno che ciò non sia spiegato dall'uso di un medicinale con prescrizione medica consentito.
- Uso regolare di più di due unità di alcol al giorno.
- Uso di farmaci soggetti a prescrizione medica o non soggetti a prescrizione medica o altri prodotti (ad es. succo di pompelmo) noti per essere forti inibitori o induttori del CYP3A4 che non possono essere interrotti 2 settimane prima del giorno 1 della somministrazione e sospesi durante lo studio.
- Malattie concomitanti che sarebbero una controindicazione alla partecipazione allo studio.
- Motivi psicologici, sociali, familiari o geografici che potrebbero ostacolare o impedire il rispetto dei requisiti del protocollo o compromettere il processo di consenso informato.
- Qualsiasi altra condizione e/o situazione che induca lo Sperimentatore o il Rappresentante per la sicurezza dello studio a ritenere un soggetto inadatto allo studio (ad es. procedure relative allo studio).
- Trattamento con un agente sperimentale entro 30 giorni prima della prima dose di CX-8998 o pianificazione di ricevere un agente sperimentale durante lo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: CX-8998 bloccante dei canali del calcio di tipo T
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Calcio-antagonista di tipo T
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Comparatore placebo: Comparatore
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Comparatore placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Modifica dal basale al giorno 28 sul punteggio del tremore MDS-UPDRS come valutato dal valutatore centrale
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del periodo di trattamento in studio, una media di 28 giorni
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L'MDS-UPDRS è una scala multidimensionale che valuta l'impatto motorio e non motorio del PD in quattro parti.
Parte I: Esperienze non motorie della vita quotidiana; Parte II: Esperienze Motorie della Vita Quotidiana; Parte III: Esame motorio; e Parte IV: Complicanze motorie.
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Basale fino al completamento del periodo di trattamento in studio, una media di 28 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Passaggio dal basale al giorno 28 nella sottoscala TETRAS Activity of Daily Living
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del periodo di trattamento in studio, una media di 28 giorni
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La sezione ADL di TETRAS ha 12 item, ciascuno valutato 0, 1, 2, 3 o 4. Il punteggio totale massimo è 48.
L'articolo 1 affronta il discorso; l'articolo 10 affronta la menomazione professionale; e l'articolo 12 valuta l'impatto sociale.
Gli altri 9 item valutano le attività che sono influenzate principalmente dal tremore degli arti superiori
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Basale fino al completamento del periodo di trattamento in studio, una media di 28 giorni
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Modifica dal basale al giorno 28 nel punteggio di accelerometria
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del periodo di trattamento in studio, una media di 28 giorni
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L'accelerometria sarà utilizzata per ottenere misurazioni quantitative del tremore.
Il dispositivo Kinesia ONE verrà posizionato sul dito indice e indossato in clinica immediatamente dopo l'esecuzione della sottoscala delle prestazioni MDS-UPDRS e/o TETRAS.
Verranno eseguiti un totale di 4 compiti sul lato sinistro e poi di nuovo sul lato destro per valutare il tremore a riposo, posturale, cinetico e del battito d'ala laterale.
Ogni attività verrà eseguita per 15 secondi.
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Basale fino al completamento del periodo di trattamento in studio, una media di 28 giorni
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Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento [sicurezza e tollerabilità] valutata da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: Attraverso il completamento dello studio, una media di 12 settimane
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Gli eventi avversi emergenti dal trattamento sono tutti gli eventi avversi che si verificano durante il periodo di trattamento o un evento pretrattamento che peggiora di intensità durante il periodo di trattamento.
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Attraverso il completamento dello studio, una media di 12 settimane
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Cambiamenti rispetto al basale nel QTcF
Lasso di tempo: Basale fino al completamento dello studio, una media di 5 settimane
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La formula di correzione di Fridericia (QTCF) è una formula che tiene conto dell'accorciamento fisiologico dell'intervallo QT che si verifica all'aumentare della frequenza cardiaca, consentendo il confronto dell'intervallo QT in un intervallo di frequenze.
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Basale fino al completamento dello studio, una media di 5 settimane
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Percentuale di soggetti che non hanno completato lo studio a causa di eventi avversi emergenti dal trattamento come valutato da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: Durata dello studio, in media 12 settimane
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Gli eventi avversi emergenti dal trattamento sono tutti gli eventi avversi che si verificano durante il periodo di trattamento o un evento pretrattamento che peggiora di intensità durante il periodo di trattamento.
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Durata dello studio, in media 12 settimane
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Percentuale di soggetti con eventi avversi gravi secondo CTCAE v4.0
Lasso di tempo: Durata dello studio, in media 12 settimane
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Qualsiasi evento avverso che provochi la morte, sia pericoloso per la vita, richieda il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, provochi disabilità/incapacità persistenti o significative, sia un'anomalia congenita/difetto alla nascita osservato in qualsiasi figlio del soggetto concepito durante il trattamento con il farmaco in studio o è un evento medico importante.
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Durata dello studio, in media 12 settimane
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Percentuale di soggetti con eventi avversi di interesse speciale valutati da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: Durata dello studio, in media 12 settimane
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Un evento avverso di particolare interesse è un evento avverso grave come definito nel Risultato 8.
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Durata dello studio, in media 12 settimane
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Scala di valutazione della gravità del suicidio Columbia (C-SSRS)
Lasso di tempo: Screening attraverso il completamento dello studio, una media di 8 settimane
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La Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) è un questionario utilizzato per la valutazione del suicidio.
Un punteggio numerico deriva dalle categorie C-SSRS.
Il punteggio viene creato ad ogni valutazione per ogni paziente e viene utilizzato per determinare l'emergenza del trattamento.
Punteggio di ideazione suicidaria: la massima categoria di ideazione suicidaria (1-5 sul C-SSRS) presente alla valutazione.
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Screening attraverso il completamento dello studio, una media di 8 settimane
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Scala della sonnolenza di Epworth
Lasso di tempo: Basale fino al completamento del periodo di trattamento in studio, una media di 28 giorni
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La Epworth Sleepiness Scale (ESS) è una scala destinata a misurare la sonnolenza diurna che viene misurata mediante l'uso di un questionario molto breve.
Il questionario chiede al soggetto di valutare la sua probabilità di addormentarsi su una scala di probabilità crescente da 0 a 3 per 8 diverse situazioni.
I punteggi vengono sommati per ottenere un unico numero.
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Basale fino al completamento del periodo di trattamento in studio, una media di 28 giorni
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Questionario per i disturbi impulsivi-compulsivi nella scala di valutazione della malattia di Parkinson (QUIP-RS)
Lasso di tempo: Screening attraverso il completamento dello studio, una media di 8 settimane
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Il QUIP-RS è stato sviluppato per valutare la gravità dei disturbi del controllo degli impulsi e dei relativi sintomi comportamentali e per monitorare i cambiamenti dei sintomi nel tempo.
Il QUIP-RS ha 4 domande primarie (relative a pensieri, impulsi/desideri e comportamenti comunemente riportati associati a disturbi del controllo impulsivo), ciascuna delle quali è applicata a 4 comportamenti impulsivi (gioco d'azzardo compulsivo, acquisto, alimentazione e comportamento sessuale) e 3 disturbi correlati (uso di farmaci, punding e hobbismo).
Utilizza una scala a 5 punti per valutare la frequenza dei comportamenti.
I punteggi per ogni comportamento e disturbo correlato vanno da 0 a 16, con un punteggio più alto che indica una maggiore gravità (cioè frequenza) dei sintomi.
Il punteggio totale QUIP-RS per tutti i disturbi del controllo degli impulsi e i disturbi correlati combinati varia da 0 a 112.
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Screening attraverso il completamento dello studio, una media di 8 settimane
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Questionario sulle allucinazioni della malattia di Parkinson dell'Università di Miami (UM-PDHQ)
Lasso di tempo: Screening, linea di base e giorno 28, una media di 28 giorni
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L'UM-PDHQ è un questionario di 20 voci somministrato dal medico che viene completato durante un'intervista strutturata.
Le domande sono divise in 2 gruppi: un gruppo quantitativo composto da 6 domande (modalità, frequenza, durata, intuizione, carico emotivo) e un gruppo qualitativo composto da 14 domande.
I punteggi vanno da 0 a 14.
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Screening, linea di base e giorno 28, una media di 28 giorni
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Scala di ansia e depressione ospedaliera (HADS)
Lasso di tempo: Screening e Day 28, una media di 28 giorni
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La Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS), una scala di autovalutazione, è stata sviluppata per rilevare stati di depressione, ansia e disagio emotivo.
L'HADS è una scala a 14 elementi che genera dati ordinali.
Sette degli elementi si riferiscono all'ansia e 7 degli elementi si riferiscono alla depressione.
Ogni elemento del questionario ha un punteggio da 0 a 3, con punteggi individuali compresi tra 0 e 21 per ansia o depressione.
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Screening e Day 28, una media di 28 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Stacey Boyer, PhD, Jazz Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
1 dicembre 2019
Completamento primario (Anticipato)
1 settembre 2020
Completamento dello studio (Anticipato)
1 dicembre 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 febbraio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 febbraio 2018
Primo Inserito (Effettivo)
19 febbraio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 maggio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 maggio 2021
Ultimo verificato
1 maggio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CX-8998-CLN2-003
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Indeciso
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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