Исследование фазы 2 CX-8998 у взрослых с тремором, связанным с болезнью Паркинсона

Критерии включения:

• Мужчины или небеременные, не кормящие грудью женщины в возрасте от 40 до 80 лет, умеющие читать и понимать по-английски.
• Минимальный экзамен психического состояния (MMSE) ≥ 24 баллов.
• Клинический диагноз идиопатической болезни Паркинсона и наличие не менее 2 из 3 основных характеристик (тремор, ригидность и/или брадикинезия).
• Hoehn & Yahr Стадия I III (включительно), если нет двигательных флуктуаций. Если возникают двигательные колебания, они должны быть Hoehn & Yahr Stage I IV (включительно) при выключении или I-III (включительно) при включении.
• Оценка тремора по MDS-UPDRS (сумма пунктов 2.10, 3.15, 3.16, 3.17, 3.18) не менее 10 (во время ВКЛ для субъектов, испытывающих колебания) (центральная оценка) (Forjaz et al., 2015). Ограниченное количество субъектов с MDS-UPDRS 8 или 9 может быть включено с одобрения Спонсора.
• Лечение по стабильной схеме лечения паркинсонизмом и/или тремором (за исключением примидона) в течение как минимум 2 недель до скрининга. Замена противопаркинсонических или треморных препаратов после скрининга не допускается.

Критерий исключения:

• Текущий диагноз: а. эссенциальный тремор / б. мозжечковая болезнь
• Наличие или известная история: a. значительные зрительные галлюцинации (по мнению исследователя и/или представителя по безопасности исследования) / b. значительное расстройство контроля импульсов (ICD) (по мнению исследователя и/или представителя по безопасности исследования).
• Анамнез или клинические признаки, соответствующие атипичному паркинсоническому синдрому.
• Дискинезия или дистония, которые, по мнению исследователя, центрального оценщика или спонсора, могут помешать оценке тремора.
• Воздействие треморогенных препаратов или состояние отмены препарата в течение 30 дней до первой запланированной дозы исследуемого препарата.
• Прямая или непрямая травма нервной системы в течение 3 месяцев, предшествующих возникновению тремора.
• Анамнез или клинические признаки психогенного тремора. Известные в анамнезе другие медицинские или неврологические заболевания, которые могут вызывать или объяснять тремор субъекта.
• Предварительное сфокусированное ультразвуковое исследование под контролем МРТ или хирургическое вмешательство (например, глубокая стимуляция головного мозга, абляционная таламотомия или таламототомия с помощью гамма-ножа) для лечения тремора или болезни Паркинсона.
• Использование лекарств в течение последнего месяца, которые могут вызывать тремор или мешать оценке тремора.
• Неспособность воздержаться от использования лекарств/веществ, которые могут вызывать тремор или мешать оценке тремора в дни визитов в рамках исследования.
• Положительный результат скрининга мочи на наркотики, вызывающие зависимость, за исключением случаев, когда это объясняется использованием разрешенного лекарства, отпускаемого по рецепту.
• Регулярное употребление более двух единиц алкоголя в день.
• Использование отпускаемых по рецепту или без рецепта лекарств или других продуктов (т. грейпфрутовый сок), которые, как известно, являются сильными ингибиторами или индукторами CYP3A4, прием которых нельзя прекращать за 2 недели до 1-го дня приема и отменять на протяжении всего исследования.
• Сопутствующие заболевания, которые были бы противопоказанием для участия в исследовании.
• Психологические, социальные, семейные или географические причины, которые могут препятствовать или препятствовать соблюдению требований протокола или поставить под угрозу процесс получения информированного согласия.
• Любое другое состояние и/или ситуация, которая заставляет исследователя или представителя по безопасности исследования считать субъекта непригодным для исследования (например, из-за ожидаемого несоответствия исследуемого препарата, неспособности с медицинской точки зрения переносить процедуры исследования или нежелания субъекта соблюдать процедуры, связанные с учебой).
• Лечение исследуемым агентом в течение 30 дней до первой дозы CX-8998 или планирование приема исследуемого агента во время исследования.