Een fase 2-onderzoek van CX-8998 bij volwassenen met tremor geassocieerd met de ziekte van Parkinson

Inclusiecriteria:

• Mannen of niet-zwangere vrouwen van 40 tot 80 jaar die geen borstvoeding geven en die Engels kunnen lezen en begrijpen.
• Mini Mental State Exam (MMSE) score ≥ 24.
• Klinische diagnose van idiopathische ziekte van Parkinson en aanwezigheid van ten minste 2 van de 3 kardinale kenmerken (tremor, rigiditeit en/of bradykinesie).
• Hoehn & Yahr Stadium I III (inclusief) als er geen motorische fluctuaties zijn. Als u motorische fluctuaties ervaart, moet Hoehn & Yahr Stage I IV (inclusief) zijn wanneer UIT of I-III (inclusief) wanneer AAN.
• Een MDS-UPDRS tremorscore (som van items 2.10, 3.15, 3.16, 3.17, 3.18) van ten minste 10 (tijdens ON voor proefpersonen die fluctuaties ervaren) (centraal beoordeeld) (Forjaz et al., 2015). Met goedkeuring van de Sponsor kan een beperkt aantal proefpersonen met een MDS-UPDRS van 8 of 9 worden opgenomen.
• Behandeld met een stabiel regime van antiparkinson- en/of antitremormedicatie (met uitzondering van primidon) gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan de screening. Wijzigingen in antiparkinson- of antitremormedicatie na screening zijn niet toegestaan.

Uitsluitingscriteria:

• Actuele diagnose van: a. essentiële tremor / b. cerebellaire ziekte
• Aanwezigheid of bekende geschiedenis van: significante visuele hallucinaties (naar de mening van de onderzoeker en/of vertegenwoordiger van de studieveiligheid) / b. significante stoornis in de impulsbeheersing (ICD) (naar de mening van de onderzoeker en/of vertegenwoordiger van de studieveiligheid).
• Voorgeschiedenis of klinische kenmerken die passen bij een atypisch parkinsonsyndroom.
• Dyskinesie of dystonie die, naar de mening van de onderzoeker, centrale beoordelaar of sponsor, de beoordeling van tremor zou verstoren.
• Blootstelling aan tremorigene geneesmiddelen of onthoudingstoestanden binnen de 30 dagen voorafgaand aan de eerste geplande dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
• Direct of indirect trauma aan het zenuwstelsel binnen 3 maanden voorafgaand aan het begin van tremor.
• Geschiedenis of klinisch bewijs van psychogene tremor-oorsprong. Bekende voorgeschiedenis van andere medische of neurologische aandoeningen die de tremor van de patiënt kunnen veroorzaken of verklaren.
• Voorafgaande MR-geleide gefocuste echografie of chirurgische ingreep (bijv. diepe hersenstimulatie, ablatieve thalamotomie of gammamesthalamotomie) voor de behandeling van tremor of de ziekte van Parkinson.
• Gebruik van medicatie(s) in de afgelopen maand die tremor kunnen veroorzaken of de evaluatie van tremor kunnen verstoren.
• Onvermogen om af te zien van het gebruik van medicatie/substantie(s) die tremor kunnen veroorzaken of de evaluatie van tremor kunnen verstoren tijdens studiebezoekdagen.
• Positieve urinedrugscreening op misbruik van drugs, behalve als dit wordt verklaard door het gebruik van een toegestaan ​​receptgeneesmiddel.
• Regelmatig gebruik van meer dan twee eenheden alcohol per dag.
• Gebruik van al dan niet op recept verkrijgbare geneesmiddelen of andere producten (d.w.z. pompelmoessap) waarvan bekend is dat het sterke CYP3A4-remmers of -inductoren zijn, die 2 weken vóór dag 1 van de dosering niet kunnen worden stopgezet en gedurende het hele onderzoek mogen worden onthouden.
• Gelijktijdige ziekten die een contra-indicatie zouden zijn voor deelname aan onderzoeken.
• Psychologische, sociale, familiale of geografische redenen die de naleving van de vereisten van het protocol zouden belemmeren of verhinderen of het proces van geïnformeerde toestemming in gevaar zouden brengen.
• Elke andere aandoening en/of situatie waardoor de onderzoeker of vertegenwoordiger van de onderzoeksveiligheid een proefpersoon ongeschikt acht voor de studie (bijv. vanwege verwachte niet-naleving van de onderzoeksmedicatie, onvermogen om de onderzoeksprocedures medisch te tolereren, of de onwil van een proefpersoon om te voldoen aan studiegerelateerde procedures).
• Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan de eerste dosis CX-8998 of het plannen om tijdens het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel te ontvangen.