パーキンソン病に伴う振戦のある成人における CX-8998 の第 2 相試験
2021年5月27日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
パーキンソン病に伴う振戦に対する CX-8998 の第 2 相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験
これは第 2 相、多施設、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験であり、最大 4 週間のスクリーニング期間、4 週間の無作為化二重盲検、用量漸増治療期間、その後 1 週間で構成されます。治験薬の最終投与後の安全性追跡調査期間、および 1 週間後に計画された追跡調査安全性電話。
調査の概要
詳細な説明
これは第 2 相、多施設、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験であり、最大 4 週間のスクリーニング期間、4 週間の無作為化二重盲検、用量漸増治療期間、その後 1 週間で構成されます。治験薬の最終投与後の安全性追跡調査期間、および 1 週間後に計画された追跡調査安全性電話。
被験者は、2つの治療群のうちの1つに1：1で無作為化されます。 グループ A には CX-8998 の滴定用量を 10 mg BID まで投与し、グループ B にはプラセボを投与します。
被験者は、スクリーニング、4週間の治療期間、フォローアップを含め、最大12週間参加します。
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
36年～76年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 英語を読んで理解できる40歳から80歳の男性または妊娠していない、授乳していない女性。
- Mini Mental State Exam (MMSE) スコアが 24 以上。
- -特発性パーキンソン病の臨床診断と、3つの主要な特徴のうち少なくとも2つ（振戦、硬直、および/または運動緩慢）の存在。
- Hoehn & Yahr Stage I III (包括的) モーターの変動が発生していない場合。 モーターの変動が発生する場合は、オフの場合は Hoehn & Yahr Stage I IV (含む)、オンの場合は I-III (含む) である必要があります。
- MDS-UPDRS 振戦スコア (項目 2.10、3.15、3.16、3.17、3.18 の合計) が少なくとも 10 (変動を経験している被験者の ON 中) (中心に評価) (Forjaz et al., 2015)。 治験依頼者の承認を得て、MDS-UPDRS が 8 または 9 の限られた数の被験者を含めることができます。
- -抗パーキンソン病薬および/または抗振戦薬（プリミドンを除く）の安定したレジメンで治療されている スクリーニング前の少なくとも2週間。 スクリーニング後の抗パーキンソン病薬または抗振戦薬への変更は許可されていません。
除外基準:
- 現在の診断: a.本態性振戦 / b.小脳疾患
- 以下の存在または既知の履歴：重大な視覚的幻覚（治験責任医師および/または治験安全担当者の意見による）/ b. -重大な衝動制御障害（ICD）（治験責任医師および/または治験安全担当者の意見による）。
- -非定型パーキンソン症候群と一致する病歴または臨床的特徴。
- -治験責任医師、中央評価者、またはスポンサーの意見では、振戦の評価を妨げるジスキネジアまたはジストニア。
- -最初の計画された治験薬投与前の30日以内のトレモリゲン薬または薬物離脱状態への暴露。
- 振戦の発症前3か月以内の神経系への直接的または間接的な外傷。
- 心因性振戦の病歴または臨床的証拠。 被験者の震えを引き起こしたり説明したりする可能性のある他の医学的または神経学的状態の既知の病歴。
- -振戦またはパーキンソン病の治療のための以前のMR誘導集束超音波または外科的介入（例、脳深部刺激、切除的視床切除術またはガンマナイフ視床切除術）。
- -振戦を引き起こす可能性がある、または振戦の評価を妨げる可能性のある過去1か月の薬物の使用。
- -振戦を引き起こす可能性のある薬物/物質の使用を控えることができない、または調査訪問日の振戦の評価を妨げる。
- 許可された処方薬の使用によってこれが説明される場合を除き、乱用薬物の陽性尿薬物スクリーニング。
- 1 日 2 単位以上のアルコールの定期的な使用。
- 処方薬または非処方薬またはその他の製品の使用 (つまり、 グレープフルーツ ジュース) は、CYP3A4 の強力な阻害剤または誘導剤であることが知られており、投与 1 日目の 2 週間前に中止することはできず、研究全体を通して差し控えることができません。
- -試験参加の禁忌となる併発疾患。
- 心理的、社会的、家族的、または地理的な理由により、プロトコルの要件への準拠が妨げられるか妨げられるか、またはインフォームド コンセント プロセスが損なわれる。
- -治験責任医師または治験安全担当者が被験者を治験に不適当であると見なす原因となるその他の状態および/または状況（例えば、予想される治験薬の不遵守、治験手順に医学的に耐えられない、または従う被験者の不本意のため）研究関連の手続き）。
- -CX-8998の初回投与前30日以内の治験薬による治療、または治験中に治験薬の投与を計画している。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：CX-8998 T型カルシウムチャネル遮断薬
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T型カルシウムチャネル遮断薬
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プラセボコンパレーター：コンパレータ
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プラセボ コンパレータ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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中央評価者によって採点された MDS-UPDRS 振戦スコアのベースラインから 28 日目への変化
時間枠：研究治療期間の完了までのベースライン、平均28日
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MDS-UPDRS は、4 つの部分にわたる PD のモーターおよび非モーターへの影響を評価する多次元スケールです。
パート I: 日常生活における非運動経験。パート II: 日常生活の運動経験;パート III: 運動検査。パート IV: 運動合併症。
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研究治療期間の完了までのベースライン、平均28日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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TETRAS 日常生活活動サブスケールのベースラインから 28 日目への変更
時間枠：研究治療期間の完了までのベースライン、平均28日
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TETRAS の ADL セクションには 12 の項目があり、それぞれ 0、1、2、3、または 4 で評価されます。最大合計スコアは 48 です。
項目 1 はスピーチを扱います。項目 10 は、職業上の障害を扱います。項目 12 は社会的影響を評価します。
他の 9 項目は、主に上肢の振戦によって影響を受ける活動を評価します。
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研究治療期間の完了までのベースライン、平均28日
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加速度計スコアのベースラインから 28 日目への変化
時間枠：研究治療期間の完了までのベースライン、平均28日
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振戦の定量的測定値を取得するために、加速度計が使用されます。
MDS-UPDRSおよび/またはTETRASパフォーマンスサブスケールの実行直後に、Kinesia ONEデバイスを人差し指に装着し、診療所で着用します。
合計 4 つのタスクが左側で実行され、次に再び右側で実行され、安静時、姿勢、運動、および横翼鼓動の振戦が評価されます。
各タスクは 15 秒間実行されます。
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研究治療期間の完了までのベースライン、平均28日
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CTCAE v4.0 によって評価された、治療に伴う有害事象 [安全性と忍容性] の発生率
時間枠：研究完了まで、平均12週間
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治療に伴う有害事象は、治療期間中に発生するすべての有害事象、または治療期間中に強度が悪化する治療前の事象です。
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研究完了まで、平均12週間
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QTcF のベースラインからの変化
時間枠：研究完了までのベースライン、平均5週間
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Fridericia's Correction Formula (QTCF) は、心拍数の増加に伴って発生する QT 間隔の生理的短縮を考慮した式であり、さまざまな心拍数での QT 間隔の比較を可能にします。
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研究完了までのベースライン、平均5週間
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CTCAE v4.0 によって評価された治療緊急有害事象のために研究を完了しなかった被験者の割合
時間枠：学習期間、平均12週間
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治療に伴う有害事象は、治療期間中に発生するすべての有害事象、または治療期間中に強度が悪化する治療前の事象です。
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学習期間、平均12週間
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CTCAE v4.0によって評価された重篤な有害事象のある被験者の割合
時間枠：学習期間、平均12週間
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-死亡につながる、生命を脅かす、入院または既存の入院の延長を必要とする有害事象は、永続的または重大な障害/無能力をもたらし、治療中に妊娠した対象の子孫に観察される先天異常/先天性欠損症です治験薬または重要な医療事象です。
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学習期間、平均12週間
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CTCAE v4.0 によって評価された、特別に関心のある有害事象のある被験者の割合
時間枠：学習期間、平均12週間
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特に重要な有害事象は、結果 8 で定義されている重篤な有害事象です。
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学習期間、平均12週間
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コロンビア自殺重症度評価尺度 (C-SSRS)
時間枠：研究完了までのスクリーニング、平均8週間
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コロンビア自殺重症度評価尺度 (C-SSRS) は、自殺評価に使用されるアンケートです。
数値スコアは、C-SSRS カテゴリから導出されます。
スコアは各患者の各評価で作成され、治療の出現を決定するために使用されます。
自殺念慮スコア: 評価で提示された最大の自殺念慮カテゴリ (C-SSRS で 1 ～ 5)。
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研究完了までのスクリーニング、平均8週間
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エプワース眠気尺度
時間枠：研究治療期間の完了までのベースライン、平均28日
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エプワース眠気尺度 (ESS) は、非常に短いアンケートを使用して測定される日中の眠気を測定することを目的とした尺度です。
質問票では、8 つの異なる状況について 0 から 3 までの確率の増加スケールで眠りに落ちる確率を被験者に評価してもらいます。
スコアを合計して 1 つの数値を取得します。
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研究治療期間の完了までのベースライン、平均28日
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パーキンソン病評価尺度 (QUIP-RS) における衝動性・強迫性障害に関するアンケート
時間枠：研究完了までのスクリーニング、平均8週間
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QUIP-RS は、衝動制御障害および関連する行動症状の重症度を評価し、時間の経過に伴う症状の変化を監視するために開発されました。
QUIP-RS には 4 つの主要な質問 (一般的に報告されている衝動制御障害に関連する考え、衝動/欲求、および行動に関するもの) があり、それぞれが 4 つの衝動行動 (衝動的なギャンブル、購入、食事、性行為) に適用されます。 3つの関連障害（薬の使用、ポンディング、趣味）。
行動の頻度を測定するために 5 段階のスケールを使用します。
各行動および関連する障害のスコアは 0 ～ 16 の範囲であり、スコアが高いほど症状の重症度 (つまり、頻度) が高いことを示します。
すべての衝動制御障害と関連障害を合わせた QUIP-RS スコアの合計は、0 から 112 の範囲です。
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研究完了までのスクリーニング、平均8週間
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マイアミ大学パーキンソン病幻覚アンケート (UM-PDHQ)
時間枠：スクリーニング、ベースライン、28 日目、平均 28 日
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UM-PDHQ は、構造化された面接中に完了する 20 項目の臨床医が管理するアンケートです。
質問は、6 つの質問 (モダリティ、頻度、期間、洞察、感情的負担) からなる定量的なグループと、14 の質問からなる定性的なグループの 2 つのグループに分けられます。
スコアの範囲は 0 ～ 14 です。
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スクリーニング、ベースライン、28 日目、平均 28 日
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病院の不安とうつ病の尺度 (HADS)
時間枠：スクリーニングと28日目、平均28日
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Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) は、自己評価尺度であり、うつ病、不安、および精神的苦痛の状態を検出するために開発されました。
HADS は、順序データを生成する 14 項目のスケールです。
そのうちの 7 項目は不安に関するもので、7 項目はうつ病に関するものです。
アンケートの各項目は 0 から 3 まで採点され、個々のスコアは不安または抑うつのいずれかについて 0 から 21 の範囲です。
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スクリーニングと28日目、平均28日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Stacey Boyer, PhD、Jazz Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2019年12月1日
一次修了 (予想される)
2020年9月1日
研究の完了 (予想される)
2020年12月1日
試験登録日
最初に提出
2018年2月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年2月12日
最初の投稿 (実際)
2018年2月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年5月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年5月27日
最終確認日
2021年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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