En fas 2-studie av CX-8998 hos vuxna med tremor i samband med Parkinsons sjukdom

Inklusionskriterier:

• Män eller icke-gravida, icke-ammande kvinnor i åldern 40 till 80 år som kan läsa och förstå engelska.
• Mini Mental State Exam (MMSE) poäng ≥ 24.
• Klinisk diagnos av idiopatisk Parkinsons sjukdom och förekomst av minst 2 av 3 kardinalkarakteristika (tremor, stelhet och/eller bradykinesi).
• Hoehn & Yahr Steg I III (inklusive) om de inte upplever motoriska fluktuationer. Om motorfluktuationer uppstår, måste Hoehn & Yahr Stage I IV (inklusive) när den är AV eller I-III (inklusive) när den är PÅ.
• En MDS-UPDRS tremorpoäng (summan av punkterna 2.10, 3.15, 3.16, 3.17, 3.18) på minst 10 (under ON för försökspersoner som upplever fluktuationer) (centralt betygsatt) (Forjaz et al., 2015). Ett begränsat antal ämnen med en MDS-UPDRS på 8 eller 9 kan inkluderas med sponsorgodkännande.
• Behandlas med en stabil regim av anti-parkinson och/eller anti-tremor medicin (med undantag för primidon) i minst 2 veckor före screening. Ändringar av läkemedel mot parkinson eller tremor efter screening är inte tillåtna.

Exklusions kriterier:

• Nuvarande diagnos av: a. väsentlig tremor / b. cerebellär sjukdom
• Närvaro eller känd historia av: a. betydande visuella hallucinationer (enligt utredarens och/eller studiesäkerhetsombudets åsikt) / b. signifikant impulskontrollstörning (ICD) (enligt utredaren och/eller studiesäkerhetsombudets åsikt).
• Historik eller kliniska drag som överensstämmer med ett atypiskt parkinsonsyndrom.
• Dyskinesi eller dystoni som enligt utredaren, centralbedömaren eller sponsorn skulle störa bedömningen av tremor.
• Exponering för tremorogena läkemedel eller drogabstinenslägen inom 30 dagar före den första planerade dosen av studieläkemedlet.
• Direkt eller indirekt trauma på nervsystemet inom 3 månader före början av tremor.
• Historik eller kliniska bevis på psykogent tremorursprung. Känd historia av andra medicinska eller neurologiska tillstånd som kan orsaka eller förklara patientens tremor.
• Tidigare MR-styrt fokuserat ultraljud eller kirurgiskt ingrepp (t.ex. djup hjärnstimulering, ablativ talamotomi eller gammakniv-talamotomi) för behandling av tremor eller Parkinsons sjukdom.
• Användning av medicin(er) under den senaste månaden som kan orsaka tremor eller störa utvärderingen av tremor.
• Oförmåga att avstå från att använda läkemedel/substanser som kan ge tremor eller störa utvärderingen av tremor på studiebesöksdagar.
• Positiv urinläkemedelsscreening för missbruk av droger, förutom om detta förklaras av användning av tillåtet receptbelagt läkemedel.
• Regelbunden användning av mer än två enheter alkohol per dag.
• Användning av receptbelagda eller receptfria läkemedel eller andra produkter (dvs. grapefruktjuice) kända för att vara starka hämmare eller inducerare av CYP3A4 som inte kan avbrytas 2 veckor före dag 1 av doseringen och hållas tillbaka under hela studien.
• Samtidiga sjukdomar som skulle vara en kontraindikation för provdeltagande.
• Psykologiska, sociala, familjära eller geografiska skäl som skulle hindra eller förhindra efterlevnad av kraven i protokollet eller äventyra processen för informerat samtycke.
• Alla andra tillstånd och/eller situationer som gör att utredaren eller studiesäkerhetsombudet anser att ett ämne är olämpligt för studien (t.ex. på grund av förväntad bristande efterlevnad av studiemedicinering, oförmåga att medicinskt tolerera studieprocedurerna eller en försökspersons ovilja att följa studierelaterade procedurer).
• Behandling med ett prövningsmedel inom 30 dagar före den första dosen av CX-8998 eller planerar att få ett prövningsmedel under studien.