파킨슨병과 관련된 진전이 있는 성인의 CX-8998에 대한 2상 연구
2021년 5월 27일 업데이트: Jazz Pharmaceuticals
파킨슨병과 관련된 진전에 대한 CX-8998의 2상 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
이것은 최대 4주의 스크리닝 기간, 4주의 무작위 이중 맹검, 용량 적정 치료 기간, 이후 1주 연구 약물의 마지막 투여 후 안전 추적 기간 및 일주일 후 예정된 후속 안전 전화 통화.
연구 개요
상세 설명
이것은 최대 4주의 스크리닝 기간, 4주의 무작위 이중 맹검, 용량 적정 치료 기간, 이후 1주 연구 약물의 마지막 투여 후 안전 추적 기간 및 일주일 후 예정된 후속 안전 전화 통화.
피험자는 두 치료 그룹 중 하나로 1:1로 무작위 배정됩니다. 그룹 A는 최대 10mg BID까지 적정 용량의 CX-8998을 투여받고 그룹 B는 위약을 투여받습니다.
피험자는 스크리닝, 4주간의 치료 기간 및 후속 조치를 포함하여 총 12주 동안 참여하게 됩니다.
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
36년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 영어를 읽고 이해할 수 있는 40~80세의 남성 또는 임신하지 않고 모유 수유하지 않는 여성.
- 간이 정신 상태 검사(MMSE) 점수 ≥ 24.
- 특발성 파킨슨병의 임상 진단 및 3가지 주요 특징(떨림, 경직 및/또는 운동완서) 중 적어도 2가지의 존재.
- Hoehn & Yahr Stage I III(포함) 운동 변동이 없는 경우. 모터 변동이 발생하는 경우 OFF인 경우 Hoehn & Yahr Stage I IV(포함)이거나 ON인 경우 I-III(포함)여야 합니다.
- MDS-UPDRS 진전 점수(항목 2.10, 3.15, 3.16, 3.17, 3.18의 합계) 최소 10(변동을 경험하는 피험자의 경우 ON 동안)(중앙 평가)(Forjaz et al., 2015). MDS-UPDRS가 8 또는 9인 제한된 수의 피험자가 후원자의 승인에 포함될 수 있습니다.
- 스크리닝 전 최소 2주 동안 항파킨슨병 및/또는 항진전 약물(프리미돈 제외)의 안정적인 요법으로 치료됨. 스크리닝 후 항파킨슨병 또는 항진전제로 변경하는 것은 허용되지 않습니다.
제외 기준:
- 현재 진단: a. 본태성 떨림 / b. 소뇌 질환
- 다음의 존재 또는 알려진 이력: a. 상당한 시각적 환각(연구자 및/또는 연구 안전 대표의 의견) / b. 심각한 충동 조절 장애(ICD)(연구자 및/또는 연구 안전 대표의 의견).
- 비정형 파킨슨 증후군과 일치하는 병력 또는 임상 특징.
- 조사자, 중앙 평가자 또는 후원자의 의견에 따라 떨림의 평가를 방해하는 이상운동증 또는 근긴장이상.
- 연구 약물의 첫 번째 계획된 투여 전 30일 이내에 진전 유발 약물에 대한 노출 또는 약물 금단 상태.
- 떨림이 시작되기 전 3개월 이내에 신경계에 직간접적인 외상.
- 심인성 진전 기원의 병력 또는 임상적 증거. 대상의 떨림을 유발하거나 설명할 수 있는 다른 의학적 또는 신경학적 상태의 알려진 병력.
- 떨림 또는 파킨슨병 치료를 위한 사전 MR 유도 집속 초음파 또는 외과적 개입(예: 뇌심부 자극술, 절제 시상절단술 또는 감마나이프 시상절단술).
- 떨림을 유발하거나 떨림의 평가를 방해할 수 있는 지난 달 약물 사용.
- 연구 방문일에 떨림을 일으키거나 떨림의 평가를 방해할 수 있는 약물/물질(들)의 사용을 자제할 수 없음.
- 허용된 처방약 사용으로 설명되는 경우를 제외하고 약물 남용에 대한 양성 소변 약물 선별 검사.
- 하루에 2단위 이상의 알코올을 정기적으로 사용합니다.
- 처방약 또는 비처방약 또는 기타 제품(예: 자몽 주스) CYP3A4의 강력한 억제제 또는 유도제로 알려진 것으로, 투약 1일 2주 전에 중단할 수 없으며 연구 기간 동안 보류합니다.
- 시험 참여에 대한 금기 사항이 될 동시 질병.
- 프로토콜의 요구 사항 준수를 방해하거나 방지하거나 정보에 입각한 동의 프로세스를 손상시키는 심리적, 사회적, 가족 또는 지리적 이유.
- 조사자 또는 연구 안전 대표가 피험자가 연구에 부적합하다고 간주하게 하는 모든 기타 상태 및/또는 상황(예: 예상되는 연구 약물 비순응, 연구 절차를 의학적으로 용인할 수 없음, 또는 피험자가 준수하지 않으려는 의지로 인해) 연구 관련 절차).
- CX-8998의 첫 투여 전 30일 이내에 연구용 제제로 치료하거나 연구 중에 연구용 제제를 받을 계획.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CX-8998 T형 칼슘채널 차단제
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T형 칼슘채널 차단제
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위약 비교기: 비교기
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위약 대조
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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중앙 평가자가 채점한 MDS-UPDRS 떨림 점수에서 기준선에서 28일째로 변경
기간: 기준선에서 연구 치료 기간 완료까지, 평균 28일
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MDS-UPDRS는 네 부분에 걸쳐 PD의 운동 및 비운동 영향을 평가하는 다차원 척도입니다.
파트 I: 일상 생활의 비운동적 경험; 파트 II: 일상 생활의 운동 경험; 파트 III: 운동 검사; 및 파트 IV: 모터 합병증.
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기준선에서 연구 치료 기간 완료까지, 평균 28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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일상 생활 하위 척도의 TETRAS 활동에서 기준선에서 28일차로 변경
기간: 기준선에서 연구 치료 기간 완료까지, 평균 28일
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TETRAS의 ADL 섹션에는 12개의 항목이 있으며 각 항목은 0, 1, 2, 3 또는 4로 평가됩니다. 최대 총 점수는 48입니다.
항목 1은 연설을 다룹니다. 항목 10은 직업 장애를 다루고 있습니다. 항목 12는 사회적 영향을 평가합니다.
나머지 9개 항목은 주로 상지 떨림의 영향을 받는 활동을 평가합니다.
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기준선에서 연구 치료 기간 완료까지, 평균 28일
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가속도 측정 점수의 기준선에서 28일로 변경
기간: 기준선에서 연구 치료 기간 완료까지, 평균 28일
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가속도계는 떨림을 정량적으로 측정하는 데 사용됩니다.
Kinesia ONE 장치는 MDS-UPDRS 및/또는 TETRAS 성능 하위 척도를 실행한 직후 검지 손가락에 놓고 클리닉에서 착용합니다.
휴식, 자세, 운동 및 측면 날개 박동 떨림을 평가하기 위해 총 4가지 작업을 왼쪽에서 수행한 다음 오른쪽에서 다시 수행합니다.
각 작업은 15초 동안 수행됩니다.
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기준선에서 연구 치료 기간 완료까지, 평균 28일
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CTCAE v4.0으로 평가한 치료 관련 이상 반응[안전성 및 내약성]의 발생률
기간: 연구 완료까지 평균 12주
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치료-응급 부작용은 치료 기간 동안 발생하는 모든 부작용 또는 치료 기간 동안 강도가 악화되는 치료 전 사건이다.
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연구 완료까지 평균 12주
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QTcF의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 연구 완료까지, 평균 5주
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Fridericia's Correction Formula(QTCF)는 심박수가 증가함에 따라 발생하는 QT 간격의 생리학적 단축을 고려한 공식으로, 다양한 속도에서 QT 간격을 비교할 수 있습니다.
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기준선에서 연구 완료까지, 평균 5주
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CTCAE v4.0에 의해 평가된 치료 응급 부작용으로 인해 연구를 완료하지 못한 피험자의 백분율
기간: 공부 기간, 평균 12주
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치료-응급 부작용은 치료 기간 동안 발생하는 모든 부작용 또는 치료 기간 동안 강도가 악화되는 치료 전 사건이다.
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공부 기간, 평균 12주
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CTCAE v4.0에 의해 평가된 심각한 부작용이 있는 피험자의 백분율
기간: 공부 기간, 평균 12주
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사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장을 필요로 하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래하거나, 치료 중에 임신한 피험자의 자손에서 관찰되는 선천적 기형/선천적 결함인 모든 부작용 연구 약물과 함께 또는 중요한 의학적 사건입니다.
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공부 기간, 평균 12주
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CTCAE v4.0에 의해 평가된 특별한 관심의 부작용이 있는 피험자의 백분율
기간: 공부 기간, 평균 12주
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특별 관심 대상 유해 사례는 결과 8에 정의된 심각한 유해 사례입니다.
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공부 기간, 평균 12주
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컬럼비아-자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)
기간: 연구 완료를 통한 선별, 평균 8주
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Columbia-Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)은 자살 평가에 사용되는 설문지입니다.
숫자 점수는 C-SSRS 범주에서 파생됩니다.
점수는 각 환자에 대한 각 평가에서 생성되며 치료 출현을 결정하는 데 사용됩니다.
자살 생각 점수: 평가에 나타난 최대 자살 생각 범주(C-SSRS에서 1-5).
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연구 완료를 통한 선별, 평균 8주
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엡워스 졸음 척도
기간: 기준선에서 연구 치료 기간 완료까지, 평균 28일
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Epworth 졸음 척도(ESS)는 매우 짧은 설문지를 사용하여 측정되는 주간 졸림을 측정하기 위한 척도입니다.
설문지는 피험자에게 8가지 상황에 대해 잠이 들 확률을 0에서 3까지 증가하는 척도로 평가하도록 요청합니다.
점수를 합산하여 하나의 숫자를 얻습니다.
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기준선에서 연구 치료 기간 완료까지, 평균 28일
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파킨슨병 등급 척도(QUIP-RS)의 충동성 강박 장애에 대한 설문지
기간: 연구 완료를 통한 선별, 평균 8주
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QUIP-RS는 충동 조절 장애 및 관련 행동 증상의 중증도를 평가하고 시간이 지남에 따라 증상의 변화를 모니터링하기 위해 개발되었습니다.
QUIP-RS에는 4가지 주요 질문(일반적으로 보고되는 사고, 충동/욕망 및 충동적 통제 장애와 관련된 행동 관련)이 있으며, 각 질문은 4가지 충동적 행동(강박적 도박, 구매, 식사 및 성행위)에 적용됩니다. 3가지 관련 장애(약물 사용, 펀딩 및 취미).
행동의 빈도를 측정하기 위해 5점 척도를 사용합니다.
각 행동 및 관련 장애에 대한 점수 범위는 0에서 16까지이며, 점수가 높을수록 증상의 심각도(즉, 빈도)가 높음을 나타냅니다.
모든 충동 조절 장애 및 관련 장애를 합친 총 QUIP-RS 점수는 0에서 112까지입니다.
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연구 완료를 통한 선별, 평균 8주
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마이애미 대학교 파킨슨병 환각 설문지(UM-PDHQ)
기간: 스크리닝, 베이스라인 및 28일, 평균 28일
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UM-PDHQ는 임상의가 관리하는 20개 항목으로 구성된 설문지로 구조화된 인터뷰 중에 작성됩니다.
질문은 6개 질문(양식, 빈도, 기간, 통찰력, 감정적 부담)으로 구성된 정량적 그룹과 14개 질문으로 구성된 정성적 그룹의 두 그룹으로 나뉩니다.
점수 범위는 0-14입니다.
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스크리닝, 베이스라인 및 28일, 평균 28일
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병원 불안 및 우울 척도(HADS)
기간: 상영 및 28일, 평균 28일
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자체 평가 척도인 병원 불안 및 우울 척도(HADS)는 우울, 불안 및 정서적 고통의 상태를 감지하기 위해 개발되었습니다.
HADS는 서수 데이터를 생성하는 14개 항목 척도입니다.
7개 항목은 불안과 관련이 있고 7개 항목은 우울증과 관련이 있습니다.
설문지의 각 항목은 0에서 3까지 점수가 매겨지며 개별 점수는 불안 또는 우울증에 대해 0에서 21 사이입니다.
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상영 및 28일, 평균 28일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Stacey Boyer, PhD, Jazz Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2019년 12월 1일
기본 완료 (예상)
2020년 9월 1일
연구 완료 (예상)
2020년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 2월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 2월 12일
처음 게시됨 (실제)
2018년 2월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 5월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 27일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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