Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 CX-8998 u dorosłych z drżeniem związanym z chorobą Parkinsona

27 maja 2021 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 CX-8998 dotyczące drżenia związanego z chorobą Parkinsona

Jest to wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 w grupach równoległych, składające się z okresu przesiewowego trwającego do 4 tygodni, 4-tygodniowego randomizowanego, podwójnie ślepego okresu leczenia z dostosowywaniem dawki, po którym następuje 1 tydzień okres obserwacji bezpieczeństwa po ostatniej dawce badanego leku oraz zaplanowana rozmowa telefoniczna dotycząca bezpieczeństwa tydzień później.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 w grupach równoległych, składające się z okresu przesiewowego trwającego do 4 tygodni, 4-tygodniowego randomizowanego, podwójnie ślepego okresu leczenia z dostosowywaniem dawki, po którym następuje 1 tydzień okres obserwacji bezpieczeństwa po ostatniej dawce badanego leku oraz zaplanowana rozmowa telefoniczna dotycząca bezpieczeństwa tydzień później.

Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do jednej z dwóch grup terapeutycznych. Grupa A otrzyma miareczkowane dawki CX-8998 do 10 mg BID, a Grupa B otrzyma placebo.

Pacjenci będą uczestniczyć w sumie przez okres do 12 tygodni, włączając badania przesiewowe, 4-tygodniowy okres leczenia i obserwację.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

36 lat do 76 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub nieciężarne, niekarmiące piersią kobiety w wieku od 40 do 80 lat, które potrafią czytać i rozumieć język angielski.
  • Wynik Mini Mental State Exam (MMSE) ≥ 24.
  • Rozpoznanie kliniczne idiopatycznej choroby Parkinsona i obecność co najmniej 2 z 3 głównych cech (drżenie, sztywność i/lub spowolnienie ruchowe).
  • Hoehn & Yahr Etap I III (włącznie), jeśli nie występują fluktuacje motoryczne. Jeśli występują fluktuacje motoryczne, musi to być Hoehn & Yahr Etap I IV (włącznie), gdy jest WYŁĄCZONY lub I-III (włącznie), gdy jest WŁĄCZONY.
  • Wynik drżenia MDS-UPDRS (suma pozycji 2.10, 3.15, 3.16, 3.17, 3.18) wynoszący co najmniej 10 (podczas ON dla osób doświadczających fluktuacji) (ocena centralna) (Forjaz i in., 2015). Ograniczona liczba pacjentów z MDS-UPDRS 8 lub 9 może zostać uwzględniona za zgodą Sponsora.
  • Leczony stabilnym schematem leków przeciw parkinsonizmowi i/lub przeciw drżeniu (z wyjątkiem prymidonu) przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym. Zmiany leków przeciw parkinsonizmowi lub przeciw drżeniu po badaniu przesiewowym są niedozwolone.

Kryteria wyłączenia:

  • Aktualna diagnoza: a. drżenie samoistne / b. choroba móżdżku
  • Obecność lub znana historia: a. znaczne omamy wzrokowe (w opinii Badacza i/lub Pełnomocnika ds. Bezpieczeństwa Badania) / b. istotne zaburzenie kontroli impulsów (ICD) (w opinii badacza i/lub przedstawiciela ds. bezpieczeństwa badania).
  • Historia lub cechy kliniczne zgodne z atypowym zespołem parkinsonowskim.
  • Dyskineza lub dystonia, które w opinii badacza, osoby oceniającej centralnie lub sponsora mogą zakłócać ocenę drżenia.
  • Ekspozycja na leki tremorogenne lub stany odstawienia leku w ciągu 30 dni przed pierwszą planowaną dawką badanego leku.
  • Bezpośredni lub pośredni uraz układu nerwowego w ciągu 3 miesięcy poprzedzających wystąpienie drżenia.
  • Historia lub dowody kliniczne pochodzenia psychogennego drżenia. Znana historia innych schorzeń lub schorzeń neurologicznych, które mogą powodować lub wyjaśniać drżenie pacjenta.
  • Wcześniejsza interwencja ultradźwiękowa lub chirurgiczna pod kontrolą rezonansu magnetycznego (np. głęboka stymulacja mózgu, talamotomia ablacyjna lub talamotomia nożem gamma) w celu leczenia drżenia lub choroby Parkinsona.
  • Stosowanie leków w ciągu ostatniego miesiąca, które mogą powodować drżenie lub zakłócać ocenę drżenia.
  • Niezdolność do powstrzymania się od przyjmowania leków/substancji, które mogą wywoływać drżenie lub zakłócać ocenę drżenia w dniach wizyt studyjnych.
  • Pozytywny wynik testu na obecność narkotyków w moczu, chyba że jest to wyjaśnione użyciem dozwolonego leku na receptę.
  • Regularne spożywanie więcej niż dwóch jednostek alkoholu dziennie.
  • Używanie leków na receptę lub bez recepty lub innych produktów (tj. sok grejpfrutowy), o których wiadomo, że są silnymi inhibitorami lub induktorami CYP3A4, których nie można odstawić na 2 tygodnie przed 1.
  • Choroby współistniejące, które byłyby przeciwwskazaniem do udziału w badaniu.
  • Powody psychologiczne, społeczne, rodzinne lub geograficzne, które mogłyby utrudniać lub uniemożliwiać przestrzeganie wymagań protokołu lub zagrażać procesowi świadomej zgody.
  • Wszelkie inne warunki i/lub sytuacje, które powodują, że badacz lub przedstawiciel ds. bezpieczeństwa badania uznają uczestnika za nieodpowiedniego do badania (np. procedury związane z badaniem).
  • Leczenie badanym środkiem w ciągu 30 dni przed pierwszą dawką CX-8998 lub planowanie otrzymania badanego środka w trakcie badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: CX-8998 Bloker kanału wapniowego typu T
Lek: CX-8998
Bloker kanału wapniowego typu T
Komparator placebo: Porównywarka
Lek: Placebo
Komparator placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od stanu początkowego do dnia 28 w skali MDS-UPDRS Tremor Score według oceny dokonanej przez głównego oceniającego
Ramy czasowe: Wartość początkowa do zakończenia okresu leczenia w ramach badania, średnio 28 dni
MDS-UPDRS to wielowymiarowa skala, która ocenia motoryczny i pozamotoryczny wpływ PD w czterech częściach. Część I: Niemotoryczne doświadczenia życia codziennego; Część II: Doświadczenia motoryczne życia codziennego; Część III: Badanie motoryczne; oraz Część IV: Komplikacje ruchowe.
Wartość początkowa do zakończenia okresu leczenia w ramach badania, średnio 28 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do dnia 28 w podskali TETRAS Activity of Daily Living
Ramy czasowe: Wartość początkowa do zakończenia okresu leczenia w ramach badania, średnio 28 dni
Sekcja ADL testu TETRAS składa się z 12 elementów, z których każdy oceniany jest na 0, 1, 2, 3 lub 4. Maksymalna łączna liczba punktów to 48. Pozycja 1 dotyczy mowy; pozycja 10 dotyczy upośledzenia zawodowego; a pozycja 12 ocenia wpływ społeczny. Pozostałe 9 pozycji ocenia czynności, na które wpływa przede wszystkim drżenie kończyn górnych
Wartość początkowa do zakończenia okresu leczenia w ramach badania, średnio 28 dni
Zmiana wyniku akcelerometrii od wartości początkowej do dnia 28
Ramy czasowe: Wartość początkowa do zakończenia okresu leczenia w ramach badania, średnio 28 dni
Do ilościowych pomiarów drżenia zostanie wykorzystana akcelerometria. Urządzenie Kinesia ONE zostanie umieszczone na palcu wskazującym i noszone w klinice bezpośrednio po wykonaniu podskali sprawności MDS-UPDRS i/lub TETRAS. W sumie 4 zadania zostaną wykonane po lewej stronie, a następnie ponownie po prawej stronie, aby ocenić drżenie spoczynkowe, posturalne, kinetyczne i boczne. Każde zadanie będzie wykonywane przez 15 sekund.
Wartość początkowa do zakończenia okresu leczenia w ramach badania, średnio 28 dni
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem [Bezpieczeństwo i tolerancja] według oceny CTCAE v4.0
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 12 tygodni
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem to wszystkie zdarzenia niepożądane występujące w okresie leczenia lub zdarzenie poprzedzające leczenie, którego intensywność nasila się w okresie leczenia.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 12 tygodni
Zmiany od wartości początkowej w QTcF
Ramy czasowe: Linia bazowa do zakończenia badania, średnio 5 tygodni
Formuła korekcyjna Fridericia (QTCF) to formuła, która uwzględnia fizjologiczne skrócenie odstępu QT, które występuje wraz ze wzrostem częstości akcji serca, umożliwiając porównanie odstępu QT w różnych częstościach.
Linia bazowa do zakończenia badania, średnio 5 tygodni
Odsetek pacjentów, którzy nie ukończyli badania z powodu zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem według oceny CTCAE v4.0
Ramy czasowe: Czas trwania nauki, średnio 12 tygodni
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem to wszystkie zdarzenia niepożądane występujące w okresie leczenia lub zdarzenie poprzedzające leczenie, którego intensywność nasila się w okresie leczenia.
Czas trwania nauki, średnio 12 tygodni
Odsetek pacjentów z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi według oceny CTCAE v4.0
Ramy czasowe: Czas trwania nauki, średnio 12 tygodni
Wada wrodzona/wada wrodzona obserwowana u jakiegokolwiek potomstwa pacjentki poczętego w trakcie leczenia z badanym lekiem lub jest ważnym zdarzeniem medycznym.
Czas trwania nauki, średnio 12 tygodni
Odsetek pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi o szczególnym znaczeniu według oceny CTCAE v4.0
Ramy czasowe: Czas trwania nauki, średnio 12 tygodni
Zdarzenie niepożądane o szczególnym znaczeniu jest poważnym zdarzeniem niepożądanym zdefiniowanym w Wyniku 8.
Czas trwania nauki, średnio 12 tygodni
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe do ukończenia badania, średnio 8 tygodni
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) to kwestionariusz służący do oceny samobójstw. Wynik liczbowy pochodzi z kategorii C-SSRS. Wynik jest tworzony przy każdej ocenie dla każdego pacjenta i służy do określania pojawienia się leczenia. Wynik myśli samobójczych: Maksymalna kategoria myśli samobójczych (1-5 w skali C-SSRS) obecna podczas oceny.
Badanie przesiewowe do ukończenia badania, średnio 8 tygodni
Skala Senności Epworth
Ramy czasowe: Wartość początkowa do zakończenia okresu leczenia w ramach badania, średnio 28 dni
Skala Senności Epworth (ESS) to skala przeznaczona do pomiaru senności w ciągu dnia, która jest mierzona za pomocą bardzo krótkiego kwestionariusza. Kwestionariusz prosi badanego o ocenę prawdopodobieństwa zaśnięcia w skali rosnącego prawdopodobieństwa od 0 do 3 dla 8 różnych sytuacji. Wyniki są sumowane, aby uzyskać jedną liczbę.
Wartość początkowa do zakończenia okresu leczenia w ramach badania, średnio 28 dni
Kwestionariusz zaburzeń impulsywno-kompulsywnych w skali oceny choroby Parkinsona (QUIP-RS)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe do ukończenia badania, średnio 8 tygodni
QUIP-RS został opracowany w celu oceny nasilenia zaburzeń kontroli impulsów i powiązanych objawów behawioralnych oraz monitorowania zmian objawów w czasie. QUIP-RS zawiera 4 podstawowe pytania (odnoszące się do często zgłaszanych myśli, pragnień/pragnień oraz zachowań związanych z zaburzeniami kontroli impulsywnej), z których każde odnosi się do 4 zachowań impulsywnych (kompulsywny hazard, kupowanie, jedzenie i zachowania seksualne) oraz 3 powiązane zaburzenia (używanie leków, punding i hobby). Wykorzystuje 5-stopniową skalę do oceny częstotliwości zachowań. Wyniki dla każdego zachowania i powiązanego zaburzenia wahają się od 0 do 16, przy czym wyższy wynik wskazuje na większe nasilenie (tj. częstotliwość) objawów. Całkowity wynik QUIP-RS dla wszystkich zaburzeń kontroli impulsywnej i zaburzeń pokrewnych łącznie mieści się w zakresie od 0 do 112.
Badanie przesiewowe do ukończenia badania, średnio 8 tygodni
Kwestionariusz halucynacji choroby Parkinsona Uniwersytetu Miami (UM-PDHQ)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, linia bazowa i dzień 28, średnio 28 dni
UM-PDHQ to 20-punktowy kwestionariusz administrowany przez lekarza, który jest wypełniany podczas ustrukturyzowanego wywiadu. Pytania podzielone są na 2 grupy: grupę ilościową składającą się z 6 pytań (modalność, częstotliwość, czas trwania, wgląd, obciążenie emocjonalne) oraz grupę jakościową składającą się z 14 pytań. Wyniki wahają się od 0-14.
Badanie przesiewowe, linia bazowa i dzień 28, średnio 28 dni
Szpitalna Skala Lęku i Depresji (HADS)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe i dzień 28, średnio 28 dni
Szpitalna Skala Lęku i Depresji (HADS), skala samooceny, została opracowana w celu wykrywania stanów depresyjnych, lękowych i dystresu emocjonalnego. HADS to 14-itemowa skala, która generuje dane porządkowe. Siedem pozycji dotyczy lęku, a siedem pozycji dotyczy depresji. Każda pozycja w kwestionariuszu jest oceniana w skali od 0 do 3, przy czym indywidualne wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 21 dla lęku lub depresji.
Badanie przesiewowe i dzień 28, średnio 28 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Stacey Boyer, PhD, Jazz Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 września 2020

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CX-8998-CLN2-003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Parkinsona

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Suriname

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj