A CX-8998 2. fázisú vizsgálata Parkinson-kórral összefüggő tremorban szenvedő felnőtteknél

Bevételi kritériumok:

• 40 és 80 év közötti férfiak vagy nem terhes, nem szoptató nők, akik képesek olvasni és megérteni angolul.
• Mini Mental State Exam (MMSE) pontszám ≥ 24.
• Az idiopátiás Parkinson-kór klinikai diagnózisa és a 3-ból legalább 2 fő jellemző (remegés, merevség és/vagy bradykinesia) jelenléte.
• Hoehn & Yahr Stage I III (beleértve), ha nem tapasztal motoros ingadozásokat. Ha a motor ingadozásait tapasztalja, a Hoehn & Yahr Stage I IV (beleértve) OFF állásban vagy I-III (beleértve) BE állapotában kell lennie.
• Az MDS-UPDRS tremor pontszáma (2.10, 3.15, 3.16, 3.17, 3.18 tételek összege) legalább 10 (az ingadozásokat tapasztaló alanyok bekapcsolt állapotában) (központi értékelés) (Forjaz et al., 2015). A szponzor jóváhagyásával korlátozott számú, 8-as vagy 9-es MDS-UPDRS-vel rendelkező alany szerepelhet.
• A szűrés előtt legalább 2 hétig stabil parkinson-kór és/vagy tremor elleni gyógyszeres kezelésben részesült (a primidon kivételével). A Parkinson-kór vagy a remegés elleni gyógyszerek módosítása a szűrést követően nem megengedett.

Kizárási kritériumok:

• Jelenlegi diagnózis: a. esszenciális tremor / b. kisagyi betegség
• A következők jelenléte vagy ismert története: a. jelentős vizuális hallucinációk (a vizsgáló és/vagy a vizsgálatbiztonsági képviselő véleménye szerint) / b. szignifikáns impulzuskontroll zavar (ICD) (a vizsgáló és/vagy a vizsgálatbiztonsági képviselő véleménye szerint).
• Az atípusos parkinson-szindrómára utaló kórtörténet vagy klinikai tünetek.
• Dyskinesia vagy dystonia, amely a vizsgáló, a központi értékelő vagy a szponzor véleménye szerint zavarhatja a tremor értékelését.
• Tremorigén gyógyszereknek való kitettség vagy gyógyszerelvonási állapotok a vizsgálati gyógyszer első tervezett dózisát megelőző 30 napon belül.
• Közvetlen vagy közvetett trauma az idegrendszerben a tremor megjelenését megelőző 3 hónapon belül.
• Pszichogén tremor eredetű kórtörténet vagy klinikai bizonyíték. Egyéb orvosi vagy neurológiai állapotok ismert története, amelyek az alany remegését okozhatják vagy megmagyarázhatják.
• Korábbi MR-vezérelt fókuszált ultrahang vagy sebészeti beavatkozás (pl. mély agyi stimuláció, ablatív talamotómia vagy gamma késes talamotómia) tremor vagy Parkinson-kór kezelésére.
• Olyan gyógyszer(ek) használata az elmúlt hónapban, amelyek remegést okozhatnak vagy megzavarhatják a remegés értékelését.
• Képtelenség tartózkodni olyan gyógyszer/anyag(ok) használatától, amelyek remegést okozhatnak vagy megzavarhatják a tremor értékelését a vizsgálati látogatás napjain.
• Pozitív vizelet gyógyszerszűrés a kábítószerrel való visszaélésre, kivéve, ha ez egy engedélyezett vényköteles gyógyszer használatával magyarázható.
• Napi két egységnél több alkohol rendszeres fogyasztása.
• Vényköteles vagy vény nélkül kapható gyógyszerek vagy egyéb termékek (pl. grapefruitlé), amelyekről ismert, hogy erős CYP3A4 inhibitorok vagy induktorok, amelyeket nem lehet 2 héttel az adagolás 1. napja előtt abbahagyni, és a vizsgálat teljes ideje alatt fel kell függeszteni.
• Egyidejű betegségek, amelyek ellenjavallatok lennének a vizsgálatban való részvételre.
• Pszichológiai, szociális, családi vagy földrajzi okok, amelyek hátráltatják vagy megakadályozzák a protokoll követelményeinek való megfelelést, vagy veszélyeztetik a tájékozott beleegyezési folyamatot.
• Bármilyen egyéb olyan állapot és/vagy helyzet, amely miatt a vizsgáló vagy a vizsgálatbiztonsági képviselő egy alanyt alkalmatlannak ítél a vizsgálatra (pl. a vizsgálati gyógyszer várható nem megfelelősége, a vizsgálati eljárások orvosi tolerálásának képtelensége vagy az alany nem hajlandó megfelelni tanulmányokkal kapcsolatos eljárások).
• Vizsgálati szerrel végzett kezelés a CX-8998 első adagját megelőző 30 napon belül, vagy a vizsgálat során vizsgálati szerrel történő kezelés tervezése.