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Une étude de phase 2 du CX-8998 chez des adultes souffrant de tremblements associés à la maladie de Parkinson

27 mai 2021 mis à jour par: Jazz Pharmaceuticals

Une étude de phase 2 randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur le CX-8998 pour le tremblement associé à la maladie de Parkinson

Il s'agit d'une étude de phase 2, multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, consistant en une période de dépistage allant jusqu'à 4 semaines, une période de traitement randomisé en double aveugle et avec titration de dose de 4 semaines, suivie d'une période d'une semaine période de suivi de sécurité après la dernière dose du médicament à l'étude, et un appel téléphonique de suivi de sécurité programmé une semaine plus tard.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 2, multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, consistant en une période de dépistage allant jusqu'à 4 semaines, une période de traitement randomisé en double aveugle et avec titration de dose de 4 semaines, suivie d'une période d'une semaine période de suivi de sécurité après la dernière dose du médicament à l'étude, et un appel téléphonique de suivi de sécurité programmé une semaine plus tard.

Les sujets seront randomisés 1:1 dans l'un des deux groupes de traitement. Le groupe A recevra des doses de titration de CX-8998 jusqu'à 10 mg BID et le groupe B recevra un placebo.

Les sujets participeront pendant un total allant jusqu'à 12 semaines, y compris le dépistage, la période de traitement de 4 semaines et le suivi.

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

38 ans à 78 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes ou femmes non enceintes et non allaitantes âgés de 40 à 80 ans capables de lire et de comprendre l'anglais.
  • Score au mini examen de l'état mental (MMSE) ≥ 24.
  • Diagnostic clinique de la maladie de Parkinson idiopathique et présence d'au moins 2 caractéristiques cardinales sur 3 (tremblement, rigidité et/ou bradykinésie).
  • Hoehn & Yahr Stade I III (inclus) s'il n'y a pas de fluctuations motrices. En cas de fluctuations motrices, doit être Hoehn & Yahr Stage I IV (inclus) lorsqu'il est éteint ou I-III (inclus) lorsqu'il est allumé.
  • Un score de tremblement MDS-UPDRS (somme des éléments 2.10, 3.15, 3.16, 3.17, 3.18) d'au moins 10 (pendant l'ON pour les sujets subissant des fluctuations) (évalué de manière centrale) (Forjaz et al., 2015). Un nombre limité de sujets avec un MDS-UPDRS de 8 ou 9 peut être inclus avec l'approbation du sponsor.
  • Traité avec un régime stable de médicaments anti-parkinsoniens et/ou anti-tremblements (à l'exception de la primidone) pendant au moins 2 semaines avant le dépistage. Les changements de médicaments anti-parkinsoniens ou anti-tremblements après le dépistage ne sont pas autorisés.

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic actuel de : a. tremblement essentiel / b. maladie cérébelleuse
  • Présence ou antécédents connus de : a. hallucinations visuelles importantes (de l'avis de l'investigateur et/ou du représentant de la sécurité de l'étude) / b. trouble significatif du contrôle des impulsions (DAI) (de l'avis de l'investigateur et/ou du représentant de la sécurité de l'étude).
  • Antécédents ou caractéristiques cliniques compatibles avec un syndrome parkinsonien atypique.
  • Dyskinésie ou dystonie qui, de l'avis de l'investigateur, de l'évaluateur central ou du commanditaire, interférerait avec l'évaluation du tremblement.
  • Exposition à des médicaments tremorigéniques ou état de sevrage du médicament dans les 30 jours précédant la première dose prévue du médicament à l'étude.
  • Traumatisme direct ou indirect du système nerveux dans les 3 mois précédant le début du tremblement.
  • Antécédents ou preuves cliniques d'origine de tremblement psychogène. Antécédents connus d'autres conditions médicales ou neurologiques pouvant causer ou expliquer les tremblements du sujet.
  • Antécédents d'échographie focalisée guidée par IRM ou d'intervention chirurgicale (par exemple, stimulation cérébrale profonde, thalamotomie ablative ou thalamotomie au couteau gamma) pour le traitement des tremblements ou de la maladie de Parkinson.
  • Utilisation de médicaments au cours du dernier mois qui pourraient produire des tremblements ou interférer avec l'évaluation des tremblements.
  • Incapacité à s'abstenir d'utiliser des médicaments/substances susceptibles de produire des tremblements ou d'interférer avec l'évaluation des tremblements les jours de visite d'étude.
  • Dépistage positif des drogues dans l'urine pour les drogues d'abus, sauf si cela s'explique par l'utilisation d'un médicament sur ordonnance autorisé.
  • Consommation régulière de plus de deux unités d'alcool par jour.
  • Utilisation de médicaments sur ordonnance ou en vente libre ou d'autres produits (c. jus de pamplemousse) connus pour être de puissants inhibiteurs ou inducteurs du CYP3A4 qui ne peuvent pas être interrompus 2 semaines avant le jour 1 de l'administration et suspendus tout au long de l'étude.
  • Maladies concomitantes qui constitueraient une contre-indication à la participation à l'essai.
  • Raisons psychologiques, sociales, familiales ou géographiques qui entraveraient ou empêcheraient le respect des exigences du protocole ou compromettraient le processus de consentement éclairé.
  • Toute autre condition et / ou situation qui amène l'investigateur ou le représentant de la sécurité de l'étude à juger un sujet inadapté à l'étude (par exemple, en raison de la non-conformité attendue aux médicaments à l'étude, de l'incapacité à tolérer médicalement les procédures de l'étude ou de la réticence d'un sujet à se conformer aux procédures liées à l'étude).
  • Traitement avec un agent expérimental dans les 30 jours précédant la première dose de CX-8998 ou planification de recevoir un agent expérimental pendant l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CX-8998 Bloqueur des canaux calciques de type T
Médicament: CX-8998
Bloqueur des canaux calciques de type T
Comparateur placebo: Comparateur
Médicament: Placebo
Comparateur placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base au jour 28 sur le score de tremblement MDS-UPDRS tel que noté par l'évaluateur central
Délai: Au départ jusqu'à la fin de la période de traitement de l'étude, une moyenne de 28 jours
Le MDS-UPDRS est une échelle multidimensionnelle qui évalue l'impact moteur et non moteur de la MP sur quatre parties. Partie I : Expériences non motrices de la vie quotidienne ; Partie II : Expériences motrices de la vie quotidienne ; Partie III : Examen moteur ; et Partie IV : Complications motrices.
Au départ jusqu'à la fin de la période de traitement de l'étude, une moyenne de 28 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base au jour 28 sur la sous-échelle TETRAS Activité de la vie quotidienne
Délai: Au départ jusqu'à la fin de la période de traitement de l'étude, une moyenne de 28 jours
La section ADL de TETRAS comporte 12 items, chacun noté 0, 1, 2, 3 ou 4. Le score total maximum est de 48. L'item 1 traite de la parole ; l'item 10 traite de l'incapacité professionnelle; et le point 12 évalue l'impact social. Les 9 autres items évaluent les activités principalement affectées par les tremblements des membres supérieurs
Au départ jusqu'à la fin de la période de traitement de l'étude, une moyenne de 28 jours
Changement de la ligne de base au jour 28 dans le score d'accélérométrie
Délai: Au départ jusqu'à la fin de la période de traitement de l'étude, une moyenne de 28 jours
L'accélérométrie sera utilisée pour obtenir des mesures quantitatives du tremblement. L'appareil Kinesia ONE sera placé sur l'index et porté dans la clinique immédiatement après l'exécution de la sous-échelle de performance MDS-UPDRS et/ou TETRAS. Un total de 4 tâches seront effectuées sur le côté gauche, puis à nouveau sur le côté droit pour évaluer le tremblement de repos, postural, cinétique et latéral. Chaque tâche sera exécutée pendant 15 secondes.
Au départ jusqu'à la fin de la période de traitement de l'étude, une moyenne de 28 jours
Incidence des événements indésirables liés au traitement [innocuité et tolérabilité] telle qu'évaluée par le CTCAE v4.0
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 12 semaines
Les événements indésirables survenus pendant le traitement sont tous les événements indésirables survenus pendant la période de traitement ou un événement précédant le traitement dont l'intensité s'aggrave pendant la période de traitement.
Jusqu'à la fin des études, une moyenne de 12 semaines
Changements par rapport à la ligne de base dans QTcF
Délai: De base jusqu'à la fin de l'étude, une moyenne de 5 semaines
La formule de correction de Fridericia (QTCF) est une formule qui prend en compte le raccourcissement physiologique de l'intervalle QT qui se produit lorsque la fréquence cardiaque augmente, permettant la comparaison de l'intervalle QT sur une plage de fréquences.
De base jusqu'à la fin de l'étude, une moyenne de 5 semaines
Pourcentage de sujets qui n'ont pas terminé l'étude en raison d'événements indésirables liés au traitement, tels qu'évalués par CTCAE v4.0
Délai: Durée de l'étude, une moyenne de 12 semaines
Les événements indésirables survenus pendant le traitement sont tous les événements indésirables survenus pendant la période de traitement ou un événement précédant le traitement dont l'intensité s'aggrave pendant la période de traitement.
Durée de l'étude, une moyenne de 12 semaines
Pourcentage de sujets présentant des événements indésirables graves évalués par CTCAE v4.0
Délai: Durée de l'étude, une moyenne de 12 semaines
Tout événement indésirable qui entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante, est une anomalie congénitale/malformation congénitale observée chez tout enfant du sujet conçu pendant le traitement avec le médicament à l'étude ou est un événement médical important.
Durée de l'étude, une moyenne de 12 semaines
Pourcentage de sujets présentant des événements indésirables d'intérêt particulier évalués par CTCAE v4.0
Délai: Durée de l'étude, une moyenne de 12 semaines
Un événement indésirable d'intérêt particulier est un événement indésirable grave tel que défini dans le résultat 8.
Durée de l'étude, une moyenne de 12 semaines
Échelle d'évaluation de la gravité du suicide Columbia (C-SSRS)
Délai: Dépistage jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 8 semaines
L'échelle Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) est un questionnaire utilisé pour l'évaluation du suicide. Un score numérique est dérivé des catégories C-SSRS. Le score est créé à chaque évaluation pour chaque patient et est utilisé pour déterminer l'émergence du traitement. Score d'idées suicidaires : La catégorie maximale d'idées suicidaires (1-5 sur le C-SSRS) présente lors de l'évaluation.
Dépistage jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 8 semaines
Échelle de somnolence d'Epworth
Délai: Au départ jusqu'à la fin de la période de traitement de l'étude, une moyenne de 28 jours
L'échelle de somnolence d'Epworth (ESS) est une échelle destinée à mesurer la somnolence diurne qui est mesurée à l'aide d'un questionnaire très court. Le questionnaire demande au sujet d'évaluer sa probabilité de s'endormir sur une échelle de probabilité croissante de 0 à 3 pour 8 situations différentes. Les scores sont additionnés pour obtenir un seul chiffre.
Au départ jusqu'à la fin de la période de traitement de l'étude, une moyenne de 28 jours
Questionnaire pour les troubles impulsifs-compulsifs dans l'échelle d'évaluation de la maladie de Parkinson (QUIP-RS)
Délai: Dépistage jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 8 semaines
Le QUIP-RS a été développé pour évaluer la gravité des troubles du contrôle des impulsions et des symptômes comportementaux associés et pour surveiller l'évolution des symptômes au fil du temps. Le QUIP-RS comporte 4 questions principales (concernant les pensées, les envies/désirs et les comportements associés aux troubles du contrôle impulsif fréquemment signalés), chacune étant appliquée à 4 comportements impulsifs (jeu compulsif, achat, alimentation et comportement sexuel) et 3 troubles associés (utilisation de médicaments, martèlement et passe-temps). Il utilise une échelle de 5 points pour mesurer la fréquence des comportements. Les scores pour chaque comportement et trouble connexe vont de 0 à 16, un score plus élevé indiquant une plus grande sévérité (c'est-à-dire la fréquence) des symptômes. Le score QUIP-RS total pour tous les troubles du contrôle impulsif et les troubles apparentés combinés varie de 0 à 112.
Dépistage jusqu'à la fin de l'étude, en moyenne 8 semaines
Questionnaire sur les hallucinations de la maladie de Parkinson de l'Université de Miami (UM-PDHQ)
Délai: Dépistage, ligne de base et jour 28, une moyenne de 28 jours
L'UM-PDHQ est un questionnaire de 20 points administré par un clinicien qui est rempli au cours d'un entretien structuré. Les questions sont divisées en 2 groupes : un groupe quantitatif composé de 6 questions (modalité, fréquence, durée, insight, charge émotionnelle) et un groupe qualitatif composé de 14 questions. Les scores vont de 0 à 14.
Dépistage, ligne de base et jour 28, une moyenne de 28 jours
Échelle hospitalière d'anxiété et de dépression (HADS)
Délai: Dépistage et Jour 28, une moyenne de 28 jours
L'Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS), une échelle d'auto-évaluation, a été développée pour détecter les états de dépression, d'anxiété et de détresse émotionnelle. La HADS est une échelle de 14 items qui génère des données ordinales. Sept des items se rapportent à l'anxiété et 7 des items se rapportent à la dépression. Chaque élément du questionnaire est noté de 0 à 3, avec des scores individuels compris entre 0 et 21 pour l'anxiété ou la dépression.
Dépistage et Jour 28, une moyenne de 28 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Jazz Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Stacey Boyer, PhD, Jazz Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

1 septembre 2020

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 février 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 février 2018

Première publication (Réel)

19 février 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 mai 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CX-8998-CLN2-003

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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