Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registrační studie Strimvelis pro sledování pacientů se závažným kombinovaným imunodeficitem adenosindeaminázy (ADA-SCID)

26. ledna 2024 aktualizováno: Fondazione Telethon

Registr závažné kombinované imunodeficience adenosindeaminázy (ADA-SCID) pro pacienty léčené přípravkem Strimvelis (dříve GSK2696273) Genová terapie: Dlouhodobé prospektivní, neintervenční sledování bezpečnosti a účinnosti

Nedostatek enzymu adenosindeaminázy (ADA) má za následek těžkou kombinovanou imunodeficienci (SCID), fatální autozomálně recesivní dědičnou poruchu imunity. Strimvelis (nebo GSK2696273) je genová terapie určená pro pacienty s ADA-SCID, pro které není dostupný žádný vhodný dárce kmenových buněk s odpovídajícím lidským leukocytárním antigenem (HLA). Tato terapie má za cíl obnovit funkci ADA v hematopoetických buněčných liniích a tím zabránit patologii způsobené purinovými metabolity (tj. zhoršené imunitní funkci). Tento registr vyhodnotí dlouhodobé výsledky bezpečnosti a účinnosti u subjektů, které dostávaly Strimvelis (nebo GSK2696273).

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o prospektivní, neintervenční kontrolní registr pacientů s ADA-SCID léčených Strimvelis™. Registr nemá komparační skupinu a produkt bude poskytnut při jediné příležitosti před vstupem do tohoto registru. Bezpečnost a účinnost bude hodnocena pro cílový počet 50 pacientů, kteří budou dostávat Strimvelis™ (nebo GSK2696273), včetně pacientů léčených před registrací (tj. klinické studie a programy použití ze soucitu) a osoby léčené po registraci (včetně programů použití ze soucitu a včasného přístupu). Registr se uzavře, až bude zapsáno 50 pacientů, ale neuzavře se úplně, dokud 50. pacient nedokončí své 15leté sledování.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itálie, 20132
        • Ospedale San Raffaele

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Tento registr bude zahrnovat všechny subjekty, které obdržely Strimvelis (nebo GSK2696273) a souhlasily s účastí v registru. Do registru bude zapsán cílový počet padesáti předmětů.

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Subjekt s ADA-SCID, léčený přípravkem Strimvelis nebo GSK2696273 jako součást jeho programu klinického vývoje
  • Dospělé subjekty nebo pacienti, u kterých jejich rodiče nebo zákonní zástupci podepsali formulář informovaného souhlasu s účastí v registru

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Subjekty s ADA-SCID léčené Strimvelisem
Jedinci s ADA-SCID, kteří dostávali genovou terapii Strimvelis (dříve GSK2696273), včetně pacientů léčených před registrací (tj. klinické studie a programy použití ze soucitu) a osoby léčené po registraci (včetně programů použití ze soucitu a včasného přístupu).
Genetický: Strimvelis

Strimvelis je CD34+ buňkami obohacená disperze lidských autologních hematopoetických kmenových/progenitorových buněk získaných z kostní dřeně transdukovaných retrovirovým vektorem obsahujícím lidský gen ADA. Bude podáván pouze jednou intravenózní infuzí.

Toto je observační registr, který zahrnuje všechny pacienty, kteří dříve dostávali Strimvelis™ nebo GSK2696273.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez zásahu
Časové okno: Až 15 let
Intervence je definována jako transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) nebo > 3 měsíce enzymatické substituční terapie (ERT)
Až 15 let
Počet subjektů užívajících zájmové léky/léčby
Časové okno: Až 15 let
Budou hodnoceni jedinci vyžadující ERT, HSCT, radioterapii nebo cytotoxická činidla
Až 15 let
Absolutní periferní lymfocyt pro hodnocení imunitní rekonstituce
Časové okno: Až 15 let
Budou hodnoceny periferní lymfocyty
Až 15 let
Absolutní shluk diferenciace (CD)3+ T-buňky pro hodnocení imunitní rekonstituce
Časové okno: Až 15 let
Budou hodnoceny počty CD3+ T-buněk
Až 15 let
Absolutní počty CD19+ B-buněk pro hodnocení imunitní rekonstituce
Časové okno: Až 15 let
Budou hodnoceny počty CD19+ B-buněk
Až 15 let
Fytohemaglutinin (PHA) a anti CD-3 jako měřítko funkce T buněk
Časové okno: Až 15 let
Bude hodnocen fytohemaglutinin (PHA) a anti CD-3
Až 15 let
Percentil růstu tělesné výšky
Časové okno: Až 15 let
Výška subjektu bude překryta proti genderově specifickým standardním růstovým grafům Světové zdravotnické organizace (WHO).
Až 15 let
Percentil růstu tělesné hmotnosti
Časové okno: Až 15 let
Hmotnost subjektu bude překryta proti genderově specifickým standardním růstovým grafům WHO
Až 15 let
Hladiny deoxyadenosinových nukleotidů (dAXP) v červených krvinkách pro měření systémové detoxikace metabolitů
Časové okno: Až 15 let
Hladiny deoxyadenosinových nukleotidů (dAXP) budou hodnoceny v červených krvinkách
Až 15 let
Počet kopií vektoru měřený v mononukleárních buňkách periferní krve (PBMC)
Časové okno: Až 15 let
Bude změřen počet vektorových kopií
Až 15 let
Počet subjektů se závažnými infekcemi
Časové okno: Až 15 let
Těžká infekce je definována jako infekce vyžadující hospitalizaci nebo prodloužení hospitalizace
Až 15 let
Procento subjektů se závažnými infekcemi
Časové okno: Až 15 let
Těžká infekce je definována jako infekce vyžadující hospitalizaci nebo prodloužení hospitalizace
Až 15 let
Délka pobytu v nemocnici
Časové okno: Až 15 let
Doba hospitalizace bude sledována
Až 15 let
Počet subjektů s neimunologickými projevy ADA SCID
Časové okno: Až 15 let
Subjekty budou vyšetřeny na steatózu jater, kognitivní deficity, abnormality chování včetně suspektní nebo diagnostikované poruchy pozornosti s hyperaktivitou, autismu nebo poruchy sluchu.
Až 15 let
Údaje o vývoji a kvalitě života dětí
Časové okno: Až 15 let
Určení školní docházky, je-li to přiměřené věku; zda je dítě ve škole ve věku přiměřeném ročníku/třídě; zda dítě vyžaduje speciální vzdělávací podporu (příklad [např.] vyhrazeného učitele); účast ve sportu podle přání dítěte; požadavek na sluchadlo(a); adekvátní reakce na dětská očkování; závažnost dopadu zdraví dítěte na zamýšlené zaměstnání opatrovníka a výkonnostní status Karnofsky/Lansky
Až 15 let
Počet subjektů s jakýmikoli nepříznivými jevy (AE) a jakýmikoli závažnými nežádoucími jevy (SAE) jako bezpečnostní opatření
Časové okno: Až 15 let
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo subjektu klinického hodnocení, dočasně spojená s užíváním léčivého přípravku, ať už je považována za související s léčivým přípravkem či nikoli. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění (nové nebo exacerbované) dočasně spojené s užíváním léčivého přípravku. Jakákoli nepříjemná událost, která má za následek smrt, ohrožení života, vyžaduje hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek invaliditu/neschopnost, vrozenou anomálii/vrozenou vadu nebo jakoukoli jinou situaci podle lékařského nebo vědeckého úsudku, bude klasifikována jako SAE
Až 15 let
Počet subjektů s abnormálními výsledky klinických laboratorních krevních testů jako bezpečnostní opatření
Časové okno: Až 15 let
Byla hodnocena biochemie, hematologie a parametry TSH
Až 15 let
Celkové přežití
Časové okno: Po 15 letech sledování bude nadále vyžadováno každé 2 roky, dokud nebude registr uzavřen
Bude shrnut počet a příčiny úmrtí a čas nástupu smrtelných událostí. Čas zahájení bude datem podání terapie.
Po 15 letech sledování bude nadále vyžadováno každé 2 roky, dokud nebude registr uzavřen
Skóre pro Pediatrický dotazník kvality života (Peds-QL)
Časové okno: Až 15 let
Tam, kde jsou běžně používány jako součást standardní lékařské péče nebo kde to povolují místní úřady jako neintervenční hodnocení. Peds-QL je generický nástroj kvality života související se zdravím (HR QoL) navržený speciálně pro pediatrickou populaci. Zachycuje následující oblasti: obecné zdraví/aktivity, pocity/emoční, sociální fungování, fungování školy. Vyšší skóre ukazuje na lepší kvalitu života (QOL) pro všechny domény Peds-QL. Tento modulární přístroj používá 5bodovou stupnici: od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy). Položky jsou obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0-100 následovně: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. Hodnotí se 4 dimenze (fyzická, emocionální, sociální a školní fungování).
Až 15 let
Dotazník skóre pro věky a fáze-3[ASQ-3]
Časové okno: Až 15 let
Tam, kde jsou běžně používány jako součást standardní lékařské péče nebo kde to povolují místní úřady jako neintervenční hodnocení. ASQ-3 obsahuje řadu otázek určených k posouzení 5 oblastí rozvoje: komunikace, hrubá motorika, jemná motorika, řešení problémů a osobní sociální vztahy. Otázky se zaměřují na chování, které je vhodné pro konkrétní vývojové milníky.
Až 15 let
Počet subjektů s nežádoucími účinky zájmu
Časové okno: Až 15 let (onkogeneze bude i nadále požadována každé 2 roky, dokud nebude registr uzavřen)
AE a SAE související s lékařskými nebo chirurgickými postupy spojenými s podáváním Strimvelis™ (např. centrální žilní katétr, úprava busulfanem); onkogeneze, autoimunita, neúspěšná odpověď na genovou terapii, přecitlivělost na přípravek, rizika související s rezidui přítomnými v léčivém přípravku podaném pacientovi, rizika související s krátkou dobou použitelnosti přípravku, neimunologické projevy ADA-SCID (např. jaterní steatóza, kognitivní defekty, abnormality chování, poškození sluchu), replikačně kompetentní retrovirus.
Až 15 let (onkogeneze bude i nadále požadována každé 2 roky, dokud nebude registr uzavřen)
Počet subjektů s výsledky souvisejícími s plodností a těhotenstvím
Časové okno: Po 15 letech sledování bude nadále vyžadováno každé 2 roky, dokud nebude registr uzavřen
Budou hodnoceny informace o porodu a porodu, donošené těhotenství, císařský řez, potrat, potrat, mimoděložní, porodnost mrtvého dítěte. Budou analyzovány problémy mužské i ženské plodnosti.
Po 15 letech sledování bude nadále vyžadováno každé 2 roky, dokud nebude registr uzavřen
Data z analýzy Retroviral Insertion Site (RIS) a replikace kompetentního retroviru (RCR)
Časové okno: Až 15 let
RIS a RCR budou provedeny při podezření na malignitu nebo po diagnóze malignity
Až 15 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fondazione Telethon

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. března 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. května 2037

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. května 2037

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

27. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STRIM-003

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndromy imunologické nedostatečnosti

Klinické studie na Strimvelis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit