Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Strimvelis regiszter vizsgálat az adenozin-deamináz súlyos kombinált immunhiányos (ADA-SCID) betegek nyomon követésére

2024. január 26. frissítette: Fondazione Telethon

Adenozin-deamináz súlyos kombinált immunhiány (ADA-SCID) nyilvántartása Strimvelis-szel kezelt betegek számára (korábban GSK2696273) Génterápia: a biztonság és a hatékonyság hosszú távú prospektív, beavatkozás nélküli nyomon követése

Az adenozin-deamináz (ADA) enzimhiány súlyos kombinált immunhiányt (SCID) eredményez, amely egy végzetes, autoszomális recesszív öröklött immunbetegség. A Strimvelis (vagy GSK2696273) egy génterápia, amelyet ADA-SCID-ben szenvedő betegeknek szántak, és akik számára nem áll rendelkezésre megfelelő humán leukocita antigénnel (HLA) megfelelő rokon őssejtdonor. Ennek a terápiának az a célja, hogy helyreállítsa az ADA funkciót a vérképző sejtvonalakban, és ezáltal megelőzze a purin metabolitok által okozott patológiát (azaz az immunrendszer károsodását). Ez a nyilvántartás értékeli a Strimvelis (vagy GSK2696273) kezelésben részesült alanyok hosszú távú biztonságossági és hatékonysági eredményeit.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Jelentkezés meghívóval

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a Strimvelis™-szel kezelt ADA-SCID-ben szenvedő betegek prospektív, beavatkozás nélküli nyomon követési nyilvántartása. A rendszerleíró adatbázisnak nincs összehasonlító csoportja, és a terméket egyetlen alkalommal adták át a nyilvántartásba való belépést megelőzően. A biztonságosságot és a hatékonyságot a Strimvelis™ (vagy GSK2696273) kezelésben részesülő 50 betegből álló célszámra értékelik, amelybe a forgalomba hozatali engedély előtt kezelt betegek tartoznak (pl. klinikai vizsgálatok és engedélyezés előtti felhasználási programok) és a forgalomba hozatali engedélyt követően kezeltek (beleértve az engedélyezés előtti felhasználást és a korai hozzáférési programokat is). A regiszter lezárja a beiratkozást, amikor 50 beteget bevontak, de nem zárják be teljesen, amíg az 50. beteg be nem fejezi 15 éves követését.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

50

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Olaszország, 20132
        • Ospedale San Raffaele

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Ez a nyilvántartás tartalmazza mindazokat az alanyokat, akik Strimvelis-t (vagy GSK2696273-at) kaptak, és hozzájárultak a nyilvántartásban való részvételhez. A célszám ötven tantárgy kerül be a nyilvántartásba.

Leírás

Befogadási kritériumok

  • ADA-SCID-ben szenvedő, Strimvelis-szel vagy GSK2696273-mal kezelt alany klinikai fejlesztési programja részeként
  • Felnőtt alanyok vagy betegek, akiknek szüleik vagy törvényes gyámjaik aláírták a beleegyező nyilatkozatot a nyilvántartásban való részvételhez

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Strimvelis-szel kezelt ADA-SCID alanyok
ADA-SCID-ben szenvedő alanyok, akik Strimvelis (korábban GSK2696273) génterápiában részesültek, beleértve a forgalomba hozatali engedély előtt kezelt betegeket (pl. klinikai vizsgálatok és engedélyezés előtti felhasználási programok) és a forgalomba hozatali engedélyt követően kezeltek (beleértve az engedélyezés előtti felhasználást és a korai hozzáférési programokat is).
Genetikai: Strimvelis

A Strimvelis humán autológ csontvelőből származó hematopoietikus ős-/progenitor sejtek CD34+ sejtekben gazdag diszperziója, amelyet humán ADA gént tartalmazó retrovírus vektorral transzdukáltak. Intravénás infúzióként csak egyszer adják be.

Ez egy megfigyelési nyilvántartás, amely magában foglalja az összes olyan beteget, aki korábban Strimvelis™-t vagy GSK2696273-at kapott.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Beavatkozásmentes túlélés
Időkeret: Akár 15 éves korig
A beavatkozást hematopoietikus őssejt-transzplantációként (HSCT) vagy több mint 3 hónapos enzimpótló terápiát (ERT) értjük.
Akár 15 éves korig
Az érdeklődésre számot tartó gyógyszereket/kezeléseket használó alanyok száma
Időkeret: Akár 15 éves korig
Az ERT-t, HSCT-t, sugárterápiát vagy citotoxikus szereket igénylő alanyokat értékelik
Akár 15 éves korig
Abszolút perifériás limfocita az immunrendszer helyreállításának értékeléséhez
Időkeret: Akár 15 éves korig
A perifériás limfocitákat értékeljük
Akár 15 éves korig
A differenciálódás abszolút klasztere (CD)3+ T-sejt az immunrekonstitúció értékeléséhez
Időkeret: Akár 15 éves korig
A CD3+ T-sejtszámot értékeljük
Akár 15 éves korig
Abszolút CD19+ B-sejtszám az immunrendszer helyreállításának értékeléséhez
Időkeret: Akár 15 éves korig
A CD19+ B-sejtszámot értékeljük
Akár 15 éves korig
A fitohemagglutinin (PHA) és az anti-CD-3 a T-sejtek működésének mértéke
Időkeret: Akár 15 éves korig
A fitohemagglutinint (PHA) és az anti-CD-3-at értékelik
Akár 15 éves korig
Növekedési százalékos testmagasságban
Időkeret: Akár 15 éves korig
Az alany magasságát az Egészségügyi Világszervezet (WHO) szabványos növekedési diagramjaira vetítjük
Akár 15 éves korig
Növekedési százalékos testtömegben
Időkeret: Akár 15 éves korig
Az alany súlyát a WHO nem-specifikus növekedési diagramjaihoz viszonyítjuk
Akár 15 éves korig
Dezoxiadenozin nukleotidok (dAXP) szintje a vörösvértestekben a szisztémás metabolit méregtelenítés mérésére
Időkeret: Akár 15 éves korig
A dezoxiadenozin nukleotidok (dAXP) szintjét a vörösvértestekben értékelik
Akár 15 éves korig
Perifériás vér mononukleáris sejtekben (PBMC) mért vektoros kópiaszám
Időkeret: Akár 15 éves korig
A vektoros példányszám mérésre kerül
Akár 15 éves korig
Súlyos fertőzésben szenvedők száma
Időkeret: Akár 15 éves korig
Súlyos fertőzésnek minősül a kórházi kezelést igénylő vagy elhúzódó kórházi kezelést igénylő fertőzés
Akár 15 éves korig
A súlyos fertőzésben szenvedő alanyok százalékos aránya
Időkeret: Akár 15 éves korig
Súlyos fertőzésnek minősül a kórházi kezelést igénylő vagy elhúzódó kórházi kezelést igénylő fertőzés
Akár 15 éves korig
A kórházi tartózkodás hossza
Időkeret: Akár 15 éves korig
A kórházi kezelés időtartamát ellenőrizni fogják
Akár 15 éves korig
Az ADA SCID nem immunológiai megnyilvánulásait mutató alanyok száma
Időkeret: Akár 15 éves korig
Az alanyokat megvizsgálják májzsugorodás, kognitív hiányosságok, viselkedési rendellenességek, beleértve a gyanús vagy diagnosztizált figyelemhiányos hiperaktivitási zavart, autizmust vagy halláskárosodást.
Akár 15 éves korig
Gyermekgyógyászati ​​fejlődési és életminőségi adatok
Időkeret: Akár 15 éves korig
Az iskolalátogatás megállapítása, ha az életkornak megfelelő; a gyermek a korának megfelelő osztályba jár-e az iskolában; hogy a gyermeknek szüksége van-e speciális nevelési támogatásra (például [pl.] dedikált oktató); sportolás a gyermek kívánsága szerint; hallókészülék(ek)re vonatkozó követelmény; megfelelő válasz a gyermekkori védőoltásokra; a gyermek egészségének a gyám tervezett foglalkoztatására és a Karnofsky/Lansky teljesítmény státuszára gyakorolt ​​hatásának súlyossága
Akár 15 éves korig
Azon alanyok száma, akiknél bármilyen nemkívánatos esemény (AE) és súlyos nemkívánatos esemény (SAE) fordult elő biztonsági intézkedésként
Időkeret: Akár 15 éves korig
Az AE egy betegnél vagy klinikai vizsgálati alanynál bármely nemkívánatos orvosi esemény, amely időlegesen kapcsolódik egy gyógyszer használatához, függetlenül attól, hogy a gyógyszerrel kapcsolatosnak tekinthető-e vagy sem. Az AE tehát bármilyen kedvezőtlen és nem szándékos tünet (beleértve a kóros laboratóriumi leletet is), tünet vagy betegség (új vagy súlyosbodott), amely időlegesen kapcsolódik egy gyógyszer használatához. Minden olyan nemkívánatos esemény, amely halált, életveszélyt okoz, kórházi kezelést vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli, fogyatékosságot/fogyatkozást, veleszületett anomáliát/születési rendellenességet vagy bármely más helyzetet orvosi vagy tudományos megítélés szerint SAE kategóriába sorol.
Akár 15 éves korig
A kóros klinikai laboratóriumi vérvizsgálati eredményekkel rendelkező alanyok száma biztonsági intézkedésként
Időkeret: Akár 15 éves korig
Felmértük a biokémiai, hematológiai és TSH paramétereket
Akár 15 éves korig
Általános túlélés
Időkeret: 15 éves nyomon követés után továbbra is kétévente kérik, amíg a rendszerleíró adatbázis bezár
Összefoglaljuk a halálozások számát és okait, valamint a halálos kimenetelű események kezdeti idejét. A kezdési időpont a terápia beadásának időpontja.
15 éves nyomon követés után továbbra is kétévente kérik, amíg a rendszerleíró adatbázis bezár
Pontszámok a gyermekgyógyászati ​​életminőség kérdőívhez (Peds-QL)
Időkeret: Akár 15 éves korig
Ahol ezeket rutinszerűen használják az orvosi standard ellátás részeként, vagy ahol a helyi hatóságok engedélyezik, nem beavatkozási célú értékelésként. A Peds-QL egy általános egészséggel kapcsolatos életminőség (HR QoL) eszköz, amelyet kifejezetten gyermekpopuláció számára terveztek. A következő területeket ragadja meg: általános egészség/tevékenységek, érzések/érzelmi, szociális működés, iskolai működés. A magasabb pontszámok jobb életminőséget (QOL) jeleznek a Peds-QL összes tartományában. Ez a moduláris hangszer 5 fokozatú skálát használ: 0-tól (soha) 4-ig (majdnem mindig). A tételek fordított pontozása és lineáris átalakítása 0-tól 100-ig terjedő skálára a következőképpen történik: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0. 4 dimenziót (fizikai, érzelmi, szociális és iskolai működés) pontoznak.
Akár 15 éves korig
Pontszámok életkorokhoz és szakaszokhoz Kérdőív-3 [ASQ-3]
Időkeret: Akár 15 éves korig
Ahol ezeket rutinszerűen használják az orvosi standard ellátás részeként, vagy ahol a helyi hatóságok engedélyezik, nem beavatkozási célú értékelésként. Az ASQ-3 egy sor kérdést tartalmaz, amelyek a fejlesztés 5 területét hivatottak felmérni: kommunikáció, nagymotorika, finommotorika, problémamegoldás és személyes szociális. A kérdések az adott fejlődési mérföldkövekhez megfelelő viselkedést célozzák meg.
Akár 15 éves korig
Az érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményekkel rendelkező alanyok száma
Időkeret: Legfeljebb 15 év (az onkogenezist továbbra is kétévente kérik a nyilvántartás bezárásáig)
A Strimvelis™ beadásával kapcsolatos orvosi vagy sebészeti beavatkozásokkal kapcsolatos mellékhatások és SAE-k (pl. központi vénás katéter, buszulfán kondicionálás); onkogenezis, autoimmunitás, sikertelen válasz a génterápiára, a termékkel szembeni túlérzékenység, a betegnek beadott gyógyszerkészítményben jelenlévő maradékanyagokkal kapcsolatos kockázatok, a termék rövid eltarthatóságával kapcsolatos kockázatok, az ADA-SCID nem immunológiai megnyilvánulásai (pl. májzsugorodás, kognitív rendellenességek, viselkedési rendellenességek, halláskárosodás), replikációkompetens retrovírus.
Legfeljebb 15 év (az onkogenezist továbbra is kétévente kérik a nyilvántartás bezárásáig)
A termékenységgel és terhességgel kapcsolatos kimenetelű alanyok száma
Időkeret: 15 éves nyomon követés után továbbra is kétévente kérik, amíg a rendszerleíró adatbázis bezár
Felmérik a szülési és szülési információkat, a teljes terhességet, a császármetszést, az abortuszt, a vetélést, a méhen kívüli és a halvaszületési arányokat. Mind a férfi, mind a női termékenységgel kapcsolatos kérdéseket elemezni fogják.
15 éves nyomon követés után továbbra is kétévente kérik, amíg a rendszerleíró adatbázis bezár
A retrovírus beillesztési hely (RIS) elemzéséből és a replikációhoz kompetens retrovírusból (RCR) származó adatok
Időkeret: Akár 15 éves korig
A RIS-t és az RCR-t rosszindulatú daganat gyanúja esetén vagy rosszindulatú daganat diagnosztizálása után hajtják végre
Akár 15 éves korig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Fondazione Telethon

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Fondazione Telethon, Fondazione Telethon

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. március 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2037. május 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2037. május 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. március 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. március 23.

Első közzététel (Tényleges)

2018. március 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 26.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • STRIM-003

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Immunhiányos szindrómák

Klinikai vizsgálatok a Strimvelis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritius

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel