Otevřená, dlouhodobá, prodloužená léčba pomocí intraerytrocytárního dexamethasonfosfátu sodného u pacientů s ataxií Telangiektázie, kteří se zúčastnili studie IEDAT-02-2015 (OLE-IEDAT)

Kritéria pro zařazení:

• Pacient dokončil dvojitě zaslepené období ve studii IEDAT-02-2015 a musí mít dokončeno závěrečné (15. návštěva/12. měsíc) hodnocení účinnosti podle IEDAT-02-2015.
• Pacient toleroval studijní medikaci bez jakýchkoliv známek nežádoucích účinků steroidů nebo závažných/závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
• Tělesná hmotnost > 15 kg.
• Pacient a jeho/její rodič/pečovatel (pokud nedosáhl věku souhlasu) nebo zákonný zástupce poskytli písemný informovaný souhlas s účastí. Pokud je souhlas poskytnut výhradně pečovatelem v souladu s místními předpisy, pacient musí poskytnout souhlas s účastí ve studii
• Pacient nemá bezpečnostní kontraindikaci pro pokračování v léčbě, jak určil hlavní zkoušející (PI) podle postupů popsaných níže.

Postup pro výběr pacientů pro další léčbu v IEDAT-03-2018:

Hlavní zkoušející se zeptá všech pacientů, kteří splňují výše uvedené požadavky, a určí jejich zájem pokračovat v léčbě studovaným lékem v novém protokolu. Hlavní zkoušející poté určí způsobilost pacientů na základě svého klinického posouzení stavu pacientů a jejich bezpečnosti.

Kritéria vyloučení:

Všeobecné

1. Ženy, které jsou

   1. těhotná nebo kojící (pouze pro země EU);
   2. ve fertilním věku, těhotné nebo kojící (pro USA a země zbytku světa).

   Nárok budou mít ženy ve fertilním věku, které používají vhodnou antikoncepci, jak určí jejich poskytovatel zdravotní péče.

2. Postižení, které může pacientovi bránit ve splnění všech požadavků studie.

3. Aktuální účast v klinické studii s jiným hodnoceným lékem.

   Anamnéza a současný stav

4. Počet CD4+ lymfocytů
5. Současné neoplastické onemocnění.
6. Těžké poškození imunologického systému.
7. Závažné nebo nestabilní onemocnění plic.
8. Nekontrolovaný diabetes. Pacienti s diabetem, který byl stabilizován (tj. žádné hypoglykemické nebo hyperglykemické epizody za poslední 3 měsíce) nebudou způsobilé.
9. Jakákoli jiná závažná, nestabilní nebo vážná nemoc nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího pacienta vystavil riziku bezprostřední život ohrožující morbidity, nutnosti hospitalizace nebo úmrtnosti.
10. Vhodnost pacientů s abnormálními hodnotami laboratorních testů určí zkoušející.
11. Potvrzené hemoglobinopatie, např. onemocnění hemoglobinu C, srpkovitá anémie nebo talasémie.
12. Střední nebo těžké poškození ledvin a/nebo jater.

13. Pacienti, u kterých se vyskytly středně závažné/závažné vedlejší účinky steroidů nebo středně závažné/závažné nežádoucí účinky spojené se studijní medikací podávanou ve studii IEDAT-02.

    Předchozí/souběžná medikace

14. Vyžaduje léčbu perorálním nebo parenterálním steroidem. Léčba astmatu nebo alergií inhalačními nebo intranazálními steroidy, stejně jako použití topických steroidů, bude povolena.
15. Vyžaduje jakoukoli jinou souběžnou medikaci zakázanou protokolem.
16. Použití jakéhokoli léku, který je silným induktorem/inhibitorem CYP3A4.