Tratamiento de extensión a largo plazo, abierto, con fosfato sódico de dexametasona intraeritrocitaria en pacientes con ataxia telangiectasia que participaron en el estudio IEDAT-02-2015 (OLE-IEDAT)

Criterios de inclusión:

• El paciente completó el período doble ciego en el ensayo IEDAT-02-2015 y debe haber completado las evaluaciones de eficacia finales (Visita 15/Mes 12) de IEDAT-02-2015.
• El paciente toleró el medicamento del estudio, sin ninguna evidencia de eventos adversos de esteroides o eventos adversos graves/graves relacionados con el tratamiento.
• Peso corporal > 15 kg.
• El paciente y su padre/cuidador (si es menor de edad), o un representante legal, han proporcionado su consentimiento informado por escrito para participar. Si el consentimiento es proporcionado únicamente por el cuidador de acuerdo con las regulaciones locales, el paciente debe dar su consentimiento para participar en el estudio.
• El paciente no presenta contraindicación de seguridad para la continuación del tratamiento, según lo determine el Investigador Principal (PI) de acuerdo con los procedimientos descritos a continuación.

Procedimiento de selección de pacientes para tratamiento posterior en IEDAT-03-2018:

El Investigador Principal preguntará a todos los pacientes que cumplan con los requisitos anteriores y determinará su interés en continuar recibiendo el tratamiento con el medicamento del estudio en un nuevo protocolo. El investigador principal luego determinará la elegibilidad de los pacientes sobre la base de su juicio clínico sobre el estado de los pacientes y su seguridad.

Criterio de exclusión:

General

1. Hembras que son

   1. embarazada o en período de lactancia (solo para países de la UE);
   2. en edad fértil, embarazada o en período de lactancia (para EE. UU. y los países del resto del mundo).

   Las mujeres en edad fértil que utilicen métodos anticonceptivos adecuados, según lo determine su proveedor de atención médica, serán elegibles.

2. Una discapacidad que puede impedir que el paciente complete todos los requisitos del estudio.

3. Participación actual en un estudio clínico con otro fármaco en investigación.

   Historial Médico y Estado Actual

4. Recuento de linfocitos CD4+
5. Enfermedad neoplásica actual.
6. Deterioro severo del sistema inmunológico.
7. Enfermedad pulmonar grave o inestable.
8. Diabetes no controlada. Pacientes con diabetes que se ha estabilizado (es decir, sin episodios de hipoglucemia o hiperglucemia en los últimos 3 meses) serán elegibles.
9. Cualquier otra enfermedad o afección grave, inestable o grave que, en opinión del investigador, pondría al paciente en riesgo de morbilidad inminente que ponga en peligro su vida, necesidad de hospitalización o mortalidad.
10. El Investigador determinará la elegibilidad de los pacientes con valores anormales en las pruebas de laboratorio.
11. Hemoglobinopatías confirmadas, p. enfermedad de la hemoglobina C, anemia de células falciformes o talasemia.
12. Insuficiencia renal y/o hepática moderada o grave.

13. Pacientes que experimentaron efectos secundarios de esteroides moderados/graves, o eventos adversos moderados/graves asociados con la medicación del estudio administrada en el estudio IEDAT-02.

    Medicación previa/concomitante

14. Requiere tratamiento con un esteroide oral o parenteral. Se permitirá el tratamiento con esteroides inhalados o intranasales para el asma o las alergias, así como el uso de esteroides tópicos.
15. Requiere cualquier otra medicación concomitante prohibida por el protocolo.
16. Uso de cualquier fármaco que sea un inductor/inhibidor fuerte de CYP3A4.