Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt, hosszú távú, kiterjesztett kezelés vörösvértesten belüli dexametazon-nátrium-foszfáttal olyan ataxiás telangiectasias betegeknél, akik részt vettek az IEDAT-02-2015 vizsgálatban (OLE-IEDAT)

2021. augusztus 6. frissítette: Erydel
Ez egy nemzetközi (Észak-Amerika, Európa, Afrika, Ázsia és Ausztrália), többközpontú, prospektív, nyílt kezelési vizsgálat, amelynek célja, hogy továbbra is biztosítsa a vizsgálati gyógyszert minden olyan beteg számára, aki befejezte a 12 hónapos kezelést (beleértve a kezelteket is). placebóval) az IEDAT-02-2015 vizsgálatban elvégezte a vizsgálati értékeléseket, nem jelent biztonságossági ellenjavallatot a kezelés folytatására, és tájékoztatáson alapuló beleegyezését adta. A tanulmány célja, hogy információkat gyűjtsön a kísérleti kezelés hosszú távú biztonságosságáról és hatékonyságáról.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nemzetközi (Észak-Amerika, Európa, Afrika, Ázsia és Ausztrália), többközpontú, prospektív, nyílt kezelési vizsgálat, amelynek célja, hogy továbbra is biztosítsa a vizsgálati gyógyszert minden olyan beteg számára, aki befejezte a 12 hónapos kezelést (beleértve a kezelteket is). placebóval) az IEDAT-02-2015 vizsgálatban elvégezte a vizsgálati értékeléseket, nem jelent biztonságossági ellenjavallatot a kezelés folytatására, és tájékoztatáson alapuló beleegyezését adta. A tanulmány célja, hogy információkat gyűjtsön a kísérleti kezelés hosszú távú biztonságosságáról és hatékonyságáról. Az összes kiválasztási kritériumot teljesítő betegek havi EDS-EP infúziót kapnak (a dózistartomány ~14-22 mg DSP/infúzió). Ha az EDS-EP ezen adagját nem tolerálják, a beteget abba kell hagyni a vizsgálatból. A vizsgálat során a hosszú távú hatékonysági értékeléseket 6 havonta, míg a biztonsági paramétereket minden havi látogatás alkalmával értékelik.

Az ICARS-t, az EQ-5D-5L-t és a CGI-C/S-t egy helyszíni értékelő fogja beadni. A vizsgálatba bevont összes beteg részt vesz az IEDAT-02-2015 vizsgálatban, és új betegek bevonására nem kerül sor.

A vizsgálatvezető minden olyan beteget megkérdez, aki megfelel a fenti követelményeknek, és egy új protokollban határozza meg érdeklődését a vizsgálati gyógyszeres kezelés folytatása iránt. A vezető kutató ezután a betegek állapotára és biztonságára vonatkozó klinikai megítélése alapján megállapítja a betegek alkalmasságát.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

50

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Befejezve
        • Department of Neurology Royal Children's Hospital
  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Befejezve
        • Laboratory of Pediatric Immunology UZ Leuven
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Befejezve
        • Ataxia Center and HD Center of Excellence - UCLA
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287-3923
        • Befejezve
        • Division of Pediatric Allergy and Immunology - Johns Hopkins Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Befejezve
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Befejezve
        • Department of Pediatrics Division of Child and Adolescent Neurology Mitochondrial Clinic - University of Texas Medical School
  • India
      • Bangalore, India, 560 029
        • Befejezve
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences (NIMHANS) Department of Neurology
      • Chennai, India, 600 026
        • Befejezve
        • Vijaya Health Centre Department of Neurology
      • Hyderabad, India, 500 082
        • Befejezve
        • Nizam's Institute of Medical Sciences Department of Neurology
      • Mumbai, India, 400 026
        • Befejezve
        • Jaslok Hospital and Research Center Department of Pediatric Neurology
      • Mumbai, India, 400016
        • Befejezve
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre Department of Pediatric Neurology
      • New Delhi, India, 110 029
        • Befejezve
        • All India Institute of Medical Sciences Child Neurology Division Department of Pediatrics
  • Lengyelország
      • Warsaw, Lengyelország, 04-730
        • Befejezve
        • Department of Clinical Immunology - The Children's Memorial Health Institute
  • Németország
      • Frankfurt, Németország, 60590
        • Befejezve
        • Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Allergologie, pneumologie und Mukoviszidose, Universitätsklinikum Frankfurt
  • Olaszország
      • Roma, Olaszország
        • Toborzás
        • Dipartimento Neuroscienze umane e salute mentale, Policlinico Umberto I Università La Sapienza
        • Kapcsolatba lépni:
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28046
        • Befejezve
        • Servicio de Neurolgia Pediatrica, Hospital Materno-Infantil La Paz
  • Tunézia
      • Tunis, Tunézia
        • Toborzás
        • Razi Hospital, Clinical Investigation Center-Neuroscience
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A páciens az IEDAT-02-2015 vizsgálatban befejezte a kettős vak időszakot, és el kell végeznie az IEDAT-02-2015 végső (15. vizit/12. hónap) hatékonysági értékelését.
  • A beteg tolerálta a vizsgálati gyógyszert, szteroid mellékhatások vagy kezeléssel összefüggő súlyos/súlyos nemkívánatos események bizonyítéka nélkül
  • Testtömeg > 15 kg.
  • A beteg és szülője/gondozója (ha nem érte el a beleegyezési korhatárt), vagy törvényes képviselője írásos beleegyezését adta a részvételhez. Ha a helyi előírásoknak megfelelően kizárólag a gondozó adja beleegyezését, a betegnek beleegyezését kell adnia a vizsgálatban való részvételhez.
  • A betegnél nincs biztonsági ellenjavallat a kezelés folytatására, amint azt a vizsgálatvezető (PI) határozta meg az alábbiakban leírt eljárások szerint.

Eljárás a betegek további kezelésre történő kiválasztására az IEDAT-03-2018-ban:

A vizsgálatvezető minden olyan beteget megkérdez, aki megfelel a fenti követelményeknek, és egy új protokollban határozza meg érdeklődését a vizsgálati gyógyszeres kezelés folytatása iránt. A vezető kutató ezután a betegek állapotára és biztonságára vonatkozó klinikai megítélése alapján megállapítja a betegek alkalmasságát.

Kizárási kritériumok:

Tábornok

  1. A nőstények

    1. terhes vagy szoptat (csak az EU-országokban);
    2. fogamzóképes korú, terhes vagy szoptat (az Egyesült Államokban és a világ többi országában).

    Azok a fogamzóképes korú nők, akik megfelelő fogamzásgátlást alkalmaznak, az egészségügyi szolgáltatójuk szerint.

  2. Fogyatékosság, amely megakadályozhatja a pácienst abban, hogy az összes vizsgálati követelményt teljesítse.

  3. Jelenlegi részvétel egy másik vizsgálati gyógyszerrel végzett klinikai vizsgálatban.

    Orvostörténet és jelenlegi állapot

  4. CD4+ limfociták száma
  5. Jelenlegi neoplasztikus betegség.
  6. Az immunrendszer súlyos károsodása.
  7. Súlyos vagy instabil tüdőbetegség.
  8. Kontrollálatlan cukorbetegség. Stabilizált cukorbetegségben szenvedő betegek (pl. nem volt hipoglikémiás vagy hiperglikémiás epizód az elmúlt 3 hónapban) jogosultak lesznek.
  9. Bármilyen más súlyos, instabil vagy súlyos betegség vagy állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint a beteget közvetlen életveszélyes megbetegedés, kórházi kezelés vagy halálozás veszélyének tenné ki.
  10. A kóros laboratóriumi vizsgálati eredményekkel rendelkező betegek alkalmasságát a vizsgáló határozza meg.
  11. Megerősített hemoglobinopátiák, pl. hemoglobin C betegség, sarlósejtes vérszegénység vagy talaszémia.
  12. Közepes vagy súlyos vese- és/vagy májkárosodás.

  13. Azok a betegek, akik az IEDAT-02 vizsgálatban alkalmazott vizsgálati gyógyszerrel összefüggésben mérsékelt/súlyos szteroid mellékhatásokat vagy közepesen súlyos/súlyos nemkívánatos eseményeket tapasztaltak.

    Előzetes/egyidejű gyógyszeres kezelés

  14. Orális vagy parenterális szteroidos kezelést igényel. Az asztma vagy allergia kezelésére inhalációs vagy intranazális szteroidok, valamint helyi szteroidok alkalmazása megengedett.
  15. Minden más, a protokoll által tiltott egyidejű gyógyszert igényel.
  16. Bármilyen olyan gyógyszer alkalmazása, amely erős CYP3A4 induktor/inhibitor.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: aktív gyógyszer
~14-22 mg dexametazon-nátrium-foszfát (DSP)
Kombinált termék: EryDex rendszer
Az EryDex System egy kombinált termék, amelyet a dexametazon-nátrium-foszfát (DSP) autológ eritrocitákba (EDS) történő betöltésére használnak, így létrehozzák az EDS-végterméket, amelyet a betegekbe infundálnak.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az EDS-EP hosszú távú biztonságossága/tolerálhatósága: a kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekkel járó pontok száma (CTCAE4.0)
Időkeret: 1 év
A lehetséges mellékhatások listája és összegzése testrendszerek és preferált kifejezések szerint történik. Jelenteni kell a mellékhatások előfordulását (%), intenzitását és a vizsgált gyógyszerrel való rokonságot. A vizsgálati gyógyszer beadása után újonnan előforduló vagy súlyosbodó SAE-ket és eseményeket összefoglaljuk. Külön felsoroljuk azokat a mellékhatásokat, amelyek halált/a vizsgálati gyógyszer abbahagyását eredményezik
1 év
Az EDS-EP hosszú távú biztonságossága/tolerálhatósága: laboratóriumi paraméterek a klinikai gyakorlat szerint, mint például hematológia, biokémia, vizeletvizsgálat, HbA1c (hemoglobin A1c vagy glikált hemoglobin teszt), CD4+ limfocitaszám, CRP (C-reaktív fehérje)
Időkeret: 1 év
Az értékek listája és összegzése normál vagy abnormálisként történik, a helyi normál tartományoknak megfelelően, a laboratóriumi értékeléstől függően (nem lehetséges egyedi tartomány és mértékegység megadása a laboratóriumonkénti változások miatt). A rendellenes és klinikailag jelentős értékeket minden paraméternél azonosítjuk és felsoroljuk
1 év
Az EDS-EP hosszú távú biztonsága/tolerálhatósága: 12 elvezetéses EKG (elektrokardiográfia)
Időkeret: 1 év
Az eredmények listája és összegzése normál vagy abnormálisként történik, az irányelveknek megfelelően (PR intervallum: < 100 msec vagy > 210 ms; QRS intervallum: < 50 ms vagy > 120 ms; QTc intervallum: > 450 ms; pulzusszám: < 50 msec () sinus bradycardia) vagy > 120 bpm (sinus tachycardia); Morfológia: T-hullám inverzió jelenléte, kóros R-hullámok, patológiás Q-hullámok, jelentős ST emelkedés vagy depresszió). A kóros és klinikailag jelentős értékeket azonosítjuk és felsoroljuk
1 év
Az EDS-EP hosszú távú biztonságossága/tolerálhatósága: fizikális és neurológiai vizsgálat
Időkeret: 1 év
Az eredmények listája és összegzése normál vagy rendellenes, a helyi értékelés szerint. A vizsgálat kiterjed az általános megjelenésre, bőrre, nyakra (beleértve a pajzsmirigyet is), szemre/fülre, orrra, szájra, torokra, tüdőre, szívre, hasra, hátra, nyirokcsomókra, végtagokra, idegrendszerre. A rendellenes és klinikailag jelentős értékeket minden paraméternél azonosítjuk és felsoroljuk
1 év
Az EDS-EP hosszú távú biztonságossága/tolerálhatósága: Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS)
Időkeret: 1 év
Az eredmény listázásra és összegzésre kerül a válaszok alapján: a 6 kérdés bármelyikére adott „igen” válasz azt jelezheti, hogy szakképzett mentálhigiénés szakemberhez kell fordulni, és „igen” válasz a 4., 5. vagy 6. kérdésre. magas kockázatot jeleznek
1 év
Az EDS-EP hosszú távú biztonsága/tolerálhatósága: Csont ásványi sűrűség
Időkeret: 1 év
A Z-pontszámokat a 2013-as Nemzetközi Klinikai Denzitometriai Társaság hivatalos gyermekgyógyászati ​​állásfoglalásában foglalt irányelvek szerint normálként vagy rendellenesként soroljuk fel és összegezzük. A rendellenes és klinikailag jelentős értékeket minden paraméternél azonosítjuk és felsoroljuk
1 év
Az EDS-EP hosszú távú biztonsága/tolerálhatósága: Tanner staging
Időkeret: 1 év
Az eredményeket (I-től V. szakaszig, életkor szerint 0-tól 18-ig) listázzuk és összesítjük. A rendellenes és klinikailag jelentős értékeket minden paraméternél azonosítjuk és felsoroljuk
1 év
Az EDS-EP hosszú távú biztonságossága/tolerálhatósága: sterilitási teszt
Időkeret: 1 év
Az eredmény lehet pozitív vagy negatív. Az eredményeket felsoroljuk és összesítjük
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az EDS-EP egészséggel kapcsolatos életminőségre gyakorolt ​​hosszú távú hatásának értékelése (EQ-5D-5L skála: EuroQol 5 dimenziós 5 szintű skála)
Időkeret: 1 év
Leíró elemzéseket végeznek az EDS-EP egészséggel kapcsolatos életminőségre (QoL) gyakorolt ​​hosszú távú hatásainak értékelésére, az EQ-5D-5L skálán értékelve. EQ-5D-5L leíró rendszer pontozása: 5-től, min/legrosszabb, 25-ig, legjobb/max); EQ-VAS (EQ Visual Analogue skála) pontozás: 0-tól, min/legrosszabb, 100-ig, legjobb/max
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Erydel

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Guenter R Janhofer, MD, EryDel S.p.A.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. június 12.

Elsődleges befejezés (Várható)

2021. december 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2021. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. május 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. június 8.

Első közzététel (Tényleges)

2018. június 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. augusztus 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 6.

Utolsó ellenőrzés

2021. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IEDAT-03-2018

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a EryDex rendszer

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel