Åbent, langsigtet, forlænget behandling med intra-erythrocyt-dexamethasonnatriumfosfat hos patienter med ataksi telangiektasi, som deltog i IEDAT-02-2015-undersøgelsen (OLE-IEDAT)

Inklusionskriterier:

• Patienten gennemførte den dobbeltblindede periode i IEDAT-02-2015-forsøget og skal have gennemført de endelige (besøg 15/måned 12) effektvurderinger af IEDAT-02-2015.
• Patienten tolererede undersøgelsesmedicinen uden tegn på steroidbivirkninger eller behandlingsrelaterede alvorlige/alvorlige bivirkninger
• Kropsvægt > 15 kg.
• Patienten og hans/hendes forælder/plejer (hvis under samtykkealderen) eller en juridisk repræsentant har givet skriftligt informeret samtykke til at deltage. Hvis samtykke udelukkende gives af plejepersonalet i overensstemmelse med lokale regler, skal patienten give samtykke til at deltage i undersøgelsen
• Patienten udviser ingen sikkerhedskontraindikation for fortsættelse af behandlingen, som bestemt af Principal Investigator (PI) i henhold til procedurerne beskrevet nedenfor.

Procedure for udvælgelse af patienter til videre behandling i IEDAT-03-2018:

Principal Investigator vil spørge alle patienter, der opfylder ovenstående krav, og afgøre deres interesse i at fortsætte med at modtage behandling med undersøgelsesmedicinen i en ny protokol. Principal Investigator vil derefter afgøre patienternes egnethed på grundlag af hans/hendes kliniske vurdering af patienternes status og deres sikkerhed.

Ekskluderingskriterier:

Generel

1. Hunner, der er

   1. gravid eller ammer (kun for EU-lande);
   2. af den fødedygtige alder, gravid eller ammer (for lande i USA og resten af ​​verden).

   Kvinder i den fødedygtige alder, der bruger passende prævention, som bestemt af deres sundhedsplejerske, vil være berettiget.

2. Et handicap, der kan forhindre patienten i at opfylde alle undersøgelseskrav.

3. Aktuel deltagelse i et klinisk studie med et andet forsøgslægemiddel.

   Sygehistorie og nuværende status

4. Antal CD4+ lymfocytter
5. Aktuel neoplastisk sygdom.
6. Alvorlig svækkelse af det immunologiske system.
7. Alvorlig eller ustabil lungesygdom.
8. Ukontrolleret diabetes. Patienter med diabetes, der er blevet stabiliseret (dvs. ingen hypoglykæmiske eller hyperglykæmiske episoder inden for de seneste 3 måneder) vil være berettigede.
9. Enhver anden alvorlig, ustabil eller alvorlig sygdom eller tilstand, som efter efterforskerens mening ville sætte patienten i fare for overhængende livstruende morbiditet, behov for hospitalsindlæggelse eller dødelighed.
10. Berettigelse af patienter med unormale laboratorietestværdier vil blive bestemt af investigator.
11. Bekræftede hæmoglobinopatier, f.eks. hæmoglobin C-sygdom, seglcelleanæmi eller thalassæmi.
12. Moderat eller svært nedsat nyre- og/eller leverfunktion.

13. Patienter, der oplevede moderate/svære steroidbivirkninger eller moderate/svære bivirkninger forbundet med undersøgelsesmedicinen administreret i IEDAT-02-undersøgelsen.

    Tidligere/Samtidig medicinering

14. Kræver behandling med et oralt eller parenteralt steroid. Behandling med inhalerede eller intranasale steroider mod astma eller allergi samt brug af topikale steroider vil være tilladt.
15. Kræver enhver anden samtidig medicin, der er forbudt i henhold til protokollen.
16. Brug af ethvert lægemiddel, der er en stærk inducer/hæmmer af CYP3A4.