Öppen, långvarig förlängningsbehandling med intra-erytrocytdexametasonnatriumfosfat hos patienter med ataxi telangiektasi som deltog i IEDAT-02-2015-studien (OLE-IEDAT)

Inklusionskriterier:

• Patienten slutförde den dubbelblinda perioden i IEDAT-02-2015-studien och måste ha slutfört de slutliga (besök 15/månad 12) effektbedömningarna av IEDAT-02-2015.
• Patienten tolererade studiemedicinen, utan några bevis på steroidbiverkningar eller behandlingsrelaterade allvarliga/allvarliga biverkningar
• Kroppsvikt > 15 kg.
• Patienten och hans/hennes förälder/vårdgivare (om de är under samtyckesåldern), eller ett juridiskt ombud, har lämnat skriftligt informerat samtycke till att delta. Om samtycke lämnas enbart av vårdgivaren i enlighet med lokala bestämmelser måste patienten ge sitt samtycke för att delta i studien
• Patienten har ingen säkerhetskontraindikation för fortsatt behandling, som bestämts av huvudutredaren (PI) enligt procedurerna som beskrivs nedan.

Procedur för att välja patienter för vidare behandling i IEDAT-03-2018:

Huvudutredaren kommer att fråga alla patienter som uppfyller ovanstående krav och avgöra deras intresse av att fortsätta att få behandling med studieläkemedlet i ett nytt protokoll. Huvudutredaren kommer sedan att avgöra om patienterna är kvalificerade på grundval av hans/hennes kliniska bedömning av patienternas status och deras säkerhet.

Exklusions kriterier:

Allmän

1. Honor som är

   1. gravid eller ammar (endast för EU-länder);
   2. i fertil ålder, gravida eller ammar (för länder i USA och övriga världen).

   Kvinnor i fertil ålder som använder adekvat preventivmedel, enligt deras vårdgivare, kommer att vara berättigade.

2. En funktionsnedsättning som kan hindra patienten från att fullfölja alla studiekrav.

3. Aktuellt deltagande i en klinisk studie med ett annat prövningsläkemedel.

   Medicinsk historia och aktuell status

4. Antal CD4+-lymfocyter
5. Aktuell neoplastisk sjukdom.
6. Allvarlig försämring av det immunologiska systemet.
7. Allvarlig eller instabil lungsjukdom.
8. Okontrollerad diabetes. Patienter med diabetes som har stabiliserats (dvs. inga hypoglykemiska eller hyperglykemiska episoder under de senaste 3 månaderna) kommer att vara berättigade.
9. Alla andra allvarliga, instabila eller allvarliga sjukdomar eller tillstånd som enligt utredarens åsikt skulle utsätta patienten för en överhängande livshotande sjukdom, behov av sjukhusvistelse eller dödlighet.
10. Berättigande för patienter med onormala laboratorietestvärden kommer att bestämmas av utredaren.
11. Bekräftade hemoglobinopatier, t.ex. hemoglobin C-sjukdom, sicklecellanemi eller talassemi.
12. Måttligt eller svårt nedsatt njur- och/eller leverfunktion.

13. Patienter som upplevde måttliga/svåra steroidbiverkningar eller måttliga/svåra biverkningar associerade med studieläkemedlet som administrerades i IEDAT-02-studien.

    Tidigare/Samtidig medicinering

14. Kräver behandling med oral eller parenteral steroid. Behandling med inhalerade eller intranasala steroider för astma eller allergier, samt användning av topikala steroider kommer att tillåtas.
15. Kräver annan samtidig medicinering som är förbjuden enligt protokollet.
16. Användning av något läkemedel som är en stark inducerare/hämmare av CYP3A4.