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IEDAT-02-2015 연구에 참여한 모세혈관확장성 운동실조 환자에서 적혈구 내 덱사메타손 인산나트륨을 사용한 공개 라벨, 장기, 연장 치료 (OLE-IEDAT)

2021년 8월 6일 업데이트: Erydel
이것은 국제(북미, 유럽, 아프리카, 아시아 및 호주), 다기관, 전향적, 공개 라벨 치료 연구로, 12개월의 치료를 완료한 모든 환자(치료받은 환자 포함)에게 연구 약물을 계속 제공하도록 설계되었습니다. 위약과 함께) IEDAT-02-2015 시험에서 연구 평가를 완료하고 치료 지속에 대한 안전성 금기 사항을 나타내지 않으며 정보에 입각한 동의를 제공했습니다. 이 연구는 시험 치료의 장기적인 안전성과 효능에 대한 정보를 수집하는 것을 목표로 합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 국제(북미, 유럽, 아프리카, 아시아 및 호주), 다기관, 전향적, 공개 라벨 치료 연구로, 12개월의 치료를 완료한 모든 환자(치료받은 환자 포함)에게 연구 약물을 계속 제공하도록 설계되었습니다. 위약과 함께) IEDAT-02-2015 시험에서 연구 평가를 완료하고 치료 지속에 대한 안전성 금기 사항을 나타내지 않으며 정보에 입각한 동의를 제공했습니다. 이 연구는 시험 치료의 장기적인 안전성과 효능에 대한 정보를 수집하는 것을 목표로 합니다. 모든 선택 기준을 충족하는 환자는 매월 EDS-EP 주입을 받습니다(투여량 범위 ~14-22mg DSP/주입). 이 용량의 EDS-EP가 내약되지 않으면 환자는 연구를 중단해야 합니다. 연구 기간 동안 장기 유효성 평가는 6개월마다 수행되며 안전성 매개변수는 매월 방문할 때마다 평가됩니다.

ICARS, EQ-5D-5L 및 CGI-C/S는 사이트 평가자가 관리합니다. 이 연구에 등록한 모든 환자는 연구 IEDAT-02-2015에 참여했으며 새로운 환자의 신규 등록은 없을 것입니다.

주임 조사자는 위의 요구 사항을 충족하는 모든 환자에게 질문하고 새로운 프로토콜에서 연구 약물로 치료를 계속 받는 데 관심이 있는지 결정합니다. 주임 조사관은 환자의 상태와 안전에 대한 임상적 판단을 바탕으로 환자의 적격성을 결정합니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

50

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 독일
      • Frankfurt, 독일, 60590
        • 완전한
        • Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Allergologie, pneumologie und Mukoviszidose, Universitätsklinikum Frankfurt
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • 완전한
        • Ataxia Center and HD Center of Excellence - UCLA
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287-3923
        • 완전한
        • Division of Pediatric Allergy and Immunology - Johns Hopkins Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 완전한
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 완전한
        • Department of Pediatrics Division of Child and Adolescent Neurology Mitochondrial Clinic - University of Texas Medical School
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • 완전한
        • Laboratory of Pediatric Immunology UZ Leuven
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28046
        • 완전한
        • Servicio de Neurolgia Pediatrica, Hospital Materno-Infantil La Paz
  • 이탈리아
      • Roma, 이탈리아
        • 모병
        • Dipartimento Neuroscienze umane e salute mentale, Policlinico Umberto I Università La Sapienza
        • 연락하다:
  • 인도
      • Bangalore, 인도, 560 029
        • 완전한
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences (NIMHANS) Department of Neurology
      • Chennai, 인도, 600 026
        • 완전한
        • Vijaya Health Centre Department of Neurology
      • Hyderabad, 인도, 500 082
        • 완전한
        • Nizam's Institute of Medical Sciences Department of Neurology
      • Mumbai, 인도, 400 026
        • 완전한
        • Jaslok Hospital and Research Center Department of Pediatric Neurology
      • Mumbai, 인도, 400016
        • 완전한
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre Department of Pediatric Neurology
      • New Delhi, 인도, 110 029
        • 완전한
        • All India Institute of Medical Sciences Child Neurology Division Department of Pediatrics
  • 튀니지
      • Tunis, 튀니지
        • 모병
        • Razi Hospital, Clinical Investigation Center-Neuroscience
        • 연락하다:
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 04-730
        • 완전한
        • Department of Clinical Immunology - The Children's Memorial Health Institute
  • 호주
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • 완전한
        • Department of Neurology Royal Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 환자는 IEDAT-02-2015 시험에서 이중 맹검 기간을 완료했으며 IEDAT-02-2015의 최종(방문 15/월 12) 효능 평가를 완료해야 합니다.
  • 환자는 스테로이드 부작용 또는 치료 관련 중증/심각한 부작용의 증거 없이 연구 약물을 용인했습니다.
  • 체중 > 15kg.
  • 환자 및 환자의 부모/보호자(동의 연령 미만인 경우) 또는 법정 대리인이 참여에 대한 서면 동의서를 제공했습니다. 지역 규정에 따라 간병인에 의해서만 동의가 제공되는 경우, 환자는 연구 참여에 동의해야 합니다.
  • 환자는 아래 설명된 절차에 따라 주임 조사자(PI)가 결정한 바와 같이 치료 지속에 대한 안전성 금기 사항을 나타내지 않습니다.

IEDAT-03-2018에서 추가 치료를 위한 환자 선택 절차:

주임 조사자는 위의 요구 사항을 충족하는 모든 환자에게 질문하고 새로운 프로토콜에서 연구 약물로 치료를 계속 받는 데 관심이 있는지 결정합니다. 주임 조사관은 환자의 상태와 안전에 대한 임상적 판단을 바탕으로 환자의 적격성을 결정합니다.

제외 기준:

일반적인

  1. 암컷은

    1. 임신 중이거나 모유 수유 중입니다(EU 국가만 해당).
    2. 가임기, 임신 또는 모유 수유 중(미국 및 기타 국가의 경우).

    의료 서비스 제공자가 결정한 대로 적절한 산아제한을 사용하는 가임 여성이 자격이 있습니다.

  2. 환자가 모든 학습 요건을 완료하지 못하게 하는 장애.

  3. 현재 다른 시험용 약물을 사용한 임상 연구에 참여하고 있습니다.

    병력 및 현재 상태

  4. CD4+ 림프구 수
  5. 현재 신생물성 질환.
  6. 면역 체계의 심각한 손상.
  7. 심각하거나 불안정한 폐 질환.
  8. 통제되지 않는 당뇨병. 안정화된 당뇨병 환자(즉, 지난 3개월 동안 저혈당 또는 고혈당 에피소드가 없는 경우) 자격이 됩니다.
  9. 조사관의 의견에 따라 환자를 생명을 위협하는 임박한 병적 상태, 입원 또는 사망의 위험에 빠뜨릴 수 있는 기타 중증, 불안정 또는 심각한 질병 또는 상태.
  10. 비정상적인 실험실 테스트 값을 가진 환자의 적격성은 연구자에 의해 결정될 것입니다.
  11. 확인된 혈색소병증, 예. 헤모글로빈 C병, 겸상적혈구빈혈 또는 지중해빈혈.
  12. 중등도 또는 중증의 신장 및/또는 간 장애.

  13. IEDAT-02 연구에서 투여된 연구 약물과 관련된 중등도/중증 스테로이드 부작용 또는 중등도/중증 부작용을 경험한 환자.

    이전/병용 약물

  14. 경구 또는 비경구 스테로이드 치료가 필요합니다. 천식이나 알레르기에 대한 흡입 또는 비강 내 스테로이드 치료와 국소 스테로이드 사용이 허용됩니다.
  15. 프로토콜에서 금지하는 다른 병용 약물이 필요합니다.
  16. CYP3A4의 강력한 유도제/억제제인 모든 약물의 사용.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 활성 약물
~14-22mg 덱사메타손 인산나트륨(DSP)
조합 제품: EryDex 시스템
EryDex 시스템은 덱사메타손 인산나트륨(DSP)을 자가 적혈구(EDS)에 로드하여 환자에게 주입되는 EDS 최종 제품을 생성하는 데 사용되는 조합 제품입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
EDS-EP의 장기 안전성/내약성: 치료 관련 부작용이 있는 pt의 수(CTCAE4.0)
기간: 일년
AE는 신체 시스템 및 선호 용어별로 나열 및 요약됩니다. AE의 발생률(%), 강도 및 연구 약물과의 관련성이 보고될 것이다. 연구 약물 투여 후 새롭게 발생하거나 악화되는 SAE 및 사건이 요약될 것이다. 연구 약물의 사망/중단을 초래하는 AE는 별도로 나열될 것입니다.
일년
EDS-EP의 장기 안전성/내약성: 혈액학, 생화학, 요검사, HbA1c(혈색소 A1c 또는 당화혈색소 검사), CD4+ 림프구 수, CRP(C 반응성 단백질)와 같은 임상 실습에 따른 실험실 매개변수
기간: 일년
값은 실험실 평가에 따라 로컬 정상 범위에 따라 정상 또는 비정상으로 나열되고 요약됩니다(실험실마다 변경되기 때문에 고유한 범위 및 측정 단위를 제공할 수 없음). 비정상적이고 임상적으로 주목할만한 값이 식별되고 각 매개변수에 대해 나열됩니다.
일년
EDS-EP의 장기 안전성/내약성: 12-리드 ECG(Electrocardiography)
기간: 일년
결과는 가이드라인(PR 간격: < 100msec 또는 > 210msec, QRS 간격: < 50msec 또는 > 120msec, QTc 간격: > 450msec, 심박수: < 50bpm( sinus bradycardia) 또는 > 120 bpm(sinus tachycardia), 형태: T-파 역위, 비정상적인 R-파, 병리학적 Q-파, 상당한 ST 상승 또는 하강). 비정상적이고 임상적으로 주목할만한 값이 식별되고 나열됩니다.
일년
EDS-EP의 장기 안전성/내약성: 신체 및 신경학적 검사
기간: 일년
결과는 지역 평가에 따라 정상 또는 비정상으로 나열되고 요약됩니다. 검사는 전신, 피부, 목(갑상선 포함), 눈/귀, 코, 입, 인후, 폐, 심장, 복부, 등, 림프절, 사지, 신경계를 포함한다. 비정상적이고 임상적으로 주목할만한 값이 식별되고 각 매개변수에 대해 나열됩니다.
일년
EDS-EP의 장기 안전성/내약성: CSSRS(Columbia Suicide Severity Rating Scale)
기간: 일년
답변에 따라 결과가 나열되고 요약됩니다. 6개 질문 중 하나에 "예"라고 대답하면 훈련된 정신 건강 전문가에게 의뢰해야 할 필요성을 나타낼 수 있고 질문 4, 5 또는 6에 "예"라고 대답할 수 있습니다. 고위험을 나타내다
일년
EDS-EP의 장기 안전성/내약성: 골밀도
기간: 일년
Z-점수는 2013 International Society for Clinical Densitometry Official Pediatric Position에 제공된 지침에 따라 정상 또는 비정상으로 나열 및 요약됩니다. 비정상적이고 임상적으로 주목할만한 값이 식별되고 각 매개변수에 대해 나열됩니다.
일년
EDS-EP의 장기 안전성/내약성: 태너 병기
기간: 일년
결과(I에서 V까지의 단계, 연령에 따라 0에서 18까지)가 나열되고 요약됩니다. 비정상적이고 임상적으로 주목할만한 값이 식별되고 각 매개변수에 대해 나열됩니다.
일년
EDS-EP의 장기 안전성/내약성: 무균 시험
기간: 일년
결과는 긍정적이거나 부정적일 수 있습니다. 결과가 나열되고 요약됩니다.
일년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
건강 관련 삶의 질에 대한 EDS-EP의 장기적 효과를 평가하기 위해(EQ-5D-5L 척도: EuroQol 5 차원 5 수준 척도)
기간: 일년
EQ-5D-5L 척도에 의해 평가되는 건강 관련 삶의 질(QoL)에 대한 EDS-EP의 장기적 효과를 평가하기 위해 기술 분석이 수행될 것입니다. EQ-5D-5L 기술 시스템 점수: 5(최소/최악)부터 25(최상/최대)까지; EQ-VAS(EQ Visual Analogue scale) 점수: 0(최소/최악)에서 100(최상/최대)까지
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Erydel

수사관

  • 연구 책임자: Guenter R Janhofer, MD, EryDel S.p.A.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 6월 12일

기본 완료 (예상)

2021년 12월 1일

연구 완료 (예상)

2021년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 5월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 6월 8일

처음 게시됨 (실제)

2018년 6월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 8월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 8월 6일

마지막으로 확인됨

2021년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IEDAT-03-2018

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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위치

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