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IEDAT-02-2015研究に参加した毛細血管拡張性運動失調症患者における赤血球内デキサメタゾンリン酸ナトリウムを用いた非盲検長期延長治療 (OLE-IEDAT)

2021年8月6日 更新者：Erydel
これは国際的 (北米、ヨーロッパ、アフリカ、アジア、オーストラリア) の多施設共同前向き非盲検治療研究であり、12 か月の治療を完了したすべての患者 (治療を受けた患者を含む) に研究薬を提供し続けるように設計されています。 IEDAT-02-2015 試験で、研究評価を完了し、治療の継続に対する安全性禁忌を提示せず、インフォームド コンセントを提供した。 この研究は、試験治療の長期的な安全性と有効性に関する情報を収集することを目的としています。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは国際的 (北米、ヨーロッパ、アフリカ、アジア、オーストラリア) の多施設共同前向き非盲検治療研究であり、12 か月の治療を完了したすべての患者 (治療を受けた患者を含む) に研究薬を提供し続けるように設計されています。 IEDAT-02-2015 試験で、研究評価を完了し、治療の継続に対する安全性禁忌を提示せず、インフォームド コンセントを提供した。 この研究は、試験治療の長期的な安全性と有効性に関する情報を収集することを目的としています。 すべての選択基準を満たす患者は、EDS-EP の毎月の注入を受けます (用量範囲 ~14-22 mg DSP/注入)。 この用量の EDS-EP が許容されない場合、患者は研究を中止する必要があります。 研究中、長期的な有効性評価は6か月ごとに行われ、安全性パラメーターは毎月の訪問ごとに評価されます。

ICARS、EQ-5D-5L、および CGI-C/S は、サイト評価者によって管理されます。 この研究に登録されたすべての患者は、研究 IEDAT-02-2015 に参加しており、新しい患者の新規登録はありません。

治験責任医師は、上記の要件を満たすすべての患者に質問し、新しいプロトコルで治験薬による治療を継続することに関心があるかどうかを判断します。 次に、治験責任医師は、患者の状態と安全性に関する彼/彼女の臨床的判断に基づいて、患者の適格性を判断します。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

50

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • 完了
        • Ataxia Center and HD Center of Excellence - UCLA
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287-3923
        • 完了
        • Division of Pediatric Allergy and Immunology - Johns Hopkins Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 完了
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 完了
        • Department of Pediatrics Division of Child and Adolescent Neurology Mitochondrial Clinic - University of Texas Medical School
  • イタリア
      • Roma、イタリア
        • 募集
        • Dipartimento Neuroscienze umane e salute mentale, Policlinico Umberto I Università La Sapienza
        • コンタクト：
  • インド
      • Bangalore、インド、560 029
        • 完了
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences (NIMHANS) Department of Neurology
      • Chennai、インド、600 026
        • 完了
        • Vijaya Health Centre Department of Neurology
      • Hyderabad、インド、500 082
        • 完了
        • Nizam's Institute of Medical Sciences Department of Neurology
      • Mumbai、インド、400 026
        • 完了
        • Jaslok Hospital and Research Center Department of Pediatric Neurology
      • Mumbai、インド、400016
        • 完了
        • P.D. Hinduja National Hospital and Medical Research Centre Department of Pediatric Neurology
      • New Delhi、インド、110 029
        • 完了
        • All India Institute of Medical Sciences Child Neurology Division Department of Pediatrics
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • 完了
        • Department of Neurology Royal Children's Hospital
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28046
        • 完了
        • Servicio de Neurolgia Pediatrica, Hospital Materno-Infantil La Paz
  • チュニジア
      • Tunis、チュニジア
        • 募集
        • Razi Hospital, Clinical Investigation Center-Neuroscience
        • コンタクト：
  • ドイツ
      • Frankfurt、ドイツ、60590
        • 完了
        • Klinik für Kinder- und Jugendmedizin, Allergologie, pneumologie und Mukoviszidose, Universitätsklinikum Frankfurt
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー、3000
        • 完了
        • Laboratory of Pediatric Immunology UZ Leuven
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、04-730
        • 完了
        • Department of Clinical Immunology - The Children's Memorial Health Institute

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -患者はIEDAT-02-2015試験の二重盲検期間を完了し、IEDAT-02-2015の最終（15回/月12回の訪問）有効性評価を完了している必要があります。
  • -患者は、ステロイドの有害事象、または治療関連の重度/重篤な有害事象の証拠なしに、研究薬に耐えました
  • 体重 > 15 kg。
  • -患者とその親/介護者（同意年齢未満の場合）、または法定代理人は、参加するための書面によるインフォームドコンセントを提供しています。 現地の規制に従って介護者のみが同意を提供する場合、患者は研究に参加することに同意しなければなりません
  • -患者は、以下に説明する手順に従って治験責任医師（PI）によって決定された、治療の継続に対する安全上の禁忌を示していません。

IEDAT-03-2018 で追加治療を受ける患者を選択する手順:

治験責任医師は、上記の要件を満たすすべての患者に質問し、新しいプロトコルで治験薬による治療を継続することに関心があるかどうかを判断します。 次に、治験責任医師は、患者の状態と安全性に関する彼/彼女の臨床的判断に基づいて、患者の適格性を判断します。

除外基準:

全般的

  1. ある女性

    1. 妊娠中、または授乳中 (EU 加盟国のみ);
    2. 出産の可能性、妊娠中、または授乳中 (米国およびその他の国)。

    適切な避妊を使用して出産の可能性があると、ヘルスケア提供者によって決定された女性が対象となります。

  2. -患者がすべての研究要件を完了するのを妨げる可能性のある障害。

  3. -別の治験薬による臨床研究への現在の参加。

    病歴と現在の状態

  4. CD4+ リンパ球数
  5. 現在の腫瘍性疾患。
  6. 免疫系の重度の障害。
  7. 重度または不安定な肺疾患。
  8. コントロールされていない糖尿病。 安定した糖尿病患者（すなわち、 過去 3 か月間に低血糖または高血糖のエピソードがない) は対象となります。
  9. -治験責任医師の意見では、患者を差し迫った生命を脅かす罹患率、入院の必要性、または死亡率のリスクにさらす、その他の重度、不安定、または深刻な疾患または状態。
  10. 臨床検査値が異常な患者の適格性は、治験責任医師によって決定されます。
  11. 確認された異常ヘモグロビン症。 ヘモグロビン C 病、鎌状赤血球症、またはサラセミア。
  12. -中等度または重度の腎臓および/または肝臓の障害。

  13. -中等度/重度のステロイド副作用、またはIEDAT-02研究で投与された治験薬に関連する中等度/重度の有害事象を経験した患者。

    前/併用薬

  14. 経口または非経口ステロイドによる治療が必要です。 喘息またはアレルギーの吸入または鼻腔内ステロイドによる治療、および局所ステロイドの使用は許可されます。
  15. -プロトコルで禁止されている他の併用薬が必要です。
  16. -CYP3A4の強力な誘導剤/阻害剤である薬物の使用。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：活性薬物
~14-22 mg デキサメタゾンリン酸ナトリウム (DSP)
組み合わせ製品：EryDex システム
EryDex システムは、デキサメタゾンリン酸ナトリウム (DSP) を自家赤血球 (EDS) にロードして、患者に注入される EDS 最終製品を作成するために使用される組み合わせ製品です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
EDS-EP の長期的な安全性/忍容性: 治療に関連する有害事象 (CTCAE4.0) を伴う患者数
時間枠：1年
有害事象は、体のシステムと優先用語によってリストされ、要約されます。 AEの発生率(%)、強度、および治験薬との関連性が報告されます。 治験薬の投与後に新たに発生または悪化したSAEおよびイベントを要約します。 治験薬の死亡/中止につながる AE は、個別にリストされます。
1年
EDS-EP の長期的な安全性/忍容性: 血液学、生化学、尿検査、HbA1c (ヘモグロビン A1c または糖化ヘモグロビン検査)、CD4+ リンパ球数、CRP (C 反応性タンパク質) などの臨床診療に基づく検査パラメーター
時間枠：1年
値は、ラボの評価に応じて、ローカルの正常範囲に従って、正常または異常としてリストされ、要約されます (ラボごとに変更されるため、一意の範囲と測定単位を提供することはできません)。 異常値および臨床的に注目すべき値が識別され、各パラメータについてリストされます
1年
EDS-EP の長期的な安全性/忍容性: 12 誘導心電図 (心電図)
時間枠：1年
結果は、ガイドライン (PR 間隔: < 100 ミリ秒または > 210 ミリ秒; QRS 間隔: < 50 ミリ秒または > 120 ミリ秒; QTc 間隔: > 450 ミリ秒; 心拍数: < 50 bpm (洞性徐脈) または > 120 bpm (洞性頻脈); 形態: T 波反転の存在、異常な R 波、病的 Q 波、有意な ST 上昇または低下)。 異常で臨床的に注目すべき値が特定され、リストされます
1年
EDS-EP の長期的な安全性/忍容性: 身体検査および神経学的検査
時間枠：1年
結果は、ローカル評価に従って、正常または異常としてリストされ、要約されます。 検査は、一般的な外観、皮膚、首（甲状腺を含む）​​、目/耳、鼻、口、喉、肺、心臓、腹部、背中、リンパ節、四肢、神経系を含みます。 異常値および臨床的に注目すべき値が識別され、各パラメータについてリストされます
1年
EDS-EP の長期的な安全性/忍容性: Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS)
時間枠：1年
結果は、回答に基づいて一覧表示および要約されます。6 つの質問のいずれかに対する「はい」の回答は、訓練を受けた精神保健専門家への紹介の必要性を示し、質問 4、5 または 6 に対する「はい」の回答を示す場合があります。ハイリスクであることを示す
1年
EDS-EP の長期的な安全性/忍容性: 骨密度
時間枠：1年
Z スコアは、2013 International Society for Clinical Densitometry Official Pediatric Position で提供されているガイドラインに従って、正常または異常としてリストされ、要約されます。 異常値および臨床的に注目すべき値が識別され、各パラメータについてリストされます
1年
EDS-EP の長期安全性/忍容性: タナー病期分類
時間枠：1年
その結果（0歳から18歳までの年齢別I～Vステージ）を一覧にしてまとめます。 異常値および臨床的に注目すべき値が識別され、各パラメータについてリストされます
1年
EDS-EP の長期安全性/忍容性: 無菌試験
時間枠：1年
結果はポジティブまたはネガティブです。 結果が一覧表示され、要約されます
1年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
健康関連の生活の質に対する EDS-EP の長期的な影響を評価する (EQ-5D-5L スケール: EuroQol 5 次元 5 レベル スケール)
時間枠：1年
EQ-5D-5Lスケールで評価された、健康関連の生活の質（QoL）に対するEDS-EPの長期的な影響を評価するために、記述分析が行われます。 EQ-5D-5L 記述システム スコアリング: 5 (最小/最悪) から 25 (最良/最大) まで); EQ-VAS (EQ Visual Analogue scale) スコアリング: 0、最小/最悪、100、最高/最大
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Erydel

捜査官

  • スタディディレクター：Guenter R Janhofer, MD、EryDel S.p.A.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年6月12日

一次修了 (予想される)

2021年12月1日

研究の完了 (予想される)

2021年12月1日

試験登録日

最初に提出

2018年5月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年6月8日

最初の投稿 (実際)

2018年6月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年8月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年8月6日

最終確認日

2021年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IEDAT-03-2018

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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