Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av inverkan av blödarsjuka och dess behandling på hjärnans utveckling, tänkande och beteende hos barn med blödarsjuka (eTHINK)

21 november 2019 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S

Utvecklande behandling av hemofilis inverkan på neuroutveckling, intelligens och andra kognitiva funktioner (eTHINK)

Hemofili Growth and Development Study (HGDS) för nästan 25 år sedan visade att hemofili och HIV påverkade hjärnans utveckling, tänkande och beteende hos barn och ungdomar. eTHINK-studien är utformad för att förstå om framsteg inom hemofilibehandling har tagit bort alla effekter av hemofili. Om det fortfarande finns en effekt av hemofili, kommer eTHINK-studien att hjälpa till att identifiera vilka barn eller ungdomar som fortfarande är i riskzonen och hur man screenar andra barn. Deltagarna och deras barn kommer att delta i en omfattande bedömning av barnets hjärnans utveckling, tänkande och beteende genom att fylla i tester och frågeformulär. Det finns bara ett studiebesök på 1 till 1,5 timme utan någon uppföljning krävs

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

563

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010-2978
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198-6828
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19134
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 21 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Barn och unga vuxna med hemofili A eller B, alla svårighetsgrader

Beskrivning

Inklusionskriterier: - Manligt barn eller ung vuxen (åldrar 1:0-3:6 och 4:0-21:11 år med diagnosen medfödd blödarsjuka A eller B, oavsett svårighetsgrad, med eller utan inhibitorer - Förälder som kan och vill ge samtycke och ung vuxen med blödarsjuka (ålder 18-21) som kan ge samtycke; barn (7-14 år) och ungdomar/unga vuxna (14-17 år) som kan och vill ge samtycke baserat på lokala institutionella policyer - Förälder kan och villig att slutföra neuroutveckling och kognitiva förälders rapporterade skalor under omfattande eller annat hemofilibehandlingscenterbesök i cirka 45-60 minuter på engelska eller spanska beroende på åldersgrupp) - Barn, ungdomar och unga vuxna med blödarsjuka (åldrar 1-21) som kan delta i bedömningar av utveckling och intelligens i cirka 40-45 minuter och ungdomar och unga vuxna (ålder 11-21) med blödarsjuka som kan och är villiga att genomföra ytterligare självbedömningsskalor i cirka 30-45 minuter under omfattande eller annat valfritt besök i Engelska eller spanska (beroende på åldersgrupp) - Tillhandahållande av informerat samtycke innan studierelaterade aktiviteter startar Uteslutningskriterier: - Patient i åldern 3:7-3:11 år (43-47 månader) - Tidigare deltagande i studien - Tidigare neurokognitiv screening med samma eller relaterade instrument under de senaste 6 månaderna - Patienter med blödarsjuka eller deras vårdgivare för vilka teståtgärder kan vara kulturellt olämpliga - Patienter med hemofili med känd historia av alkohol- eller drogmissbruk - Patienter med blödarsjuka som har använt opiater i de senaste 24 timmarna eller andra otillåtna droger inom de senaste 48 timmarna - Patienter med blödarsjuka som för närvarande upplever en akut blödning som inte har försvunnit - Patienter med blödarsjuka med nyligen skadad huvud eller hjärnskakning under de senaste 4 veckorna - Samtidig diagnos av en annan blödning eller trombotisk störning - Psykisk oförmåga, ovilja eller språkbarriärer som hindrar adekvat förståelse eller samarbete

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Patienter med hemofili
Barn och unga vuxna med hemofili A eller B, alla svårighetsgrader, behandlas i hemofilibehandlingscentret (omfattande vård), inklusive deltagande av vårdgivare/föräldrar som fyller i frågeformulär utformade för att utvärdera neurologisk, neurokognitiv och neurobeteendemässig funktion och utveckling.
Övrig: Ingen behandling ges
Deltagarna kommer att genomgå en kort fysisk undersökning med fokus på neurologisk funktion (muskelfunktion, känsel, koordination, promenader). Föräldrar kommer att tillfrågas av studieteamet eller psykologen om sina barn och kommer att fylla i flera vanliga standardundersökningar om hjärnans utveckling, tänkande, beteende och beslutsfattande. Deltagarna kommer också att samarbeta med psykologen för att utvärdera utveckling eller tänkande (IQ), och beroende på deras ålder kan de bli ombedda att fylla i en eller flera vanliga standardundersökningar om beteende och beslutsfattande.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Cognition composite partitur enligt BAYLEY-III-instrumentet
Tidsram: Dag 1
Normaliserad poäng jämfört med USA:s befolkning (0 = motsvarar USA-genomsnittet, negativt = under USA-genomsnittet, positivt = över USA-genomsnittet
Dag 1
Behavioral Symptoms Index enligt Behaviour Assessment System for Children - Third Edition (BASC-3) förälders betygsskala
Tidsram: Dag 1
Normaliserad poäng jämfört med USA:s befolkning (0 = motsvarar USA-genomsnittet, negativt = under USA-genomsnittet, positivt = över USA-genomsnittet
Dag 1
Domän för adaptivt beteende enligt Adaptive Behaviour Assessment System, tredje upplagan (ABAS-3) betygsskala
Tidsram: Dag 1
Normaliserad poäng jämfört med USA:s befolkning (0 = motsvarar USA-genomsnittet, negativt = under USA-genomsnittet, positivt = över USA-genomsnittet
Dag 1
Globalt sammansatt index för chefer enligt Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Tidsram: Dag 1
Normaliserad poäng jämfört med USA:s befolkning (0 = motsvarar USA-genomsnittet, negativt = under USA-genomsnittet, positivt = över USA-genomsnittet
Dag 1
Uppmärksamhet och bearbetningshastighet (fullskalig IQ) enligt Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence-4th Edition (WPPSI-IV) för åldersgrupp 4-6 år eller Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence, 2nd Edition (WASI-II) för åldersgrupp 7-22 år
Tidsram: Dag 1
Normaliserad poäng jämfört med USA:s befolkning (0 = motsvarar USA-genomsnittet, negativt = under USA-genomsnittet, positivt = över USA-genomsnittet
Dag 1

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

27 september 2018

Primärt slutförande (FAKTISK)

11 oktober 2019

Avslutad studie (FAKTISK)

11 oktober 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 augusti 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 september 2018

Första postat (FAKTISK)

7 september 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

22 november 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 november 2019

Senast verifierad

1 november 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HAEM-4436
  • U1111-1202-3415 (ÖVRIG: World Health Organization (WHO))

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Enligt Novo Nordisks offentliggörande åtagande på novonordisk-trials.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Kliniska prövningar på Ingen behandling ges

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera