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血友病及其治疗对血友病患儿大脑发育、思维和行为影响的研究 (eTHINK)

2019年11月21日 更新者：Novo Nordisk A/S

血友病对神经发育、智力和其他认知功能的影响的进化治疗 (eTHINK)

近 25 年前的血友病生长发育研究 (HGDS) 表明，血友病和 HIV 会影响儿童和青少年的大脑发育、思维和行为。 eTHINK 研究旨在了解血友病治疗的进步是否消除了血友病的任何影响。 如果仍然存在血友病的影响，eTHINK 研究将有助于确定哪些儿童或青少年仍处于危险之中，以及如何筛查其他儿童。 参与者和他们的孩子将通过完成测试和问卷调查来参与对孩子大脑发育、思维和行为的综合评估。 只有一次 1 至 1.5 小时的研究访问，无需随访

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

563

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Orange、California、美国、92868
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • San Diego、California、美国、92123
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010-2978
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Tampa、Florida、美国、33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48105
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68198-6828
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37212
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Novo Nordisk Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 21年 (成人、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

取样方法

非概率样本

研究人群

患有各种严重程度的血友病 A 或 B 的儿童和年轻人

描述

纳入标准： - 男性儿童或年轻成人（年龄 1：0-3：6 和 4：0-21：11 岁，诊断为先天性血友病 A 或 B，任何严重程度，有或没有抑制物 - 父母能够并愿意提供血友病青年（18-21 岁）能够提供同意；儿童（7-14 岁）和青少年/青年（14-17 岁）能够并愿意根据当地机构政策提供同意 - 父母能够并愿意在全面或其他血友病治疗中心访问期间完成神经发育和认知父母报告的量表，时间约为 45-60 分钟，视年龄组而定）-患有血友病的儿童、青少年和年轻人（1-21 岁）能够参加约 40-45 分钟的发育和智力评估，患有血友病的青少年和年轻人（11-21 岁）能够并愿意在全面或其他选择性访视期间完成约 30-45 分钟的额外自我评估量表英语或西班牙语（取决于年龄组） - 在开始任何研究相关活动之前提供知情同意书 排除标准： - 患者年龄 3:7-3:11 岁（43-47 个月） - 之前参加过研究 -在过去 6 个月内使用相同或相关仪器进行的先前神经认知筛查 - 血友病患者或其护理人员的测试措施可能在文化上不合适 - 血友病患者已知有酒精或药物滥用史 - 血友病患者曾使用阿片类药物过去 24 小时内或过去 48 小时内服用过其他违禁药物 - 血友病患者目前正在经历尚未解决的急性出血 - 血友病患者在过去 4 周内最近有头部受伤或脑震荡 - 并发诊断为另一种出血或血栓性疾病- 精神上无行为能力、不愿意或语言障碍妨碍充分理解或合作

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
血友病患者
在血友病治疗中心（综合护理）接受治疗的所有严重程度的血友病 A 型或 B 型儿童和青年，包括护理人员/父母的参与，完成旨在评估神经、神经认知和神经行为功能和发育的问卷调查。
其他：未给予治疗
参与者将接受一个简短的身体检查，重点是神经功能（肌肉功能、感觉、协调、行走）。 研究小组或心理学家将询问父母关于他们孩子的情况，并将完成几项关于大脑发育、思维、行为和决策的常用标准调查。 参与者还将与心理学家一起评估发展或思维 (IQ)，并且根据他们的年龄，他们可能会被要求完成一项或多项关于行为和决策的常用标准调查。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
根据 BAYLEY-III 仪器的认知综合评分
大体时间：第一天
与美国人口相比的归一化分数（0 = 等于美国平均水平，负 = 低于美国平均水平，正 = 高于美国平均水平
第一天
根据儿童行为评估系统的行为症状指数 - 第三版 (BASC-3) 家长评定量表
大体时间：第一天
与美国人口相比的归一化分数（0 = 等于美国平均水平，负 = 低于美国平均水平，正 = 高于美国平均水平
第一天
根据适应行为评估系统第三版 (ABAS-3) 评分量表的适应行为领域得分
大体时间：第一天
与美国人口相比的归一化分数（0 = 等于美国平均水平，负 = 低于美国平均水平，正 = 高于美国平均水平
第一天
根据执行功能行为评级清单 (BRIEF) 的全球执行综合指数
大体时间：第一天
与美国人口相比的归一化分数（0 = 等于美国平均水平，负 = 低于美国平均水平，正 = 高于美国平均水平
第一天
根据 4-6 岁年龄组的韦氏学前和小学智力量表第四版 (WPPSI-IV) 或年龄组的韦氏智力简略量表第二版 (WASI-II) 的注意力和处理速度（全量程智商） 7-22岁
大体时间：第一天
与美国人口相比的归一化分数（0 = 等于美国平均水平，负 = 低于美国平均水平，正 = 高于美国平均水平
第一天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novo Nordisk A/S

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年9月27日

初级完成 (实际的)

2019年10月11日

研究完成 (实际的)

2019年10月11日

研究注册日期

首次提交

2018年8月21日

首先提交符合 QC 标准的

2018年9月6日

首次发布 (实际的)

2018年9月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年11月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年11月21日

最后验证

2019年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • HAEM-4436
  • U1111-1202-3415 (其他：World Health Organization (WHO))

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

根据诺和诺德在novonordisk-trials.com上的披露承诺

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

血友病A的临床试验

未给予治疗的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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CROs in Sweden

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

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地点

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