Une étude de l'impact de l'hémophilie et de son traitement sur le développement cérébral, la pensée et le comportement chez les enfants atteints d'hémophilie (eTHINK)
21 novembre 2019 mis à jour par: Novo Nordisk A/S
Traitement en évolution de l'impact de l'hémophilie sur le développement neurologique, l'intelligence et d'autres fonctions cognitives (eTHINK)
Il y a près de 25 ans, l'étude sur la croissance et le développement de l'hémophilie (HGDS) a montré que l'hémophilie et le VIH avaient un impact sur le développement cérébral, la pensée et le comportement chez les enfants et les adolescents.
L'étude eTHINK est conçue pour comprendre si les progrès du traitement de l'hémophilie ont éliminé tout impact de l'hémophilie.
S'il y a toujours un impact de l'hémophilie, l'étude eTHINK aidera à identifier quels enfants ou adolescents sont encore à risque et comment dépister d'autres enfants.
Les participants et leur enfant participeront à une évaluation complète du développement cérébral, de la pensée et du comportement de l'enfant en remplissant des tests et des questionnaires.
Il n'y a qu'une seule visite d'étude de 1 à 1,5 heures sans suivi requis
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
563
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Novo Nordisk Investigational Site
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Orange, California, États-Unis, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
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San Diego, California, États-Unis, 92123
- Novo Nordisk Investigational Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Novo Nordisk Investigational Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010-2978
- Novo Nordisk Investigational Site
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Florida
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Tampa, Florida, États-Unis, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Novo Nordisk Investigational Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
- Novo Nordisk Investigational Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112
- Novo Nordisk Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Novo Nordisk Investigational Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
- Novo Nordisk Investigational Site
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Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198-6828
- Novo Nordisk Investigational Site
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
- Novo Nordisk Investigational Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- Novo Nordisk Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Novo Nordisk Investigational Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an à 21 ans (ADULTE, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Enfants et jeunes adultes atteints d'hémophilie A ou B, toutes sévérités
La description
Critères d'inclusion : - Enfant ou jeune adulte de sexe masculin (âgés de 1 : 0 à 3 : 6 et de 4 : 0 à 21 : 11 ans avec un diagnostic d'hémophilie congénitale A ou B, de toute gravité, avec ou sans inhibiteurs - Parent capable et désireux de fournir consentement, et jeune adulte hémophile (18-21 ans) capable de donner son consentement ; enfants (7-14 ans) et adolescents/jeunes adultes (14-17 ans) capables et désireux de donner leur consentement en fonction des politiques institutionnelles locales - Parent capable et prêts à remplir les échelles de développement neurologique et cognitif rapportées par les parents lors d'une visite complète ou autre au centre de traitement de l'hémophilie pendant environ 45 à 60 minutes en anglais ou en espagnol selon le groupe d'âge) - Enfants, adolescents et jeunes adultes atteints d'hémophilie (âgés de 1 à 21 ans) capables de participer à des évaluations du développement et de l'intelligence pendant environ 40 à 45 minutes et les adolescents et les jeunes adultes (11 à 21 ans) atteints d'hémophilie capables et désireux de remplir des échelles d'auto-évaluation supplémentaires pendant environ 30 à 45 minutes lors d'une visite complète ou d'une autre visite facultative pour en Anglais ou espagnol (selon le groupe d'âge) - Fourniture d'un consentement éclairé avant le début de toute activité liée à l'étude Dépistage neurocognitif antérieur avec le même instrument ou des instruments apparentés au cours des 6 mois précédents - Patients hémophiles ou leurs soignants pour lesquels les mesures de test peuvent être culturellement inappropriées - Patients hémophiles ayant des antécédents connus d'alcoolisme ou de toxicomanie - Patients hémophiles qui ont utilisé des opiacés dans au cours des dernières 24 heures ou d'autres drogues illicites au cours des dernières 48 heures - Patients hémophiles présentant actuellement un saignement aigu qui ne s'est pas résolu - Patients hémophiles ayant récemment subi un traumatisme crânien ou une commotion cérébrale au cours des 4 dernières semaines - Diagnostic simultané d'un autre trouble hémorragique ou thrombotique - Incapacité mentale, réticence ou barrières linguistiques empêchant une compréhension ou une coopération adéquate
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Patients atteints d'hémophilie
Enfants et jeunes adultes atteints d'hémophilie A ou B, toutes les gravités, traités dans le cadre du centre de traitement de l'hémophilie (soins complets), y compris la participation des soignants/parents remplissant des questionnaires conçus pour évaluer la fonction et le développement neurologique, neurocognitif et neurocomportemental.
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Les participants subiront un bref examen physique axé sur la fonction neurologique (fonction musculaire, sensation, coordination, marche).
Les parents seront interrogés par l'équipe d'étude ou le psychologue sur leurs enfants et répondront à plusieurs enquêtes standard couramment utilisées sur le développement du cerveau, la pensée, le comportement et la prise de décision.
Les participants dialogueront également avec le psychologue pour évaluer le développement ou la pensée (QI) et, en fonction de leur âge, ils pourront être invités à répondre à une ou plusieurs enquêtes standard couramment utilisées sur le comportement et la prise de décision.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Cognition score composite selon l'instrument BAYLEY-III
Délai: Jour 1
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Score normalisé par rapport à la population américaine (0 = équivalent à la moyenne américaine, négatif = inférieur à la moyenne américaine, positif = supérieur à la moyenne américaine
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Jour 1
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Indice des symptômes comportementaux selon l'échelle d'évaluation des parents du système d'évaluation du comportement pour les enfants - Troisième édition (BASC-3)
Délai: Jour 1
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Score normalisé par rapport à la population américaine (0 = équivalent à la moyenne américaine, négatif = inférieur à la moyenne américaine, positif = supérieur à la moyenne américaine
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Jour 1
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Score du domaine du comportement adaptatif selon l'échelle d'évaluation du système d'évaluation du comportement adaptatif, troisième édition (ABAS-3)
Délai: Jour 1
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Score normalisé par rapport à la population américaine (0 = équivalent à la moyenne américaine, négatif = inférieur à la moyenne américaine, positif = supérieur à la moyenne américaine
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Jour 1
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Indice composite mondial des cadres selon le Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Délai: Jour 1
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Score normalisé par rapport à la population américaine (0 = équivalent à la moyenne américaine, négatif = inférieur à la moyenne américaine, positif = supérieur à la moyenne américaine
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Jour 1
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Attention et vitesse de traitement (QI à pleine échelle) selon Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence-4th Edition (WPPSI-IV) pour le groupe d'âge 4-6 ans ou Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence, 2nd Edition (WASI-II) pour le groupe d'âge 7-22 ans
Délai: Jour 1
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Score normalisé par rapport à la population américaine (0 = équivalent à la moyenne américaine, négatif = inférieur à la moyenne américaine, positif = supérieur à la moyenne américaine
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Jour 1
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
27 septembre 2018
Achèvement primaire (RÉEL)
11 octobre 2019
Achèvement de l'étude (RÉEL)
11 octobre 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 août 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 septembre 2018
Première publication (RÉEL)
7 septembre 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
22 novembre 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 novembre 2019
Dernière vérification
1 novembre 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- HAEM-4436
- U1111-1202-3415 (AUTRE: World Health Organization (WHO))
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Selon l'engagement de divulgation de Novo Nordisk sur novonordisk-trials.com
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .