Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av virkningen av hemofili og dens behandling på hjerneutvikling, tenkning og atferd hos barn med hemofili (eTHINK)

21. november 2019 oppdatert av: Novo Nordisk A/S

Utviklende behandling av hemofilis innvirkning på nevroutvikling, intelligens og andre kognitive funksjoner (eTHINK)

Hemophilia Growth and Development Study (HGDS) for nesten 25 år siden viste at hemofili og HIV påvirket hjernens utvikling, tenkning og atferd hos barn og ungdom. eTHINK-studien er designet for å forstå om fremskritt innen hemofilibehandling har fjernet noen påvirkning av hemofili. Hvis det fortsatt er en påvirkning av hemofili, vil eTHINK-studien bidra til å identifisere hvilke barn eller ungdommer som fortsatt er i faresonen, og hvordan man kan screene andre barn. Deltakerne og deres barn vil delta i en helhetlig vurdering av barnets hjerneutvikling, tenkning og atferd gjennom å fylle ut tester og spørreskjemaer. Det er kun ett studiebesøk på 1 til 1,5 time uten behov for oppfølging

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

563

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010-2978
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33607
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198-6828
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 21 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Barn og unge voksne med hemofili A eller B, alle alvorlighetsgrader

Beskrivelse

Inkluderingskriterier: - Mannlig barn eller ung voksen (alder 1:0-3:6 og 4:0-21:11 år med diagnosen medfødt hemofili A eller B, uansett alvorlighetsgrad, med eller uten inhibitorer - Foreldre som er i stand til og villige til å gi samtykke, og unge voksne med hemofili (18-21 år) i stand til å gi samtykke; barn (7-14 år) og ungdom/unge voksne (14-17 år) som kan og vil gi samtykke basert på lokale institusjonelle retningslinjer - foreldre i stand og villig til å fullføre nevroutvikling og kognitiv rapporterte skalaer under omfattende eller andre hemofilibehandlingssenterbesøk i ca. 45-60 minutter på engelsk eller spansk avhengig av aldersgruppe) - Barn, ungdom og unge voksne med hemofili (alder 1-21) som kan delta i vurderinger av utvikling og intelligens i ca. 40-45 minutter, og ungdom og unge voksne (11-21 år) med hemofili som er i stand til og villige til å fullføre ytterligere egenvurderingsskalaer i ca. 30-45 minutter under omfattende eller annet valgfritt besøk i Engelsk eller spansk (avhengig av aldersgruppe) - Levering av informert samtykke før starten av studierelaterte aktiviteter Eksklusjonskriterier: - Pasient i alderen 3:7-3:11 år (43-47 måneder) - Tidligere deltagelse i studien - Tidligere nevrokognitiv screening med samme eller relaterte instrumenter i løpet av de siste 6 månedene - Pasienter med hemofili eller deres omsorgspersoner som testtiltak kan være kulturelt upassende for - Pasienter med hemofili med kjent historie med alkohol- eller rusmisbruk - Pasienter med hemofili som har brukt opiater i siste 24 timer eller andre ulovlige stoffer i løpet av de siste 48 timene - Pasienter med hemofili som for tiden opplever en akutt blødning som ikke har forsvunnet - Pasienter med hemofili med nylig hodeskade eller hjernerystelse i løpet av de siste 4 ukene - Samtidig diagnostisering av en annen blødning eller trombotisk lidelse - Psykisk uførhet, uvilje eller språkbarrierer som hindrer tilstrekkelig forståelse eller samarbeid

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasienter med hemofili
Barn og unge voksne med hemofili A eller B, alle alvorlighetsgrader, behandlet i hemofilibehandlingssenteret (omfattende omsorg), inkludert deltakelse av omsorgspersoner/foreldre som fyller ut spørreskjemaer designet for å evaluere nevrologisk, nevrokognitiv og nevroatferdsfunksjon og utvikling.
Annen: Ingen behandling gitt
Deltakerne vil gjennomgå en kort fysisk undersøkelse med fokus på nevrologisk funksjon (muskelfunksjon, følelse, koordinasjon, gange). Foreldre vil bli spurt av studieteamet eller psykologen om barna sine og vil fullføre flere vanlige standardundersøkelser om hjernens utvikling, tenkning, atferd og beslutningstaking. Deltakerne vil også ta kontakt med psykologen for å evaluere utvikling eller tenkning (IQ), og avhengig av alder kan de bli bedt om å fullføre en eller flere vanlig brukte standardundersøkelser om atferd og beslutningstaking.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kognisjonskompositt partitur i henhold til BAYLEY-III-instrumentet
Tidsramme: Dag 1
Normalisert poengsum sammenlignet med amerikansk befolkning (0 = tilsvarende amerikansk gjennomsnitt, negativ = under amerikansk gjennomsnitt, positiv = over amerikansk gjennomsnitt
Dag 1
Atferdssymptomerindeks i henhold til Behaviour Assessment System for Children - Third Edition (BASC-3) foreldrevurderingsskala
Tidsramme: Dag 1
Normalisert poengsum sammenlignet med amerikansk befolkning (0 = tilsvarende amerikansk gjennomsnitt, negativ = under amerikansk gjennomsnitt, positiv = over amerikansk gjennomsnitt
Dag 1
Tilpasset atferdsdomenescore i henhold til Adaptive Behaviour Assessment System, Third Edition (ABAS-3) vurderingsskala
Tidsramme: Dag 1
Normalisert poengsum sammenlignet med amerikansk befolkning (0 = tilsvarende amerikansk gjennomsnitt, negativ = under amerikansk gjennomsnitt, positiv = over amerikansk gjennomsnitt
Dag 1
Global ledersammensatt indeks i henhold til Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Tidsramme: Dag 1
Normalisert poengsum sammenlignet med amerikansk befolkning (0 = tilsvarende amerikansk gjennomsnitt, negativ = under amerikansk gjennomsnitt, positiv = over amerikansk gjennomsnitt
Dag 1
Oppmerksomhet og prosesseringshastighet (fullskala IQ) i henhold til Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence-4th Edition (WPPSI-IV) for aldersgruppen 4-6 år eller Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence, 2nd Edition (WASI-II) for aldersgruppen 7-22 år
Tidsramme: Dag 1
Normalisert poengsum sammenlignet med amerikansk befolkning (0 = tilsvarende amerikansk gjennomsnitt, negativ = under amerikansk gjennomsnitt, positiv = over amerikansk gjennomsnitt
Dag 1

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

27. september 2018

Primær fullføring (FAKTISKE)

11. oktober 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

11. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. august 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. september 2018

Først lagt ut (FAKTISKE)

7. september 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

22. november 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. november 2019

Sist bekreftet

1. november 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HAEM-4436
  • U1111-1202-3415 (ANNEN: World Health Organization (WHO))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I følge Novo Nordisks avsløringsforpliktelse på novonordisk-trials.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på Ingen behandling gitt

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Hungary

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere