Un estudio del impacto de la hemofilia y su tratamiento en el desarrollo cerebral, el pensamiento y el comportamiento en niños con hemofilia (eTHINK)
21 de noviembre de 2019 actualizado por: Novo Nordisk A/S
Tratamiento en evolución del impacto de la hemofilia en el neurodesarrollo, la inteligencia y otras funciones cognitivas (eTHINK)
El Estudio de Crecimiento y Desarrollo de la Hemofilia (HGDS, por sus siglas en inglés) hace casi 25 años mostró que la hemofilia y el VIH afectan el desarrollo del cerebro, el pensamiento y el comportamiento en niños y adolescentes.
El estudio eTHINK está diseñado para comprender si los avances en el tratamiento de la hemofilia han eliminado algún impacto de la hemofilia.
Si todavía hay un impacto de la hemofilia, el estudio eTHINK ayudará a identificar qué niños o adolescentes todavía están en riesgo y cómo evaluar a otros niños.
Los participantes y su hijo participarán en una evaluación integral del desarrollo del cerebro, el pensamiento y el comportamiento del niño mediante la realización de pruebas y cuestionarios.
Solo hay una visita de estudio de 1 a 1,5 horas sin necesidad de seguimiento
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
563
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Novo Nordisk Investigational Site
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Novo Nordisk Investigational Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Novo Nordisk Investigational Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2978
- Novo Nordisk Investigational Site
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Novo Nordisk Investigational Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Novo Nordisk Investigational Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Novo Nordisk Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Novo Nordisk Investigational Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Novo Nordisk Investigational Site
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-6828
- Novo Nordisk Investigational Site
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Novo Nordisk Investigational Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Novo Nordisk Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Novo Nordisk Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 21 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Niños y adultos jóvenes con hemofilia A o B, todos los grados
Descripción
Criterios de inclusión: - Niño varón o adulto joven (edades 1:0-3:6 y 4:0-21:11 años con diagnóstico de hemofilia congénita A o B, de cualquier gravedad, con o sin inhibidores - Padre capaz y dispuesto a brindar consentimiento y adulto joven con hemofilia (de 18 a 21 años) capaz de dar su consentimiento; niños (de 7 a 14 años) y adolescentes/adultos jóvenes (de 14 a 17 años) capaces y dispuestos a dar su consentimiento según las políticas institucionales locales - Padres capaces y dispuesto a completar escalas cognitivas y de desarrollo neurológico informadas por los padres durante una visita integral u otro centro de tratamiento de hemofilia durante aproximadamente 45 a 60 minutos en inglés o español, según el grupo de edad) - Niños, adolescentes y adultos jóvenes con hemofilia (de 1 a 21 años) capaces de participar en evaluaciones de desarrollo e inteligencia durante aproximadamente 40 a 45 minutos y adolescentes y adultos jóvenes (de 11 a 21 años) con hemofilia capaces y dispuestos a completar escalas adicionales de autoevaluación durante aproximadamente 30 a 45 minutos durante la visita integral u otra visita electiva para Inglés o español (dependiendo del grupo de edad) - Provisión de consentimiento informado antes del inicio de cualquier actividad relacionada con el estudio Criterios de exclusión: - Paciente de 3:7-3:11 años (43-47 meses) - Participación previa en el estudio - Evaluación neurocognitiva previa con los mismos instrumentos o instrumentos relacionados en los 6 meses anteriores - Pacientes con hemofilia o sus cuidadores para quienes las medidas de la prueba pueden ser culturalmente inapropiadas - Pacientes con hemofilia con antecedentes conocidos de abuso de alcohol o sustancias - Pacientes con hemofilia que han usado opiáceos en las últimas 24 horas u otras drogas ilícitas en las últimas 48 horas - Pacientes con hemofilia que actualmente experimentan una hemorragia aguda que no se ha resuelto - Pacientes con hemofilia con traumatismo craneoencefálico reciente o conmoción cerebral en las últimas 4 semanas - Diagnóstico concurrente de otro trastorno hemorrágico o trombótico - Incapacidad mental, falta de voluntad o barreras idiomáticas que impidan una comprensión o cooperación adecuadas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pacientes con hemofilia
Niños y adultos jóvenes con hemofilia A o B, de todos los niveles de gravedad, tratados en el centro de tratamiento de hemofilia (atención integral), incluida la participación de los cuidadores/padres que completan cuestionarios diseñados para evaluar la función y el desarrollo neurológico, neurocognitivo y neuroconductual.
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Los participantes se someterán a un breve examen físico centrado en la función neurológica (función muscular, sensibilidad, coordinación, marcha).
El equipo de estudio o el psicólogo les preguntará a los padres acerca de sus hijos y completarán varias encuestas estándar de uso común sobre el desarrollo del cerebro, el pensamiento, el comportamiento y la toma de decisiones.
Los participantes también interactuarán con el psicólogo para evaluar el desarrollo o el pensamiento (CI) y, según su edad, se les puede pedir que completen una o más encuestas estándar de uso común sobre el comportamiento y la toma de decisiones.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Puntaje compuesto de cognición según el instrumento BAYLEY-III
Periodo de tiempo: Día 1
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Puntaje normalizado en comparación con la población de EE. UU. (0 = equivalente al promedio de EE. UU., negativo = por debajo del promedio de EE. UU., positivo = por encima del promedio de EE. UU.
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Día 1
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Índice de síntomas conductuales según la escala de calificación para padres del Sistema de evaluación del comportamiento para niños - Tercera edición (BASC-3)
Periodo de tiempo: Día 1
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Puntaje normalizado en comparación con la población de EE. UU. (0 = equivalente al promedio de EE. UU., negativo = por debajo del promedio de EE. UU., positivo = por encima del promedio de EE. UU.
|
Día 1
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Puntaje del dominio del comportamiento adaptativo según la escala de calificación del Sistema de Evaluación del Comportamiento Adaptativo, Tercera Edición (ABAS-3)
Periodo de tiempo: Día 1
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Puntaje normalizado en comparación con la población de EE. UU. (0 = equivalente al promedio de EE. UU., negativo = por debajo del promedio de EE. UU., positivo = por encima del promedio de EE. UU.
|
Día 1
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Índice compuesto ejecutivo global según el Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Periodo de tiempo: Día 1
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Puntaje normalizado en comparación con la población de EE. UU. (0 = equivalente al promedio de EE. UU., negativo = por debajo del promedio de EE. UU., positivo = por encima del promedio de EE. UU.
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Día 1
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Atención y velocidad de procesamiento (CI de escala completa) de acuerdo con la Escala de inteligencia preescolar y primaria de Wechsler, 4.ª edición (WPPSI-IV) para el grupo de edad de 4 a 6 años o la Escala de inteligencia abreviada de Wechsler, 2.ª edición (WASI-II) para el grupo de edad 7-22 años
Periodo de tiempo: Día 1
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Puntaje normalizado en comparación con la población de EE. UU. (0 = equivalente al promedio de EE. UU., negativo = por debajo del promedio de EE. UU., positivo = por encima del promedio de EE. UU.
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Día 1
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
27 de septiembre de 2018
Finalización primaria (ACTUAL)
11 de octubre de 2019
Finalización del estudio (ACTUAL)
11 de octubre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de agosto de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de septiembre de 2018
Publicado por primera vez (ACTUAL)
7 de septiembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
22 de noviembre de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de noviembre de 2019
Última verificación
1 de noviembre de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HAEM-4436
- U1111-1202-3415 (OTRO: World Health Organization (WHO))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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