Een onderzoek naar de impact van hemofilie en de behandeling ervan op de ontwikkeling, het denken en het gedrag van de hersenen bij kinderen met hemofilie (eTHINK)
21 november 2019 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S
Evoluerende behandeling van de impact van hemofilie op neurologische ontwikkeling, intelligentie en andere cognitieve functies (eTHINK)
De Hemophilia Growth and Development Study (HGDS) van bijna 25 jaar geleden toonde aan dat hemofilie en HIV invloed hebben op de ontwikkeling, het denken en het gedrag van de hersenen bij kinderen en adolescenten.
De eTHINK-studie is ontworpen om te begrijpen of de vooruitgang in de behandeling van hemofilie de impact van hemofilie heeft weggenomen.
Als er nog steeds een impact van hemofilie is, zal de eTHINK-studie helpen om vast te stellen welke kinderen of adolescenten nog steeds risico lopen en hoe andere kinderen kunnen worden gescreend.
Deelnemers en hun kind zullen deelnemen aan een uitgebreide beoordeling van de ontwikkeling, het denken en het gedrag van de hersenen van het kind door het invullen van tests en vragenlijsten.
Er is slechts één studiebezoek van 1 tot 1,5 uur en er is geen follow-up nodig
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
563
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010-2978
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198-6828
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 21 jaar (VOLWASSEN, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Kinderen en jonge volwassenen met hemofilie A of B, alle ernst
Beschrijving
Inclusiecriteria: - Mannelijk kind of jongvolwassene (leeftijd 1:0-3:6 en 4:0-21:11 jaar met de diagnose congenitale hemofilie A of B, ongeacht de ernst, met of zonder remmers - Ouder die in staat en bereid is om toestemming, en jongvolwassenen met hemofilie (18-21 jaar) die toestemming kunnen geven; kinderen (7-14 jaar) en adolescenten/jongvolwassenen (14-17 jaar) die in staat en bereid zijn om toestemming te geven op basis van lokaal institutioneel beleid - Ouders kunnen en bereid om neurologische ontwikkeling en cognitieve door ouders gerapporteerde schalen te voltooien tijdens een uitgebreid of ander hemofiliebehandelcentrumbezoek gedurende ongeveer 45-60 minuten in het Engels of Spaans, afhankelijk van de leeftijdsgroep) - Kinderen, adolescenten en jonge volwassenen met hemofilie (leeftijd 1-21) in staat om deelnemen aan beoordelingen van ontwikkeling en intelligentie gedurende ongeveer 40-45 minuten en adolescenten en jongvolwassenen (leeftijd 11-21) met hemofilie die in staat en bereid zijn om gedurende ongeveer 30-45 minuten aanvullende zelfbeoordelingsschalen in te vullen tijdens een uitgebreid of ander electief bezoek voor in Engels of Spaans (afhankelijk van leeftijdsgroep) - Verlenen van geïnformeerde toestemming vóór aanvang van studiegerelateerde activiteiten Uitsluitingscriteria: - Patiënt van 3:7-3:11 jaar (43-47 maanden) - Voorafgaande deelname aan de studie - Eerdere neurocognitieve screening met dezelfde of verwante instrumenten in de voorgaande 6 maanden - Patiënten met hemofilie of hun verzorgers voor wie testmaatregelen cultureel ongepast kunnen zijn - Patiënten met hemofilie met een bekende geschiedenis van alcohol- of middelenmisbruik - Patiënten met hemofilie die opiaten hebben gebruikt in de afgelopen 24 uur of andere illegale drugs in de afgelopen 48 uur - Patiënten met hemofilie die momenteel een acute bloeding ervaren die niet is verdwenen - Patiënten met hemofilie met recent hoofdletsel of hersenschudding in de afgelopen 4 weken - Gelijktijdige diagnose van een andere bloeding of trombotische aandoening - Geestelijke onbekwaamheid, onwil of taalbarrières die een adequate verstandhouding of samenwerking in de weg staan
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten met hemofilie
Kinderen en jongvolwassenen met hemofilie A of B, alle ernst, behandeld in het hemofiliebehandelcentrum (uitgebreide zorg), inclusief deelname van verzorgers/ouders die vragenlijsten invullen die zijn ontworpen om de neurologische, neurocognitieve en neurogedragsmatige functie en ontwikkeling te evalueren.
|
De deelnemers ondergaan een kort lichamelijk onderzoek gericht op de neurologische functie (spierfunctie, gevoel, coördinatie, lopen).
Ouders zullen door het onderzoeksteam of de psycholoog worden ondervraagd over hun kinderen en zullen verschillende veelgebruikte standaardenquêtes invullen over hersenontwikkeling, denken, gedrag en besluitvorming.
De deelnemers gaan ook in gesprek met de psycholoog om ontwikkeling of denken (IQ) te evalueren, en afhankelijk van hun leeftijd kunnen ze worden gevraagd om een of meer veelgebruikte standaardenquêtes over gedrag en besluitvorming in te vullen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Cognitieve samengestelde score volgens het BAYLEY-III-instrument
Tijdsspanne: Dag 1
|
Genormaliseerde score vergeleken met Amerikaanse bevolking (0 = gelijk aan Amerikaans gemiddelde, negatief = onder Amerikaans gemiddelde, positief = boven Amerikaans gemiddelde
|
Dag 1
|
|
Gedragssymptomenindex volgens het gedragsbeoordelingssysteem voor kinderen - Derde editie (BASC-3) ouderbeoordelingsschaal
Tijdsspanne: Dag 1
|
Genormaliseerde score vergeleken met Amerikaanse bevolking (0 = gelijk aan Amerikaans gemiddelde, negatief = onder Amerikaans gemiddelde, positief = boven Amerikaans gemiddelde
|
Dag 1
|
|
Adaptieve gedragsdomeinscore volgens Adaptive Behavior Assessment System, derde editie (ABAS-3) beoordelingsschaal
Tijdsspanne: Dag 1
|
Genormaliseerde score vergeleken met Amerikaanse bevolking (0 = gelijk aan Amerikaans gemiddelde, negatief = onder Amerikaans gemiddelde, positief = boven Amerikaans gemiddelde
|
Dag 1
|
|
Wereldwijde samengestelde executive index volgens de Behaviour Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Tijdsspanne: Dag 1
|
Genormaliseerde score vergeleken met Amerikaanse bevolking (0 = gelijk aan Amerikaans gemiddelde, negatief = onder Amerikaans gemiddelde, positief = boven Amerikaans gemiddelde
|
Dag 1
|
|
Aandachts- en verwerkingssnelheid (full scale IQ) volgens Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence-4th Edition (WPPSI-IV) voor leeftijdsgroep 4-6 jaar of Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence, 2nd Edition (WASI-II) voor leeftijdsgroep 7-22 jaar
Tijdsspanne: Dag 1
|
Genormaliseerde score vergeleken met Amerikaanse bevolking (0 = gelijk aan Amerikaans gemiddelde, negatief = onder Amerikaans gemiddelde, positief = boven Amerikaans gemiddelde
|
Dag 1
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
27 september 2018
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
11 oktober 2019
Studie voltooiing (WERKELIJK)
11 oktober 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 augustus 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 september 2018
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
7 september 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
22 november 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
21 november 2019
Laatst geverifieerd
1 november 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HAEM-4436
- U1111-1202-3415 (ANDER: World Health Organization (WHO))
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Volgens de openbaarmakingstoezegging van Novo Nordisk op novonordisk-trials.com
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .