Badanie wpływu hemofilii i jej leczenia na rozwój mózgu, myślenie i zachowanie dzieci chorych na hemofilię (eTHINK)
21 listopada 2019 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S
Ewoluujące leczenie wpływu hemofilii na rozwój neurologiczny, inteligencję i inne funkcje poznawcze (eTHINK)
Badanie wzrostu i rozwoju hemofilii (HGDS) prawie 25 lat temu wykazało, że hemofilia i HIV mają wpływ na rozwój mózgu, myślenie i zachowanie dzieci i młodzieży.
Badanie eTHINK ma na celu zrozumienie, czy postępy w leczeniu hemofilii wyeliminowały jakikolwiek wpływ hemofilii.
Jeśli nadal istnieje wpływ hemofilii, badanie eTHINK pomoże określić, które dzieci lub młodzież są nadal zagrożone i jak badać inne dzieci.
Uczestnicy i ich dziecko wezmą udział w kompleksowej ocenie rozwoju mózgu, myślenia i zachowania dziecka poprzez wypełnianie testów i kwestionariuszy.
Jest tylko jedna wizyta studyjna, która trwa od 1 do 1,5 godziny i nie wymaga obserwacji
Przegląd badań
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
563
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010-2978
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-6828
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 21 lat (DOROSŁY, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dzieci i młodzież z hemofilią A lub B, wszystkie ciężkości
Opis
Kryteria włączenia: - Dziecko płci męskiej lub młody dorosły (w wieku 1:0-3:6 i 4:0-21:11 lat z rozpoznaniem wrodzonej hemofilii A lub B, dowolnej ciężkości, z inhibitorami lub bez - Rodzic zdolny i chętny do zapewnienia zgoda i młoda osoba dorosła z hemofilią (w wieku 18-21 lat) zdolna do wyrażenia zgody; dzieci (w wieku 7-14 lat) i młodzież/młodzi dorośli (w wieku 14-17 lat) zdolni i chętni do wyrażenia zgody na podstawie lokalnych polityk instytucjonalnych - Rodzic zdolny i chętny do wypełniania skal neurorozwojowych i kognitywnych zgłaszanych przez rodziców podczas kompleksowej lub innej wizyty w Centrum Leczenia Hemofilii przez około 45-60 minut w języku angielskim lub hiszpańskim w zależności od grupy wiekowej) - Dzieci, młodzież i młodzi dorośli chorzy na hemofilię (w wieku 1-21 lat) potrafią uczestniczenia w ocenie rozwoju i inteligencji przez około 40-45 minut oraz młodzieży i młodych dorosłych (11-21 lat) chorych na hemofilię zdolnych i chętnych do wypełnienia dodatkowych skal samooceny przez około 30-45 minut podczas wizyty kompleksowej lub innej do wyboru w Angielski lub hiszpański (w zależności od grupy wiekowej) - Wyrażenie świadomej zgody przed rozpoczęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem Kryteria wykluczenia: - Pacjent w wieku 3:7-3:11 lat (43-47 miesięcy) - Wcześniejszy udział w badaniu - Wcześniejsze badanie przesiewowe neurokognitywne przy użyciu tych samych lub podobnych narzędzi w ciągu ostatnich 6 miesięcy - Pacjenci z hemofilią lub ich opiekunowie, dla których pomiary testowe mogą być nieodpowiednie kulturowo - Pacjenci z hemofilią ze znaną historią nadużywania alkoholu lub substancji - Pacjenci z hemofilią, którzy stosowali opiaty w w ciągu ostatnich 24 godzin lub inne nielegalne narkotyki w ciągu ostatnich 48 godzin - Pacjenci z hemofilią, u których obecnie występuje ostre krwawienie, które nie ustąpiło - Pacjenci z hemofilią, którzy niedawno przeżyli uraz głowy lub wstrząśnienie mózgu w ciągu ostatnich 4 tygodni - Jednoczesne rozpoznanie innego krwawienia lub zaburzenia zakrzepowego - Niezdolność umysłowa, niechęć lub bariery językowe uniemożliwiające odpowiednie zrozumienie lub współpracę
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci z hemofilią
Dzieci i młodzież z hemofilią A lub B, we wszystkich stopniach ciężkości, leczeni w ośrodku leczenia hemofilii (opieka kompleksowa), w tym udział opiekunów/rodziców wypełniających kwestionariusze mające na celu ocenę funkcji i rozwoju neurologicznego, neurokognitywnego i neurobehawioralnego.
|
Uczestnicy zostaną poddani krótkiemu badaniu fizykalnemu ukierunkowanemu na funkcje neurologiczne (funkcja mięśni, czucie, koordynacja, chodzenie).
Rodzice zostaną zapytani przez zespół badawczy lub psychologa o ich dzieci i wypełnią kilka powszechnie stosowanych standardowych ankiet dotyczących rozwoju mózgu, myślenia, zachowania i podejmowania decyzji.
Uczestnicy będą również współpracować z psychologiem w celu oceny rozwoju lub myślenia (IQ), aw zależności od wieku mogą zostać poproszeni o wypełnienie jednej lub kilku powszechnie stosowanych standardowych ankiet dotyczących zachowania i podejmowania decyzji.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Złożony wynik funkcji poznawczych według instrumentu BAYLEY-III
Ramy czasowe: Dzień 1
|
Znormalizowany wynik w porównaniu z populacją USA (0 = odpowiednik średniej amerykańskiej, ujemny = poniżej średniej amerykańskiej, dodatni = powyżej średniej amerykańskiej
|
Dzień 1
|
|
Indeks objawów behawioralnych według skali oceny rodziców według Systemu Oceny Zachowania Dzieci – wydanie trzecie (BASC-3).
Ramy czasowe: Dzień 1
|
Znormalizowany wynik w porównaniu z populacją USA (0 = odpowiednik średniej amerykańskiej, ujemny = poniżej średniej amerykańskiej, dodatni = powyżej średniej amerykańskiej
|
Dzień 1
|
|
Wynik domeny zachowań adaptacyjnych zgodnie ze skalą oceny Adaptive Behaviour Assessment System, wydanie trzecie (ABAS-3).
Ramy czasowe: Dzień 1
|
Znormalizowany wynik w porównaniu z populacją USA (0 = odpowiednik średniej amerykańskiej, ujemny = poniżej średniej amerykańskiej, dodatni = powyżej średniej amerykańskiej
|
Dzień 1
|
|
Globalny złożony indeks wykonawczy według Inwentarza Oceny Zachowań Funkcji Wykonawczych (BRIEF)
Ramy czasowe: Dzień 1
|
Znormalizowany wynik w porównaniu z populacją USA (0 = odpowiednik średniej amerykańskiej, ujemny = poniżej średniej amerykańskiej, dodatni = powyżej średniej amerykańskiej
|
Dzień 1
|
|
Szybkość uwagi i przetwarzania (pełna skala IQ) według Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence-4th Edition (WPPSI-IV) dla grupy wiekowej 4-6 lat lub Skrócona Skala Inteligencji Wechslera, 2nd Edition (WASI-II) dla grupy wiekowej 7-22 lata
Ramy czasowe: Dzień 1
|
Znormalizowany wynik w porównaniu z populacją USA (0 = odpowiednik średniej amerykańskiej, ujemny = poniżej średniej amerykańskiej, dodatni = powyżej średniej amerykańskiej
|
Dzień 1
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
27 września 2018
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
11 października 2019
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
11 października 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 sierpnia 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 września 2018
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
7 września 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
22 listopada 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 listopada 2019
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HAEM-4436
- U1111-1202-3415 (INNY: World Health Organization (WHO))
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Zgodnie ze zobowiązaniem Novo Nordisk do ujawniania informacji na stronie novonordisk-trials.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .