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Edasalonexent 在患有杜氏肌营养不良症的男孩中的 III 期研究 (PolarisDMD)

2022年6月16日 更新者：Catabasis Pharmaceuticals

Edasalonexent 在杜氏肌营养不良症儿科患者中的随机、双盲、安慰剂对照、全球 3 期研究

PolarisDMD 研究是一项 3 期全球研究，旨在评估 edasalonexent 在经基因确诊的 DMD 儿科患者中的疗效和安全性。 将招募 4-7 岁（至 8 岁生日）的男性患者。

Edasalonexent 是一种口服小分子，可抑制 NF-kB，NF-kB 是抗肌萎缩蛋白丢失与疾病病理学之间的关键环节，在 DMD 骨骼肌和心肌疾病的发生和发展中起着重要作用。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

该研究包括为期 52 周的随机、双盲、安慰剂对照期，以及随后的 2 周随访期。 大约 125 名患有 DMD 的男孩将参加该试验，每 1 名男孩接受安慰剂，2 名男孩接受 edasalonexent。

治疗期结束后，患者可以选择继续进行单独的开放标签扩展研究。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

131

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Jerusalem、以色列、9124001
        • Hadassah Medical Center
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A 4G5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • 德国
      • Hamburg、德国、20246
        • University of Hamburg
      • Munich、德国、80337
        • University of Munich
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
        • Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • Royal Children's Hospital
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰、1
        • Children's University Hospital
  • 瑞典
      • Gothenburg、瑞典、41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Fairway、Kansas、美国、66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland、Ohio、美国、44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国、23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU
  • 英国
      • Bristol、英国、BS2 8AE
        • Bristol Children's Hospital
      • London、英国、SE1 7EU
        • Evelina Children's Hospital
      • London、英国、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4年 至 7年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 根据区域和/或机构审查委员会 (IRB)/独立伦理委员会 (IEC) 的要求，由患者和/或法定监护人书面同意/同意
  • 根据血清肌酸激酶 (CK) 升高的临床表型和已知与 DMD 表型相关的抗肌萎缩蛋白基因突变的记录来诊断 DMD
  • 能够在 ≤ 10 秒内在没有帮助的情况下从仰卧位站立
  • 能够进行10MWT和4级爬升
  • 随后由医生或医疗专业人员定期协调 Duchenne 护理并愿意向医疗专业人员披露患者的研究参与情况

排除标准：

  • 第 1 天前 24 周内使用过皮质类固醇；允许使用吸入、鼻内和局部皮质类固醇
  • 在 4 周内使用另一种研究药物、艾地苯醌或以抗肌萎缩蛋白为重点的治疗。 例外：在第 1 天之前已接受至少 24 周稳定剂量的 eteplirsen 并预计将继续治疗的患者将符合条件
  • 第 1 天前 4 周内使用以下药物：免疫抑制疗法、华法林、苯妥英钠、美芬妥英钠、环孢菌素、双氢麦角胺、麦角胺、芬太尼、阿芬太尼、匹莫齐特、奎尼丁、西罗莫司、他克莫司或紫杉醇
  • 第 1 天前 3 个月内使用过人类生长激素
  • 其他先前或正在进行的重大医疗状况

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
匹配安慰剂
药品：安慰剂
安慰剂
实验性的：剂量 1
依达沙龙 100 mg/kg/天。 每天口服 3 次胶囊。
药品：益达沙龙
100 毫克/千克/天
其他名称：
  • 枝佐
  • CAT-1004

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
North Star 动态评估 (NSAA) 的基线变化
大体时间：基线（第 1 天）至第 52 周
评估第 52 周北极星动态评估 (NSAA) 总分相对于基线的变化。 NSAA 是临床医生报告的结果工具，旨在测量患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男性的行走功能。 患者被要求进行 17 项不同的功能性活动，包括 10MWT、从坐起立、单腿站立、爬上和下台阶、仰卧起立、抬头、脚后跟站立和跳跃。 每个功能活动将被记为 0=（无法独立实现），记为 1=（修改方法但独立于他人的身体帮助实现目标），或记为 2=（没有明显的活动改变）或“未记分”。 如果进行了 NSAA 测试并且任何单个项目都被评分为“未评分”（即， 与患者身体能力无关的原因），相应的总分将被设置为缺失。 17个分数的总和将被用来形成一个有序的总分（范围0-34）。分数越高意味着功能状态越好
基线（第 1 天）至第 52 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
10 米步行/跑步测试中基线的变化
大体时间：基线（第 1 天）至第 52 周
评估 10 米步行/跑步测试 (10MWT) 从基线到第 52 周的变化。 对于定时功能测试 (TFT)，如果 TFT 评估符合以下 TFT 分级标准，时间将设置为 12 秒，速度将设置为 0。 1 或 2 级（来自 6 分制）。 1 = 无法独立行走 2 = 无法独立行走，但可以在膝踝足矫形器或人的支持下行走 3 = 高度适应的宽基前凸步态。 不能提高步行速度 4=适度适应的步态。 可以加快速度但不能跑步 5=能够加快速度，但在双支撑阶段跑步，即不能双脚离地 6=跑并且双脚离地（没有双支撑阶段）
基线（第 1 天）至第 52 周
及时从基线转变为仰卧起立
大体时间：基线（第 1 天）至第 52 周
评估第 52 周时站立速度相对于基线的变化。 对于定时功能测试 (TFT)，如果 TFT 评估符合以下 TFT 分级标准，时间将设置为 12 秒，速度将设置为 0。 1 或 2 级（来自 6 分制）。 1 = 无法从仰卧状态站立，即使使用椅子，2 = 辅助 Gowers - 需要家具帮助从仰卧姿势站立到完全直立姿势（没有时间记录） 3 = 翻身，用双手站立“爬上”双腿以达到完全直立的姿势 4=翻身，用 1 只手支撑腿站立 5=向一侧翻滚并用一只手或两只手站立在地板上以开始上升但不接触腿 6 =站起来没有翻身或用手放在腿或地板上
基线（第 1 天）至第 52 周
在 4 级爬梯中从基线改变
大体时间：基线（第 1 天）至第 52 周
评估从基线到第 52 周的 4 阶梯攀爬的变化。 对于定时功能测试 (TFT)，如果 TFT 评估符合以下 TFT 分级标准，时间将设置为 12 秒，速度将设置为 0。 1 级（从 6 分制）1 = 无法爬 4 个标准楼梯（没有时间记录） 2 = 爬 4 个标准楼梯“标记时间”（一次爬一只脚，移动前双脚在台阶上到下一步），将双臂放在一个或两个扶手上，或使用一个扶手，另一只手推腿 3 = 爬 4 个标准楼梯“标记时间”，用一只手扶一个扶手或一只手推腿或身体4=爬 4 个标准楼梯“原地踏步”，不需要扶手，不用手推腿 5=双脚交替爬 4 个标准楼梯，需要扶手支撑或用手臂推腿或身体 6=爬4个标准楼梯双脚交替，无需扶手支撑或用手臂推腿
基线（第 1 天）至第 52 周
通过治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的数量衡量的安全性和耐受性
大体时间：直到第 52 周
从给予第一剂研究产品 (IP) 到安全性随访结束期间发生的不良事件被认为是治疗中出现的 AE (TEAE)。 严重不良事件 (SAE)。
直到第 52 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Catabasis Pharmaceuticals

调查人员

  • 学习椅：Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD、Catabasis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年10月2日

初级完成 (实际的)

2020年9月22日

研究完成 (实际的)

2020年9月22日

研究注册日期

首次提交

2018年10月8日

首先提交符合 QC 标准的

2018年10月9日

首次发布 (实际的)

2018年10月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年6月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年6月16日

最后验证

2022年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CAT-1004-301

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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