Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas III-studie av Edasalonexent hos pojkar med Duchennes muskeldystrofi (PolarisDMD)

16 juni 2022 uppdaterad av: Catabasis Pharmaceuticals

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, global fas 3-studie av Edasalonexent hos pediatriska patienter med Duchennes muskeldystrofi

PolarisDMD-studien är en fas 3, global studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av edasalonexent hos pediatriska patienter med en genetiskt bekräftad diagnos av DMD. Manliga patienter från 4-7 år (upp till 8:e födelsedag) kommer att registreras.

Edasalonexent är en oralt administrerad liten molekyl som hämmar NF-kB, som är nyckelkopplingen mellan förlust av dystrofin och sjukdomspatologi och spelar en grundläggande roll i initieringen och progressionen av skelett- och hjärtmuskelsjukdom vid DMD.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien inkluderar en 52-veckors, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad period, följt av en 2-veckors uppföljning. Ungefär 125 pojkar med DMD kommer att registreras i denna prövning, där 2 pojkar får edasalonexent för varje pojke som får placebo.

Efter avslutad behandlingsperiod kan patienterna välja att fortsätta i en separat öppen förlängningsstudie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

131

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Förenta staterna, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University Of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU
  • Irland
      • Dublin, Irland, 1
        • Children's University Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9124001
        • Hadassah Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Storbritannien
      • Bristol, Storbritannien, BS2 8AE
        • Bristol Children's Hospital
      • London, Storbritannien, SE1 7EU
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University of Hamburg
      • Munich, Tyskland, 80337
        • University of Munich

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 7 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt samtycke/samtycke från patient och/eller vårdnadshavare enligt kraven på regional och/eller institutionell granskningsnämnd (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)
  • Diagnos av DMD baserad på en klinisk fenotyp med ökat serumkreatinkinas (CK) och dokumentation av mutation(er) i dystrofingenen som är känd för att vara associerad med en DMD-fenotyp
  • Kan utföra stående från liggande utan hjälp på ≤ 10 sekunder
  • Kan utföra 10MWT och 4-trappa klättring
  • Följs av en läkare eller sjukvårdspersonal som regelbundet koordinerar Duchenne-vården och som är villig att avslöja patientens studiedeltagande med läkare

Exklusions kriterier:

  • Användning av kortikosteroider inom 24 veckor före dag 1; användning av inhalerade, intranasala och topikala kortikosteroider är tillåten
  • Användning av ett annat prövningsläkemedel, idebenon eller dystrofinfokuserad terapi inom 4 veckor. Undantag: Patienter som har fått minst 24 veckor av en stabil dos av eteplirsen före dag 1, och som förväntas fortsätta behandlingen, kommer att vara berättigade
  • Användning av följande inom 4 veckor före dag 1: immunsuppressiv terapi, warfarin, fenytoin, S-mefenytoin, ciklosporin, dihydroergotamin, ergotamin, fentanyl, alfentanil, pimozid, kinidin, sirolimus, takrolimus eller paklitaxel
  • Användning av humant tillväxthormon inom 3 månader före dag 1
  • Andra tidigare eller pågående betydande medicinska tillstånd

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Matchande placebo
Läkemedel: Placebo
Placebo
Experimentell: Dos 1
Edasalonexent 100 mg/kg/dag. Kapslar tas genom munnen tre gånger om dagen.
Läkemedel: Edasalonexent
100 mg/kg/dag
Andra namn:
  • Edasa
  • CAT-1004

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsram: Baslinje (dag 1) till vecka 52
För att bedöma förändring från baslinjen i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score vid Wk52. NSAA är klinikerrapporterat utfallsinstrument designat för att mäta ambulatorisk funktion hos män med Duchennes muskeldystrofi (DMD). Patienterna ombads att utföra 17 olika funktionella aktiviteter, inklusive 10MWT, resa sig från sitta till stå, stå på ett ben, klättra och gå ner för ett steg, stå från ryggläge, lyfta huvudet, stå på hälarna och hoppa. Varje funktionsaktivitet kommer att poängsättas som 0=(kan inte uppnås självständigt), får poäng som1=(modifierad metod men uppnår mål oberoende av fysisk assistans från en annan), eller poängsätts som 2=(ingen uppenbar modifiering av aktivitet) eller "Inte poängsatt". Om NSAA-testet utfördes och någon av de enskilda objekten bedöms som "ej poängsatt" (dvs. av skäl som inte är relaterade till patientens fysiska förmåga) kommer motsvarande totalpoäng att ställas in på att saknas. Summan av 17 poäng kommer att användas för att bilda en ordinär totalpoäng (intervall 0-34). Högre poäng innebär bättre funktionell status
Baslinje (dag 1) till vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Byt från baslinjen i 10-meters gång-/löptest
Tidsram: Baslinje (dag 1) till vecka 52
För att bedöma förändringarna från baslinjen till vecka 52 på 10-meters gång/spring-testet (10MWT). För tidsstyrda funktionstester (TFT) ställs tiden in på 12 sekunder och hastigheten till 0 om TFT-bedömningen uppfyller följande TFT-graderingskriterier. Betyg 1 eller 2 (från en 6-gradig skala). 1=Kan inte gå självständigt 2=Kan inte gå självständigt men kan gå med knä-ankelfotsortoser eller stöd från en person 3=Mycket anpassad bred basad lordotisk gång. Kan inte öka gånghastigheten 4=Måttligt anpassad gång. Kan höja hastigheten men kan inte springa 5=Kan höja hastigheten, men springer med en dubbel ställningsfas, d.v.s. kan inte uppnå båda fötterna från marken 6=Köper och får båda fötterna från marken (utan dubbel ställningsfas)
Baslinje (dag 1) till vecka 52
Ändra från baslinje i tid till att stå från liggande
Tidsram: Baslinje (dag 1) till vecka 52
För att bedöma förändringen från baslinjen i stativet från rygghastighet vid vecka 52. För tidsstyrda funktionstester (TFT) ställs tiden in på 12 sekunder och hastigheten till 0 om TFT-bedömningen uppfyller följande TFT-graderingskriterier. Betyg 1 eller 2 (från en 6-gradig skala). 1 = Kan inte stå från ryggläge, även med användning av en stol, 2 = Assisterade Gowers - kräver möbler för att få hjälp att komma från liggande till full upprätt ställning (ingen tid att registreras) 3=Vältar, står upp med båda händerna " klättra upp" benen för att uppnå full upprätt hållning 4=Vill över, ställer sig upp med 1 handstöd på benet 5=Rullar åt sidan och ställer sig upp med en eller båda händerna på golvet för att börja resa sig men rör inte vid benen 6 =Står upp utan att rulla över eller använda händerna på ben eller golv
Baslinje (dag 1) till vecka 52
Byt från baslinjen i 4-trappsklättring
Tidsram: Baslinje (dag 1) till vecka 52
För att bedöma förändringen från baslinje till vecka 52 på 4-trappa. För tidsstyrda funktionstester (TFT) ställs tiden in på 12 sekunder och hastigheten till 0 om TFT-bedömningen uppfyller följande TFT-graderingskriterier. Betyg 1 (från en 6-gradig skala)1=Klätrar inte uppför 4 standardtrappor (ingen tid registrerad) 2=Klättrar 4 standardtrappor "markeringstid" (klättrar en fot i taget, med båda fötterna på ett steg innan du flyttar till nästa steg), använder båda armarna på en eller båda ledstänger eller använder en ledstång och den andra armen trycker på benet 3=Klättrar 4 standardtrappor "markeringstid", med en arm på en ledstång eller en hand trycker på benet eller kroppen 4=Klättrar 4 standardtrappor "markeringstid", behöver inte ledstång och använder inte händerna för att skjuta på benet 5=Klättrar 4 standardtrappor omväxlande fötter, behöver räcke för stöd eller använder armar för att skjuta på benet eller kroppen 6=Klättrar 4 standardtrappor alternerande fötter, behöver inte stöd för ledstången eller använda armen för att trycka på benet
Baslinje (dag 1) till vecka 52
Säkerhet och tolerabilitet mätt efter antal behandlingar - Emergent Adverse Events (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Fram till vecka 52
Biverkningar som inträffade från tidpunkten för administrering av den första dosen av prövningsprodukten (IP) till slutet av säkerhetsuppföljningen betraktades som behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE). Allvarlig biverkning (SAE).
Fram till vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Catabasis Pharmaceuticals

Utredare

  • Studiestol: Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 oktober 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

22 september 2020

Avslutad studie (Faktisk)

22 september 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 oktober 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 oktober 2018

Första postat (Faktisk)

12 oktober 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 juni 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 juni 2022

Senast verifierad

1 juni 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CAT-1004-301

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera