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Estudo de Fase III de Edasalonexent em Meninos com Distrofia Muscular de Duchenne (PolarisDMD)

16 de junho de 2022 atualizado por: Catabasis Pharmaceuticals

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, global de fase 3 de edasalonexent em pacientes pediátricos com distrofia muscular de Duchenne

O estudo PolarisDMD é um estudo global de fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança do edasalonexent em pacientes pediátricos com diagnóstico confirmado geneticamente de DMD. Serão inscritos pacientes do sexo masculino de 4 a 7 anos de idade (até 8 anos).

Edasalonexent é uma pequena molécula administrada por via oral que inibe o NF-kB, que é o principal elo entre a perda de distrofina e a patologia da doença e desempenha um papel fundamental na iniciação e progressão da doença do músculo esquelético e cardíaco na DMD.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo inclui um período de 52 semanas, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, seguido por um acompanhamento de 2 semanas. Aproximadamente 125 meninos com DMD serão incluídos neste estudo, com 2 meninos recebendo edasalonexente para cada 1 menino recebendo placebo.

Após a conclusão do período de tratamento, os pacientes podem optar por continuar em um estudo de extensão aberto separado.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

131

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • University of Hamburg
      • Munich, Alemanha, 80337
        • University of Munich
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 4G5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, 1
        • Children's University Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9124001
        • Hadassah Medical Center
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido, BS2 8AE
        • Bristol Children's Hospital
      • London, Reino Unido, SE1 7EU
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Suécia
      • Gothenburg, Suécia, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 7 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento/consentimento por escrito do paciente e/ou responsável legal de acordo com os requisitos regionais e/ou do Conselho de Revisão Institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC)
  • Diagnóstico de DMD com base em um fenótipo clínico com aumento da creatina quinase (CK) sérica e documentação de mutação(ões) no gene da distrofina conhecida por estar associada a um fenótipo de DMD
  • Capaz de se levantar da posição supina sem assistência em ≤ 10 segundos
  • Capaz de realizar o 10MWT e subir 4 degraus
  • Acompanhado por um médico ou profissional médico que coordena regularmente os cuidados com Duchenne e está disposto a divulgar a participação do paciente no estudo com profissionais médicos

Critério de exclusão:

  • Uso de corticosteroides nas 24 semanas anteriores ao Dia 1; o uso de corticosteroides inalatórios, intranasais e tópicos é permitido
  • Uso de outro medicamento experimental, idebenona ou terapia focada em distrofina dentro de 4 semanas. Exceção: Pacientes que receberam pelo menos 24 semanas de uma dose estável de eteplirsen antes do Dia 1, e espera-se que continuem o tratamento, serão elegíveis
  • Uso dos seguintes dentro de 4 semanas antes do Dia 1: terapia imunossupressora, varfarina, fenitoína, S mefenitoína, ciclosporina, dihidroergotamina, ergotamina, fentanil, alfentanil, pimozida, quinidina, sirolimus, tacrolimus ou paclitaxel
  • Uso de hormônio de crescimento humano dentro de 3 meses antes do Dia 1
  • Outras condições médicas significativas prévias ou em andamento

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo correspondente
Medicamento: Placebo
Placebo
Experimental: Dose 1
Edasalonexente 100 mg/kg/dia. Cápsulas tomadas por via oral três vezes ao dia.
Medicamento: Edasalonexent
100 mg/kg/dia
Outros nomes:
  • Edasa
  • CAT-1004

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na avaliação ambulatorial do North Star (NSAA)
Prazo: Linha de base (dia 1) até a semana 52
Para avaliar a mudança desde a linha de base na Pontuação Total North Star Ambulatory Assessment (NSAA) na Semana 52. NSAA é um instrumento de resultados relatados por médicos projetado para medir a função ambulatorial em homens com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Os pacientes foram solicitados a realizar 17 atividades funcionais diferentes, incluindo 10MWT, levantar da posição sentada para ficar em pé, ficar em uma perna, subir e descer um degrau, levantar da posição supina, levantar a cabeça, ficar nos calcanhares e pular. Cada atividade funcional será pontuada como 0=(incapaz de realizar de forma independente), pontuada como 1=(método modificado, mas atinge o objetivo independente da assistência física de outro) ou pontuada como 2=(sem modificação óbvia da atividade) ou "Não pontuada". Se o teste NSAA foi realizado e qualquer um dos itens individuais for pontuado como "não pontuado" (ou seja, por motivos não relacionados às capacidades físicas do paciente), a pontuação total correspondente será definida como ausente. A soma de 17 pontuações será usada para formar uma pontuação total ordinal (intervalo de 0-34). Pontuações mais altas implicam em melhor estado funcional
Linha de base (dia 1) até a semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base no teste de caminhada/corrida de 10 metros
Prazo: Linha de base (dia 1) até a semana 52
Avaliar as mudanças desde o início até a Semana 52 no teste de caminhada/corrida de 10 metros (10MWT). Para testes de função cronometrados (TFTs), o tempo será definido para 12 segundos e a velocidade para 0 se a avaliação do TFT atender aos seguintes critérios de classificação do TFT. Nota de 1 ou 2 (de uma escala de 6 pontos). 1 = Incapaz de andar de forma independente 2 = Incapaz de andar de forma independente, mas pode andar com órteses joelho-tornozelo-pé ou com o apoio de uma pessoa 3 = Marcha lordótica de base larga altamente adaptada. Não é possível aumentar a velocidade de caminhada 4=Marcha moderadamente adaptada. Consegue ganhar velocidade, mas não consegue correr 5=Consegue ganhar velocidade, mas corre com uma fase de apoio duplo, ou seja, não consegue tirar os dois pés do chão 6=Corre e tira os dois pés do chão (sem fase de apoio duplo)
Linha de base (dia 1) até a semana 52
Mudança da linha de base no tempo para ficar de supino
Prazo: Linha de base (dia 1) até a semana 52
Avaliar a mudança da linha de base no suporte da velocidade supina na Semana 52. Para testes de função cronometrados (TFTs), o tempo será definido para 12 segundos e a velocidade para 0 se a avaliação do TFT atender aos seguintes critérios de classificação do TFT. Nota de 1 ou 2 (de uma escala de 6 pontos). 1 = Incapaz de ficar de pé da posição supina, mesmo com o uso de uma cadeira, 2 = Gowers assistidos - requer mobília para ajudar a levantar da posição supina para a postura ereta total (sem tempo a ser registrado) 3 = Rola, levanta-se com as duas mãos " subindo" as pernas para atingir a postura ereta completa 4=Rola, levanta-se com 1 apoio de mão na perna 5=Rola para o lado e levanta-se com uma ou ambas as mãos no chão para começar a subir, mas não toca as pernas 6 = Levanta-se sem rolar ou usar as mãos nas pernas ou no chão
Linha de base (dia 1) até a semana 52
Alteração da linha de base na subida de 4 degraus
Prazo: Linha de base (dia 1) até a semana 52
Avaliar a mudança da linha de base até a Semana 52 na Subida de 4 Escadas. Para testes de função cronometrados (TFTs), o tempo será definido para 12 segundos e a velocidade para 0 se a avaliação do TFT atender aos seguintes critérios de classificação do TFT. Grau 1 (de uma escala de 6 pontos) 1 = Incapaz de subir 4 degraus padrão (sem tempo registrado) 2 = Sobe 4 degraus padrão "marcando tempo" (sobe um pé de cada vez, com os dois pés em um degrau antes de mover para a próxima etapa), usa os dois braços em um ou ambos os corrimãos ou usa 1 corrimão e o outro braço empurra a perna 3=Sobe 4 degraus padrão "marcando tempo", usando um braço em um corrimão ou uma mão empurrando a perna ou o corpo 4=Sobe 4 degraus padrão "marcando tempo", não precisa de corrimão e não usa as mãos para empurrar a perna 5=Sobe 4 degraus padrão alternando os pés, precisa de corrimão(s) para se apoiar ou usa os braços para empurrar a perna ou o corpo 6=Sobe 4 degraus padrão alternando os pés, não necessitando apoio de corrimão ou uso do braço para empurrar a perna
Linha de base (dia 1) até a semana 52
Segurança e tolerabilidade medidas pelo número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até a semana 52
Os eventos adversos que ocorreram desde o momento da administração da primeira dose do produto experimental (IP) até o final do acompanhamento de segurança foram considerados EAs emergentes do tratamento (TEAEs). Evento adverso grave (EAG).
Até a semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Catabasis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de outubro de 2018

Conclusão Primária (Real)

22 de setembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

22 de setembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de outubro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de outubro de 2018

Primeira postagem (Real)

12 de outubro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de junho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de junho de 2022

Última verificação

1 de junho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAT-1004-301

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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