Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

III. fázisú Edasalonexent vizsgálat Duchenne-izomdystrophiában szenvedő fiúkban (PolarisDMD)

2022. június 16. frissítette: Catabasis Pharmaceuticals

Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, globális 3. fázisú vizsgálat az Edasalonexentről Duchenne-izomdystrophiában szenvedő gyermekbetegeknél

A PolarisDMD vizsgálat egy harmadik fázisú, globális vizsgálat az edaszalonexent hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére olyan gyermekgyógyászati ​​betegeknél, akiknél genetikailag megerősített DMD-diagnózis van. Férfi betegek 4-7 éves korig (8 éves korig) kerülnek felvételre.

Az edasalonexent egy orálisan beadott kis molekula, amely gátolja az NF-kB-t, amely a kulcsfontosságú kapcsolat a disztrofin elvesztése és a betegség patológiája között, és alapvető szerepet játszik a váz- és szívizombetegség kialakulásában és progressziójában DMD-ben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat egy 52 hetes, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos időszakot tartalmaz, amelyet 2 hetes követés követ. Körülbelül 125 DMD-s fiút vonnak be ebbe a vizsgálatba, és minden 1 placebót kapó fiú után 2 fiú kap edasalonexent.

A kezelési időszak befejeztével a betegek dönthetnek úgy, hogy egy külön nyílt, kiterjesztett vizsgálatban folytatják.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

131

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
        • Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Egyesült Királyság
      • Bristol, Egyesült Királyság, BS2 8AE
        • Bristol Children's Hospital
      • London, Egyesült Királyság, SE1 7EU
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Egyesült Államok, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9124001
        • Hadassah Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Németország
      • Hamburg, Németország, 20246
        • University of Hamburg
      • Munich, Németország, 80337
        • University of Munich
  • Svédország
      • Gothenburg, Svédország, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • Írország
      • Dublin, Írország, 1
        • Children's University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A beteg és/vagy törvényes gyám írásos beleegyezése/hozzájárulása a regionális és/vagy intézményi felülvizsgálati bizottság (IRB)/független etikai bizottság (IEC) követelményeinek megfelelően
  • A DMD diagnosztizálása megnövekedett szérum kreatin-kináz (CK) klinikai fenotípuson és a disztrofin gén mutációinak dokumentálásával, amelyekről ismert, hogy DMD fenotípushoz kapcsolódnak
  • Képes fekvésből, segítség nélkül ≤ 10 másodperc alatt felállni
  • Képes a 10MWT és a 4 lépcsős mászás végrehajtására
  • Ezt egy orvos vagy egészségügyi szakember követi, aki rendszeresen koordinálja a Duchenne-i ellátást, és hajlandó feltárni a beteg vizsgálatban való részvételét az egészségügyi szakemberekkel

Kizárási kritériumok:

  • kortikoszteroidok alkalmazása az 1. napot megelőző 24 héten belül; inhalációs, intranazális és helyi kortikoszteroidok alkalmazása megengedett
  • Más vizsgálati gyógyszer, idebenon vagy disztrofin-központú terápia alkalmazása 4 héten belül. Kivétel: Azok a betegek, akik legalább 24 hétig stabil adag eteplirsent kaptak az 1. nap előtt, és várhatóan folytatni fogják a kezelést, jogosultak
  • A következők alkalmazása az 1. napot megelőző 4 héten belül: immunszuppresszív terápia, warfarin, fenitoin, S-mefenitoin, ciklosporin, dihidroergotamin, ergotamin, fentanil, alfentanil, pimozid, kinidin, szirolimusz, takrolimusz vagy paklitaxel
  • Emberi növekedési hormon alkalmazása az 1. napot megelőző 3 hónapon belül
  • Egyéb korábbi vagy folyamatban lévő jelentős egészségügyi állapotok

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Megfelelő placebo
Drog: Placebo
Placebo
Kísérleti: 1. adag
Edasalonexent 100 mg/kg/nap. Naponta háromszor szájon át bevett kapszulák.
Drog: Edasalonexent
100 mg/kg/nap
Más nevek:
  • Edasa
  • CAT-1004

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a North Star Ambulatory Assessmentben (NSAA)
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) az 52. hétig
A North Star Ambulatory Assessment (NSAA) összpontszám 52. hétnél mért változásának értékelése az alapvonalhoz képest. Az NSAA a klinikusok által jelentett eredménymérő eszköz, amelyet Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő férfiak ambuláns funkcióinak mérésére terveztek. A betegeket 17 különböző funkcionális tevékenység elvégzésére kérték fel, beleértve a 10 MWT-t, az ülésből álló helyzetbe emelkedést, az egyik lábon állást, a mászást és egy lépcsőfokot leereszkedést, a hanyattállást, a fejemelést, a sarkon állást és az ugrást. Minden funkciótevékenység 0=(önállóan nem teljesíthető), 1=(módosított módszer, de a célt a másiktól származó fizikai segítségtől függetlenül éri el) pontozással, vagy 2=(nincs nyilvánvaló változás a tevékenységben) vagy „Nem pontozott” értékkel. Ha az NSAA-tesztet elvégezték, és az egyes tételek bármelyike ​​"nem pontozott"-nak van értékelve (pl. a páciens fizikai képességeitől független okok miatt), a megfelelő összpontszám hiányzóra lesz állítva. A 17 pontszám összegét használjuk fel az ordinális összpontszám kialakításához (0-34 tartomány). A magasabb pontszámok jobb funkcionális állapotot jelentenek
Kiindulási állapot (1. nap) az 52. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a 10 méteres séta/futás tesztben
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) az 52. hétig
A 10 méteres séta/futás teszten (10 MWT) az alapvonaltól az 52. hétig bekövetkezett változások értékelése. Az időzített funkcióteszteknél (TFT-k) az idő 12 másodpercre, a sebesség pedig 0-ra lesz állítva, ha a TFT-értékelés megfelel a következő TFT-besorolási kritériumoknak. 1-es vagy 2-es osztályzat (6 pontos skáláról). 1=Nem tud önállóan járni 2=Nem tud önállóan járni, de tud járni térd-boka láb ortézissel vagy személyi támasztékkal 3=Erősen alkalmazkodott széles alapú lordotikus járás. Nem lehet növelni a járási sebességet 4 = Mérsékelten alkalmazkodó járás. Fel tudja venni a sebességet, de nem tud futni 5 = Képes felvenni a sebességet, de kettős tartási fázissal fut, azaz nem tudja mindkét lábát felemelni a talajról 6 = fut, és mindkét lábát felemeli a talajról (kettős állás fázis nélkül)
Kiindulási állapot (1. nap) az 52. hétig
Változás az alapvonalról az időben a fekvő helyzetre
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) az 52. hétig
Az állomány alapvonalhoz viszonyított változásának felmérése a fekvő sebességtől az 52. héten. Az időzített funkcióteszteknél (TFT-k) az idő 12 másodpercre, a sebesség pedig 0-ra lesz állítva, ha a TFT-értékelés megfelel a következő TFT-értékelési kritériumoknak. 1-es vagy 2-es osztályzat (6 pontos skáláról). 1 = Nem tud hanyatt állni, még szék használata esetén sem, 2 = Támogatott ülők – bútorra van szükség a fekvő helyzetből a teljesen egyenes testhelyzetbe való felálláshoz (nincs idő rögzítése) 3 = Felborul, két kézzel feláll." felmászni" a lábakon a teljes egyenes testtartás elérése érdekében 4 = Felborul, feláll 1 kéztámaszsal a lábán 5 = Oldalra gurul és feláll egy vagy mindkét kezével a padlón, hogy elkezdjen emelkedni, de nem érinti meg a lábakat 6 = Feláll anélkül, hogy felborulna, és nem tenné a kezét a lábakon vagy a padlón
Kiindulási állapot (1. nap) az 52. hétig
Változás az alapvonalról a 4 lépcsős mászásban
Időkeret: Kiindulási állapot (1. nap) az 52. hétig
Az alapvonalról az 52. hétre való változás értékelése a 4 lépcsős mászáson. Az időzített funkcióteszteknél (TFT-k) az idő 12 másodpercre, a sebesség pedig 0-ra lesz állítva, ha a TFT-értékelés megfelel a következő TFT-értékelési kritériumoknak. 1-es osztályzat (6 pontos skáláról) 1 = Nem tud felmászni 4 szabványos lépcsőn (nincs rögzítve idő) 2 = 4 szabványos lépcsőt mászik "időpont megjelölése" (egyszerre felmászik, mindkét lábával egy lépcsőn, mielőtt elindulna a következő lépésre), mindkét karját az egyik vagy mindkét korláton használja, vagy 1 kapaszkodót használ, és a másik kar a lábon nyomja 4=4 szabványos lépcsőt mászik fel "jelölési idő", nincs szüksége kapaszkodóra, és nem használja a kezét a lábon való lökéshez 5 = felmászik 4 normál lépcsőn, váltakozva lábbal, kapaszkodót igényel, vagy karokat használ a lábon vagy a testen való lökéshez 6 = Mászik 4 szabványos lépcső, váltakozó láb, nincs szükség kapaszkodó alátámasztásra vagy kar használata a láb megnyomásához
Kiindulási állapot (1. nap) az 52. hétig
Biztonság és tolerálhatóság a kezelések számával mérve – a felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és a súlyos nemkívánatos események (SAE)
Időkeret: Akár az 52. hétig
A vizsgálati készítmény első adagjának (IP) beadásától a biztonsági követés végéig bekövetkezett nemkívánatos események kezelés során felmerülő mellékhatásoknak (TEAE) minősültek. Súlyos mellékhatás (SAE).
Akár az 52. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Catabasis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. október 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. szeptember 22.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. szeptember 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. október 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. október 9.

Első közzététel (Tényleges)

2018. október 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. június 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. június 16.

Utolsó ellenőrzés

2022. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAT-1004-301

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Izomdisztrófia, Duchenne

Klinikai vizsgálatok a Placebo

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Spain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel