Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase III-studie van Edasalonexent bij jongens met Duchenne spierdystrofie (PolarisDMD)

16 juni 2022 bijgewerkt door: Catabasis Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, wereldwijde fase 3-studie van Edasalonexent bij pediatrische patiënten met Duchenne spierdystrofie

De PolarisDMD-studie is een wereldwijde fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van edasalonexent te evalueren bij pediatrische patiënten met een genetisch bevestigde diagnose van DMD. Mannelijke patiënten van 4-7 jaar oud (tot 8ste verjaardag) zullen worden ingeschreven.

Edasalonexent is een oraal toegediend klein molecuul dat NF-kB remt, wat de belangrijkste schakel is tussen verlies van dystrofine en ziektepathologie en een fundamentele rol speelt bij het ontstaan ​​en de progressie van skelet- en hartspierziekte bij DMD.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie omvat een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde periode van 52 weken, gevolgd door een follow-up van 2 weken. Ongeveer 125 jongens met DMD zullen deelnemen aan deze studie, waarbij 2 jongens edasalonexent krijgen voor elke jongen die een placebo krijgt.

Na voltooiing van de behandelingsperiode kunnen patiënten ervoor kiezen om door te gaan in een afzonderlijke open-label extensiestudie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

131

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • University of Hamburg
      • Munich, Duitsland, 80337
        • University of Munich
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, 1
        • Children's University Hospital
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 9124001
        • Hadassah Medical Center
  • Verenigd Koninkrijk
      • Bristol, Verenigd Koninkrijk, BS2 8AE
        • Bristol Children's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EU
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU
  • Zweden
      • Gothenburg, Zweden, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 7 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke toestemming/instemming door patiënt en/of wettelijke voogd volgens de vereisten van de regionale en/of institutionele beoordelingsraad (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)
  • Diagnose van DMD op basis van een klinisch fenotype met verhoogd serumcreatinekinase (CK) en documentatie van mutatie(s) in het dystrofine-gen waarvan bekend is dat het verband houdt met een DMD-fenotype
  • In staat om vanuit rugligging te staan ​​zonder hulp in ≤ 10 seconden
  • In staat om de 10MWT en 4-traps klim uit te voeren
  • Gevolgd door een arts of medische professional die de Duchenne-zorg op regelmatige basis coördineert en de bereidheid om de deelname van de patiënt aan het onderzoek bekend te maken aan medische professionals

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruik van corticosteroïden binnen 24 weken voorafgaand aan Dag 1; gebruik van inhalatie-, intranasale en topische corticosteroïden is toegestaan
  • Gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel, idebenone of op dystrofine gerichte therapie binnen 4 weken. Uitzondering: patiënten die vóór dag 1 ten minste 24 weken een stabiele dosis eteplirsen hebben gekregen en naar verwachting de behandeling zullen voortzetten, komen in aanmerking
  • Gebruik van het volgende binnen 4 weken voorafgaand aan dag 1: immunosuppressieve therapie, warfarine, fenytoïne, S-mefenytoïne, ciclosporine, dihydro-ergotamine, ergotamine, fentanyl, alfentanil, pimozide, kinidine, sirolimus, tacrolimus of paclitaxel
  • Gebruik van humaan groeihormoon binnen 3 maanden voorafgaand aan Dag 1
  • Andere eerdere of aanhoudende significante medische aandoeningen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Bijpassende placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo
Experimenteel: Dosis 1
Edasalonexent 100 mg/kg/dag. Capsules driemaal daags via de mond ingenomen.
Geneesmiddel: Edasalonexent
100 mg/kg/dag
Andere namen:
  • Edasa
  • KAT-1004

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in North Star Ambulante Assessment (NSAA)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot week 52
Om verandering ten opzichte van baseline te beoordelen in North Star Ambulante Assessment (NSAA) Total Score in Wk52. NSAA is een door een arts gerapporteerd uitkomstinstrument dat is ontworpen om de ambulante functie te meten bij mannen met Duchenne spierdystrofie (DMD). Patiënten vroegen om 17 verschillende functionele activiteiten uit te voeren, waaronder 10MWT, opstaan ​​van zit naar stand, op één been staan, een trede klimmen en afdalen, vanuit rugligging staan, het hoofd optillen, op hakken staan ​​en springen. Elke functieactiviteit wordt gescoord als0=(niet in staat om onafhankelijk te bereiken), gescoord als1=(aangepaste methode maar bereikt doel onafhankelijk van fysieke hulp van een ander), of gescoord als2=(geen duidelijke wijziging van activiteit) of "Niet gescoord". Als een NSAA-test is uitgevoerd en een van de afzonderlijke items wordt gescoord als "niet gescoord" (d.w.z. om redenen die geen verband houden met de fysieke mogelijkheden van de patiënt), wordt de bijbehorende totaalscore ingesteld op ontbrekend. De som van 17 scores wordt gebruikt om een ​​ordinale totaalscore te vormen (bereik 0-34). Hogere scores impliceren een betere functionele status
Basislijn (dag 1) tot week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wijziging vanaf basislijn in looptest van 10 meter
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot week 52
Om de veranderingen vanaf baseline tot week 52 te beoordelen op de 10-meter loopt/ren-test (10MWT). Voor getimede functietests (TFT's) wordt de tijd ingesteld op 12 seconden en de snelheid op 0 als de TFT-beoordeling voldoet aan de volgende TFT-beoordelingscriteria. Graad 1 of 2 (op een 6-puntsschaal). 1=Niet in staat om zelfstandig te lopen 2=Niet in staat om zelfstandig te lopen maar kan lopen met knie-enkel-voetorthesen of ondersteuning van een persoon 3=Uiterst aangepaste brede lordotische gang. Kan loopsnelheid niet verhogen 4=Matig aangepaste gang. Kan snelheid opbouwen, maar kan niet rennen 5=Kan snelheid opbouwen, maar rent met een dubbele standfase, d.w.z. kan niet beide voeten van de grond komen 6=Rent en komt met beide voeten van de grond (zonder dubbele standfase)
Basislijn (dag 1) tot week 52
Verander van basislijn in de tijd naar stand vanuit rugligging
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot week 52
Om de verandering ten opzichte van de basislijn te beoordelen in stand vanuit rugligging in week 52. Voor getimede functietesten (TFT's) wordt de tijd ingesteld op 12 seconden en de snelheid op 0 als de TFT-beoordeling voldoet aan de volgende TFT-beoordelingscriteria. Graad 1 of 2 (op een 6-puntsschaal). 1 = niet in staat om vanuit rugligging op te staan, zelfs niet met gebruik van een stoel, 2 = geassisteerde gowers - heeft meubilair nodig om te helpen bij het opstaan ​​vanuit rugligging naar volledig rechtopstaande houding (geen tijd om op te nemen) 3 = rolt om, staat op met beide handen " opklimmen" de benen om volledig rechtop te komen 4 = rolt om, staat op met 1 handsteun op been 5 = rolt opzij en staat op met een of beide handen op de grond om te beginnen met opstaan ​​maar raakt de benen niet 6 =Staat op zonder om te rollen of de handen op de benen of de vloer te gebruiken
Basislijn (dag 1) tot week 52
Verander van basislijn in 4-traps klimmen
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) tot week 52
Om de verandering van baseline tot week 52 op de 4-trapsklim te beoordelen. Voor getimede functietesten (TFT's) wordt de tijd ingesteld op 12 seconden en de snelheid op 0 als de TFT-beoordeling voldoet aan de volgende TFT-beoordelingscriteria. Graad van 1 (op een 6-puntsschaal)1=Niet in staat om 4 standaardtrappen te beklimmen (geen tijd geregistreerd) 2=Klimt 4 standaardtrappen "markeertijd"(klimt één voet tegelijk, met beide voeten op een trede alvorens te bewegen naar volgende trede), gebruikt beide armen op een of beide leuningen of gebruikt 1 leuning en de andere arm duwt op het been 3=Klimt 4 standaard trappen "markeertijd", met één arm op één leuning of één hand duwend op been of lichaam 4=Klimt 4 standaardtrappen "markeertijd", heeft geen leuning nodig en gebruikt geen handen om op het been te duwen 5=Klimt 4 standaardtrappen met afwisselende voeten, heeft leuning(en) nodig voor ondersteuning of gebruikt armen om op het been of lichaam te duwen 6=Klimt 4 standaard trappen wisselende voeten, geen leuningsteun nodig of arm om op het been te duwen
Basislijn (dag 1) tot week 52
Veiligheid en verdraagbaarheid gemeten aan de hand van het aantal behandelingen - Emergent Adverse Events (TEAE's) en Serious Adverse Events (SAE's)
Tijdsspanne: Tot week 52
Bijwerkingen die optraden vanaf het moment van toediening van de eerste dosis onderzoeksproduct (IP) tot het einde van de veiligheidsfollow-up werden beschouwd als tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's). Ernstig ongewenst voorval (SAE).
Tot week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Catabasis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie stoel: Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 oktober 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 september 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 september 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 oktober 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 oktober 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 oktober 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 juni 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 juni 2022

Laatst geverifieerd

1 juni 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAT-1004-301

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Latvia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren