Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase III-studie av Edasalonexent hos gutter med Duchenne muskeldystrofi (PolarisDMD)

16. juni 2022 oppdatert av: Catabasis Pharmaceuticals

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, global fase 3-studie av Edasalonexent hos pediatriske pasienter med Duchenne muskeldystrofi

PolarisDMD-studien er en fase 3, global studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til edasalonexent hos pediatriske pasienter med en genetisk bekreftet diagnose av DMD. Mannlige pasienter fra 4-7 år (opp til 8-årsdagen) vil bli registrert.

Edasalonexent er et oralt administrert lite molekyl som hemmer NF-kB, som er nøkkelkoblingen mellom tap av dystrofin og sykdomspatologi og spiller en grunnleggende rolle i initiering og progresjon av skjelett- og hjertemuskelsykdom ved DMD.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien inkluderer en 52-ukers, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert periode, etterfulgt av en 2-ukers oppfølging. Omtrent 125 gutter med DMD vil bli registrert i denne studien, med 2 gutter som får edasalonexent for hver 1 gutt som får placebo.

Etter fullført behandlingsperiode kan pasienter velge å fortsette i en separat åpen utvidelsesstudie.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

131

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU
  • Irland
      • Dublin, Irland, 1
        • Children's University Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9124001
        • Hadassah Medical Center
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia, BS2 8AE
        • Bristol Children's Hospital
      • London, Storbritannia, SE1 7EU
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University of Hamburg
      • Munich, Tyskland, 80337
        • University of Munich

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 7 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig samtykke/samtykke fra pasient og/eller verge i henhold til krav til regionalt og/eller institusjonelt vurderingsråd (IRB)/Uavhengig etisk komité (IEC)
  • Diagnostisering av DMD basert på en klinisk fenotype med økt serumkreatinkinase (CK) og dokumentasjon av mutasjon(er) i dystrofingenet kjent for å være assosiert med en DMD-fenotype
  • Kan utføre stående fra liggende plass uten hjelp på ≤ 10 sekunder
  • Kan utføre 10MWT og 4-trapper klatring
  • Etterfulgt av en lege eller medisinsk fagperson som regelmessig koordinerer Duchenne omsorg og vilje til å avsløre pasientens studiedeltakelse med medisinsk fagpersonell

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av kortikosteroider innen 24 uker før dag 1; bruk av inhalerte, intranasale og topikale kortikosteroider er tillatt
  • Bruk av et annet undersøkelsesmiddel, idebenon eller dystrofin-fokusert terapi innen 4 uker. Unntak: Pasienter som har fått minst 24 uker med en stabil dose eteplirsen før dag 1, og som forventes å fortsette behandlingen, vil være kvalifisert
  • Bruk av følgende innen 4 uker før dag 1: immunsuppressiv terapi, warfarin, fenytoin, S-mefenytoin, ciklosporin, dihydroergotamin, ergotamin, fentanyl, alfentanil, pimozid, kinidin, sirolimus, takrolimus eller paklitaksel
  • Bruk av humant veksthormon innen 3 måneder før dag 1
  • Andre tidligere eller pågående betydelige medisinske tilstander

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo
Eksperimentell: Dose 1
Edasalonexent 100 mg/kg/dag. Kapsler tas gjennom munnen tre ganger om dagen.
Legemiddel: Edasalonexent
100 mg/kg/dag
Andre navn:
  • Edasa
  • CAT-1004

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til uke 52
For å vurdere endring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment(NSAA) Total Score ved Wk52. NSAA er klinikerrapportert utfallsinstrument designet for å måle ambulatorisk funksjon hos menn med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Pasientene ble bedt om å utføre 17 forskjellige funksjonelle aktiviteter, inkludert 10MWT, reise seg fra sitte til stå, stå på ett ben, klatre og gå ned et trinn, stå på rygg, løfte hodet, stå på hæler og hoppe. Hver funksjonsaktivitet vil bli scoret som 0=(ikke i stand til å oppnå uavhengig), scores som1=(modifisert metode, men oppnår mål uavhengig av fysisk assistanse fra en annen), eller scores som 2=(ingen åpenbar endring av aktivitet) eller "Ikke scoret". Hvis NSAA-testen ble utført og noen av de individuelle elementene blir skåret som "ikke skåret" (dvs. av grunner som ikke er relatert til pasientens fysiske evner), vil tilsvarende totalscore bli satt til manglende. Summen av 17 poengsum vil bli brukt for å danne en ordinær totalpoengsum (område 0-34). Høyere poengsum betyr bedre funksjonell status
Grunnlinje (dag 1) til uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bytt fra baseline i 10-meters gå-/løpetest
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til uke 52
For å vurdere endringene fra baseline til uke 52 på 10-meters gå-/løpetest (10MWT). For tidsstyrte funksjonstester (TFT-er) vil tiden settes til 12 sekunder og hastigheten til 0 dersom TFT-vurderingen oppfyller følgende TFT-graderingskriterier. Karakter 1 eller 2 (fra en 6-punkts skala). 1=Kan ikke gå selvstendig. Kan ikke øke ganghastigheten 4=Moderat tilpasset gange. Kan øke hastigheten, men kan ikke løpe 5=Kan få opp farten, men løper med en dobbel stance-fase, dvs. kan ikke oppnå begge føttene fra bakken 6=Løper og får begge føttene opp fra bakken (uten dobbelt stance-fase)
Grunnlinje (dag 1) til uke 52
Bytt fra baseline i tid til å stå fra liggende
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til uke 52
For å vurdere endringen fra baseline i stativet fra liggende hastighet ved uke 52. For tidsstyrte funksjonstester (TFT-er) vil tiden settes til 12 sekunder og hastigheten til 0 hvis TFT-vurderingen oppfyller følgende TFT-graderingskriterier. Karakter 1 eller 2 (fra en 6-punkts skala). 1 = Kan ikke stå fra ryggleie, selv med bruk av stol, 2 = Assisterte gyttere - krever møbler for å komme seg fra liggende til full oppreist stilling (ingen tid skal registreres) 3 = Ruller, reiser seg med begge hender " klatre opp" bena for å oppnå full oppreist holdning 4=Ruller over, står opp med 1 håndstøtte på benet 5=Ruller til siden og reiser seg med en eller begge hender på gulvet for å begynne å reise seg, men berører ikke bena 6 =Står opp uten å velte eller bruke hendene på beina eller gulvet
Grunnlinje (dag 1) til uke 52
Bytt fra baseline i 4-trapps stigning
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) til uke 52
For å vurdere endringen fra baseline til uke 52 på 4-trappers stigning. For tidsstyrte funksjonstester (TFT-er) vil tiden settes til 12 sekunder og hastigheten til 0 hvis TFT-vurderingen oppfyller følgende TFT-graderingskriterier. Karakter 1(fra en 6-punkts skala)1=Kan ikke klatre 4 standardtrapper(ingen tid registrert) 2=Klatrer 4 standardtrapper "markeringstid"(klatrer en fot av gangen, med begge føttene på et trinn før du beveger deg til neste trinn), bruker begge armene på ett eller begge rekkverk eller bruker 1 rekkverk og den andre armen trykker på benet 3=Klatrer 4 standardtrapper "merkingstid", bruker en arm på ett rekkverk eller en hånd som trykker på benet eller kroppen 4=Klatrer 4 standardtrapper "markeringstid", trenger ikke rekkverk og bruker ikke hendene til å skyve på benet 5=Klatrer 4 standardtrapper alternerende føtter, trenger rekkverk/er for støtte eller bruker armer til å skyve benet eller kroppen 6=Klatrer 4 standard trapper alternerende føtter, trenger ikke støtte til rekkverk eller bruker arm til å skyve på benet
Grunnlinje (dag 1) til uke 52
Sikkerhet og tolerabilitet målt etter antall behandlinger – Emergent Adverse Events (TEAEs) og Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Frem til uke 52
Bivirkninger som inntraff fra tidspunktet for administrering av den første dosen av undersøkelsesproduktet (IP) til slutten av sikkerhetsoppfølgingen ble ansett som behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE). Alvorlig bivirkning (SAE).
Frem til uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Catabasis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studiestol: Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. oktober 2018

Primær fullføring (Faktiske)

22. september 2020

Studiet fullført (Faktiske)

22. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. oktober 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. oktober 2018

Først lagt ut (Faktiske)

12. oktober 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. juni 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. juni 2022

Sist bekreftet

1. juni 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAT-1004-301

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in United States

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere