Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen III Edasalonexentin tutkimus Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla pojilla (PolarisDMD)

torstai 16. kesäkuuta 2022 päivittänyt: Catabasis Pharmaceuticals

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, globaali vaiheen 3 tutkimus Edasalonexentistä lapsipotilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

PolarisDMD-tutkimus on kolmannen vaiheen maailmanlaajuinen tutkimus, jossa arvioidaan edasaloneksentin tehoa ja turvallisuutta lapsipotilailla, joilla on geneettisesti vahvistettu DMD-diagnoosi. Mukaan otetaan 4-7-vuotiaat miespotilaat (8-vuotiaaksi asti).

Edasaloneksentti on suun kautta annettava pieni molekyyli, joka inhiboi NF-kB:tä, joka on keskeinen linkki dystrofiinin menetyksen ja sairauden patologian välillä ja jolla on perustavanlaatuinen rooli luusto- ja sydänlihassairauksien alkamisessa ja etenemisessä DMD:ssä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus sisältää 52 viikon, satunnaistetun, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun jakson, jota seuraa 2 viikon seuranta. Noin 125 DMD-poikaa otetaan mukaan tähän tutkimukseen, ja 2 poikaa saa edasaloneksenttiä jokaista lumelääkettä saavaa poikaa kohden.

Hoitojakson päätyttyä potilaat voivat halutessaan jatkaa erillisessä avoimessa jatkotutkimuksessa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

131

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, 1
        • Children's University Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9124001
        • Hadassah Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • University of Hamburg
      • Munich, Saksa, 80337
        • University of Munich
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8AE
        • Bristol Children's Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EU
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 7 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan ja/tai laillisen huoltajan kirjallinen suostumus/hyväksyntä alueellisten ja/tai instituutioiden arviointilautakunnan (IRB)/riippumattoman eettisen komitean (IEC) vaatimusten mukaisesti
  • DMD:n diagnoosi perustuu kliiniseen fenotyyppiin, jossa on lisääntynyt seerumin kreatiinikinaasi (CK) ja dystrofiinigeenin mutaatio(e)n dokumentointi, jonka tiedetään liittyvän DMD-fenotyyppiin
  • Pystyy seisomaan selällään ilman apua ≤ 10 sekunnissa
  • Pystyy suorittamaan 10 MWT:n ja 4-portaisen nousun
  • Seuraa lääkäri tai lääketieteen ammattilainen, joka koordinoi Duchennen hoitoa säännöllisesti ja on halukas paljastamaan potilaan tutkimukseen osallistumisen lääketieteen ammattilaisille

Poissulkemiskriteerit:

  • kortikosteroidien käyttö 24 viikon aikana ennen päivää 1; inhaloitavien, intranasaalisten ja paikallisten kortikosteroidien käyttö on sallittua
  • Toisen tutkimuslääkkeen, idebenonin tai dystrofiiniin keskittyvän hoidon käyttö 4 viikon sisällä. Poikkeus: Potilaat, jotka ovat saaneet vähintään 24 viikkoa vakaata eteplirseeniannosta ennen päivää 1 ja joiden odotetaan jatkavan hoitoa, ovat kelpoisia
  • Seuraavien 4 viikon aikana ennen päivää 1: immunosuppressiivinen hoito, varfariini, fenytoiini, S-mefenytoiini, syklosporiini, dihydroergotamiini, ergotamiini, fentanyyli, alfentaniili, pimotsidi, kinidiini, sirolimuusi, takrolimuusi tai paklitakseli
  • Ihmisen kasvuhormonin käyttö 3 kuukauden aikana ennen päivää 1
  • Muut aiemmat tai jatkuvat merkittävät sairaudet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava lumelääke
Lääke: Plasebo
Plasebo
Kokeellinen: Annos 1
Edasaloneksentti 100 mg/kg/vrk. Kapselit otetaan suun kautta kolme kertaa päivässä.
Lääke: Edasalonexent
100 mg/kg/vrk
Muut nimet:
  • Edasa
  • CAT-1004

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta North Star Ambulatory Assessmentissa (NSAA)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 52
Arvioimaan muutosta lähtötilanteesta North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -kokonaispistemäärässä Wk52:ssa. NSAA on kliinikon raportoima tulosmittari, joka on suunniteltu mittaamaan ambulatorista toimintaa miehillä, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD). Potilaita pyydettiin suorittamaan 17 erilaista toiminnallista toimintaa, mukaan lukien 10 MWT, nouseminen istumasta seisomaan, seisominen yhdellä jalalla, kiipeäminen ja laskeutuminen, nouseminen selälleen, pään nosto, kantapäällä seisominen ja hyppääminen. Jokainen toimintoaktiviteetti pisteytetään 0=(ei pysty saavuttamaan itsenäisesti), pisteytetään 1=(muokattu menetelmä, mutta saavuttaa tavoitteen riippumatta toisen fyysisestä avusta) tai arvosanaksi 2=(ei ilmeistä muutosta toiminnassa) tai "Ei pisteytetty". Jos NSAA-testi suoritettiin ja jokin yksittäisistä kohteista pisteytetään "ei pisteytetty" (ts. syistä, jotka eivät liity potilaan fyysisiin kykyihin), vastaava kokonaispistemäärä asetetaan puuttuvaksi. 17 pisteen summaa käytetään järjestyksen kokonaispistemäärän muodostamiseen (väli 0-34). Korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa toiminnallista tilaa
Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta 10 metrin kävely/juoksutestissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 52
Arvioida muutoksia lähtötilanteesta viikkoon 52 10 metrin kävely/juoksutestillä (10 MWT). Ajastetuissa toimintatesteissä (TFT:t) ajaksi asetetaan 12 sekuntia ja nopeudeksi 0, jos TFT-arviointi täyttää seuraavat TFT-luokituskriteerit. Arvosana 1 tai 2 (6 pisteen asteikolla). 1=Ei pysty kävelemään itsenäisesti 2=Ei pysty kävelemään itsenäisesti, mutta pystyy kävelemään polvi-nilkka-ortoosien tai henkilön tuen avulla 3=Erittäin sopeutunut laajapohjainen lordoottinen kävely. Ei voi lisätä kävelynopeutta 4 = Kohtalaisen mukautuva kävely. Pystyy nousemaan vauhtiin, mutta ei juoksemaan 5=Pystyy nopeutumaan, mutta juoksee kaksoisasentovaiheessa, eli ei pysty nousemaan molempia jalkojaan maasta 6=Juoksee ja saa molemmat jalat irti maasta (ilman kaksoisasentovaihetta)
Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 52
Muuta lähtötasosta ajassa seisomaan selälleen
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 52
Arvioida muutosta perusviivasta metsikkössä makuunopeudesta viikolla 52. Ajastetuissa toimintotesteissä (TFT:t) ajaksi asetetaan 12 sekuntia ja nopeudeksi 0, jos TFT-arviointi täyttää seuraavat TFT-luokituskriteerit. Arvosana 1 tai 2 (6 pisteen asteikolla). 1 = Ei pysty seisomaan selällään edes tuolia käytettäessä, 2 = Avustetut ryyppylät - vaatii huonekaluja nousemaan selällään täysin pystyasentoon (aikaa ei tallenneta) 3 = Kääntyy ympäri, nousee ylös molemmin käsin." kiipeäminen ylös" jalkoja pitkin saavuttaakseen täyden pystyasennon 4=Kääntyy ympäri, nousee seisomaan 1 käsituella jalassa 5=Kiertyy sivulle ja nousee ylös yksi tai molemmat kädet lattialla aloittaakseen nousun, mutta ei kosketa jalkoja 6 =Nousee seisomaan kaatumatta tai käyttämättä käsiä jaloilla tai lattialla
Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 52
Muutos lähtötasosta 4-portaisessa nousussa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 52
Arvioida muutosta lähtötilanteesta viikkoon 52 4-Stair Climbissä. Ajastetuissa toimintotesteissä (TFT:t) ajaksi asetetaan 12 sekuntia ja nopeudeksi 0, jos TFT-arviointi täyttää seuraavat TFT-luokituskriteerit. Arvosana 1 (6 pisteen asteikolla) 1=Ei pysty kiipeämään 4 vakioportaita (aikaa ei kirjattu) 2=Kiipeää 4 vakioportasta "merkintäaika" (kiipeää jalka kerrallaan, molemmat jalat askelmalla ennen liikkumista seuraavaan vaiheeseen), käyttää molempia käsivarsia toisessa tai molemmissa kaiteessa tai käyttää 1 kaidetta ja toinen käsi työntää jalkaa 3=Kiipeää 4 vakioportasta "merkintäaika", yhdellä kädellä toisella kaiteella tai toisella kädellä työntämällä jalkaa tai vartaloa 4=Kiipeää 4 vakioportasta "merkintäaika", ei tarvitse kaidetta eikä käytä käsiä työntämiseen jalassa 5=Kiipeää 4 vakioportasta vuorotellen, tarvitsee kaidetta/kaiteita tukeakseen tai käyttää käsivarsia työntämään jalkaa tai vartaloa 6=kiipeää 4 vakioportaat vuorotellen, ei tarvitse kaiteen tukea tai käden käyttöä jalkaan työntämiseen
Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 52
Turvallisuus ja siedettävyys hoitojen lukumäärällä mitattuna – emergent Adverse Events (TEAE) ja Serious Adverse Events (SAE)
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
Haittatapahtumia, jotka ilmenivät ensimmäisen tutkimustuotteen (IP) annoksen antamisesta turvallisuusseurannan loppuun, pidettiin hoitoon liittyvinä haittavaikutuksina (TEAE). Vakava haittatapahtuma (SAE).
Viikolle 52 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Catabasis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 2. lokakuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 22. syyskuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 22. syyskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. lokakuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. lokakuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 12. lokakuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 21. kesäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. kesäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CAT-1004-301

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lihasdystrofia, Duchenne

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa