Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase III undersøgelse af Edasalonexent hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (PolarisDMD)

16. juni 2022 opdateret af: Catabasis Pharmaceuticals

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, globalt fase 3-studie af Edasalonexent hos pædiatriske patienter med Duchenne muskeldystrofi

PolarisDMD-studiet er et fase 3, globalt studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​edasalonexent hos pædiatriske patienter med en genetisk bekræftet diagnose af DMD. Mandlige patienter fra 4-7 år (op til 8 års fødselsdag) vil blive tilmeldt.

Edasalonexent er et oralt indgivet lille molekyle, der hæmmer NF-kB, som er nøgleforbindelsen mellem tab af dystrofin og sygdomspatologi og spiller en fundamental rolle i initiering og progression af skelet- og hjertemuskelsygdomme ved DMD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet omfatter en 52-ugers, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret periode efterfulgt af en 2-ugers opfølgning. Ca. 125 drenge med DMD vil blive tilmeldt dette forsøg, hvor 2 drenge får edasalonexent for hver 1 dreng, der får placebo.

Efter afslutning af behandlingsperioden kan patienterne vælge at fortsætte i et separat åbent forlængelsesstudie.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

131

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS2 8AE
        • Bristol Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EU
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU
  • Irland
      • Dublin, Irland, 1
        • Children's University Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9124001
        • Hadassah Medical Center
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University of Hamburg
      • Munich, Tyskland, 80337
        • University of Munich

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 7 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt samtykke/samtykke fra patient og/eller værge i henhold til kravene i det regionale og/eller institutionelle revisionsudvalg (IRB)/uafhængige etiske udvalg (IEC).
  • Diagnose af DMD baseret på en klinisk fænotype med øget serum-kreatinkinase (CK) og dokumentation af mutation(er) i dystrofingenet, der vides at være forbundet med en DMD-fænotype
  • I stand til at stå på ryggen uden assistance på ≤ 10 sekunder
  • I stand til at udføre 10MWT og 4-trappe klatring
  • Efterfulgt af en læge eller medicinsk professionel, der koordinerer Duchenne-plejen på regelmæssig basis og vilje til at afsløre patientens undersøgelsesdeltagelse med læger

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af kortikosteroider inden for 24 uger før dag 1; brug af inhalerede, intranasale og topiske kortikosteroider er tilladt
  • Brug af et andet forsøgslægemiddel, idebenon eller dystrofin-fokuseret behandling inden for 4 uger. Undtagelse: Patienter, der har modtaget mindst 24 ugers stabil dosis af eteplirsen før dag 1, og som forventes at fortsætte behandlingen, vil være berettigede
  • Brug af følgende inden for 4 uger før dag 1: immunsuppressiv behandling, warfarin, phenytoin, S-mephenytoin, cyclosporin, dihydroergotamin, ergotamin, fentanyl, alfentanil, pimozid, quinidin, sirolimus, tacrolimus eller paclitaxel
  • Brug af humant væksthormon inden for 3 måneder før dag 1
  • Andre tidligere eller igangværende betydelige medicinske tilstande

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo
Medicin: Placebo
Placebo
Eksperimentel: Dosis 1
Edasalonexent 100 mg/kg/dag. Kapsler taget gennem munden tre gange om dagen.
Medicin: Edasalonexent
100 mg/kg/dag
Andre navne:
  • Edasa
  • CAT-1004

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: Baseline (dag 1) til uge 52
For at vurdere ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment(NSAA) Total Score ved Wk52. NSAA er kliniker-rapporteret resultatinstrument designet til at måle ambulatorisk funktion hos mænd med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Patienter bedt om at udføre 17 forskellige funktionelle aktiviteter, inklusive 10MWT, rejse sig fra siddende til stå, stå på ét ben, klatre og ned ad et trin, stå fra rygliggende position, løfte hovedet, stå på hæle og hoppe. Hver funktionsaktivitet vil blive scoret som 0=(ikke i stand til at opnå uafhængigt), scores som1=(modificeret metode, men opnår mål uafhængigt af fysisk assistance fra en anden), eller scores som 2=(ingen åbenlys ændring af aktivitet) eller "Ikke scoret". Hvis NSAA-testen blev udført, og nogen af ​​de individuelle elementer bedømmes som "ikke scoret" (dvs. af årsager, der ikke er relateret til patientens fysiske formåen), vil den tilsvarende samlede score blive sat til manglende. Summen af ​​17 scorer vil blive brugt til at danne en ordinær totalscore (interval 0-34). Højere scorer betyder bedre funktionel status
Baseline (dag 1) til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i 10 meter gå-/løbetest
Tidsramme: Baseline (dag 1) til uge 52
For at vurdere ændringerne fra baseline til uge 52 på 10-meter gå/løb-testen (10MWT). For tidsindstillede funktionstests (TFT'er) indstilles tiden til 12 sekunder og hastigheden til 0, hvis TFT-vurderingen opfylder følgende TFT-graderingskriterier. Karakteren 1 eller 2 (fra en 6-trins skala). 1=I stand til at gå selvstændigt 2=I stand til at gå selvstændigt, men kan gå med knæ-ankelfods ortoser eller støtte fra en person 3=Stærkt tilpasset bredbaseret lordotisk gang. Kan ikke øge ganghastigheden 4=Moderat tilpasset gangart. Kan tage fart, men kan ikke løbe 5=Kan optage fart, men løber med en dobbeltstillingsfase, dvs. kan ikke opnå begge fødder fra jorden 6=Løber og får begge fødder op fra jorden (uden dobbeltstillingsfase)
Baseline (dag 1) til uge 52
Skift fra baseline i tid til at stå fra liggende
Tidsramme: Baseline (dag 1) til uge 52
For at vurdere ændringen fra baseline i stativet fra rygliggende hastighed i uge 52. For tidsindstillede funktionstests (TFT'er) sættes tiden til 12 sekunder og hastigheden til 0, hvis TFT-vurderingen opfylder følgende TFT-graderingskriterier. Karakteren 1 eller 2 (fra en 6-trins skala). 1 = Ude af stand til at stå fra rygliggende stilling, selv ved brug af en stol, 2 = Assisterede gowers - kræver møbler for at hjælpe med at komme fra liggende til fuld oprejst stilling (ingen tid skal registreres) 3=Væller, rejser sig med begge hænder " klatring op" benene for at opnå fuld oprejst holdning 4=Ruller over, rejser sig med 1 håndstøtte på benet 5=Ruller til siden og rejser sig med en eller begge hænder på gulvet for at begynde at rejse sig, men rører ikke benene 6 =Står op uden at vælte eller bruge hænderne på ben eller gulv
Baseline (dag 1) til uge 52
Skift fra baseline i 4-trappers stigning
Tidsramme: Baseline (dag 1) til uge 52
For at vurdere ændringen fra baseline til uge 52 på 4-trappers stigning. For tidsindstillede funktionstests (TFT'er) sættes tiden til 12 sekunder og hastigheden til 0, hvis TFT-vurderingen opfylder følgende TFT-graderingskriterier. Karakter 1(fra en 6-punkts skala)1=Kan ikke klatre 4 standardtrapper (ingen tid registreret) 2=Bestiger 4 standardtrapper "markeringstid"(klatrer en fod ad gangen, med begge fødder på et trin, før du flytter til næste trin), bruger begge arme på det ene eller begge gelændere eller bruger 1 gelænder og den anden arm skubber på benet 3=Bestiger 4 standardtrapper "markeringstid", med en arm på det ene gelænder eller en hånd skubber på benet eller kroppen 4=Bestiger 4 standardtrapper "markeringstid", behøver ikke gelænder og bruger ikke hænder til at skubbe på benet 5=Bestiger 4 standardtrapper skiftende fødder, har brug for gelænder/er til støtte eller bruger arme til at skubbe på benet eller kroppen 6=klatrer op 4 standardtrapper skiftende fødder, behøver ikke gelænderstøtte eller bruge arm til at skubbe på benet
Baseline (dag 1) til uge 52
Sikkerhed og tolerabilitet målt efter antal behandlinger - Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Op til uge 52
Bivirkninger, der opstod fra tidspunktet for administrationen af ​​den første dosis af forsøgsproduktet (IP) til slutningen af ​​sikkerhedsopfølgningen, blev betragtet som behandlingsfremkaldende bivirkninger (TEAE). Alvorlig bivirkning (SAE).
Op til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Catabasis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studiestol: Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. oktober 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. september 2020

Studieafslutning (Faktiske)

22. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

12. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. juni 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. juni 2022

Sidst verificeret

1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAT-1004-301

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskeldystrofi, Duchenne

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner