Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie III fazy edasalonexentu u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (PolarisDMD)

16 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Catabasis Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, globalne badanie III fazy edasaloneksentu u dzieci i młodzieży z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Badanie PolarisDMD jest globalnym badaniem III fazy mającym na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa edasaloneksentu u dzieci i młodzieży z potwierdzoną genetycznie diagnozą DMD. Do badania będą przyjmowani pacjenci płci męskiej w wieku od 4 do 7 lat (do 8. roku życia).

Edasalonexent to podawana doustnie mała cząsteczka, która hamuje NF-kB, który jest kluczowym łącznikiem między utratą dystrofiny a patologią choroby i odgrywa fundamentalną rolę w inicjacji i progresji choroby mięśni szkieletowych i mięśnia sercowego w DMD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie obejmuje 52-tygodniowy, randomizowany, podwójnie zaślepiony okres kontrolowany placebo, po którym następuje 2-tygodniowa obserwacja. Około 125 chłopców z DMD zostanie włączonych do tego badania, przy czym 2 chłopców otrzyma edasalonexent na każdego 1 chłopca otrzymującego placebo.

Po zakończeniu okresu leczenia pacjenci mogą zdecydować się na kontynuację osobnego, otwartego badania uzupełniającego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

131

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Children's Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, 1
        • Children's University Hospital
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 9124001
        • Hadassah Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • University of Hamburg
      • Munich, Niemcy, 80337
        • University of Munich
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Children's Hospital of Richmond at VCU
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8AE
        • Bristol Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EU
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 7 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna zgoda/zgoda pacjenta i/lub opiekuna prawnego zgodnie z wymaganiami regionalnej i/lub instytucjonalnej komisji rewizyjnej (IRB)/niezależnej komisji etycznej (IEC)
  • Rozpoznanie DMD na podstawie fenotypu klinicznego ze zwiększoną aktywnością kinazy kreatynowej (CK) w surowicy i udokumentowanie mutacji w genie dystrofiny, o której wiadomo, że jest związana z fenotypem DMD
  • Potrafi samodzielnie stanąć na plecach w ciągu ≤ 10 sekund
  • Potrafi wykonać 10MWT i 4-stopniową wspinaczkę
  • Następnie lekarz lub pracownik służby zdrowia, który regularnie koordynuje opiekę Duchenne'a i gotowość do ujawnienia udziału pacjenta w badaniu personelowi medycznemu

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie kortykosteroidów w ciągu 24 tygodni przed Dniem 1; dozwolone jest stosowanie kortykosteroidów wziewnych, donosowych i miejscowych
  • Stosowanie innego badanego leku, idebenonu lub terapii ukierunkowanej na dystrofinę w ciągu 4 tygodni. Wyjątek: Pacjenci, którzy otrzymywali stałą dawkę eteplirsenu przez co najmniej 24 tygodnie przed 1. dniem i oczekuje się, że będą kontynuować leczenie, będą kwalifikować się do
  • Stosowanie następujących leków w ciągu 4 tygodni przed dniem 1: terapia immunosupresyjna, warfaryna, fenytoina, S-mefenytoina, cyklosporyna, dihydroergotamina, ergotamina, fentanyl, alfentanyl, pimozyd, chinidyna, syrolimus, takrolimus lub paklitaksel
  • Stosowanie ludzkiego hormonu wzrostu w ciągu 3 miesięcy przed dniem 1
  • Inne wcześniejsze lub trwające istotne schorzenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane placebo
Lek: Placebo
Placebo
Eksperymentalny: Dawka 1
Edasalonexent 100 mg/kg mc./dobę. Kapsułki przyjmowane doustnie trzy razy dziennie.
Lek: Edasalonexent
100 mg/kg mc./dobę
Inne nazwy:
  • Edasa
  • CAT-1004

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ocenie ambulatoryjnej North Star (NSAA)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) do tygodnia 52
Aby ocenić zmianę od wartości początkowej w całkowitym wyniku North Star Ambulatory Assessment (NSAA) w tygodniu 52. NSAA jest ocenianym przez klinicystów narzędziem służącym do pomiaru funkcji ambulatoryjnych u mężczyzn z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Pacjentów poproszono o wykonanie 17 różnych czynności funkcjonalnych, w tym 10MWT, wstawanie z siedzenia do stania, stanie na jednej nodze, wchodzenie i schodzenie ze stopnia, wstawanie z pozycji leżącej, podnoszenie głowy, stanie na piętach i skakanie. Każda aktywność funkcji zostanie oceniona jako 0 = (niemożliwa do osiągnięcia niezależnie), oceniona jako 1 = (zmodyfikowana metoda, ale osiąga cel niezależnie od pomocy fizycznej innej osoby) lub oceniona jako 2 = (brak oczywistej modyfikacji czynności) lub „Brak punktów”. Jeśli wykonano test NSAA i którakolwiek z poszczególnych pozycji została oceniona jako „nieoceniona” (tj. z przyczyn niezwiązanych z możliwościami fizycznymi pacjenta), odpowiedni wynik całkowity zostanie ustawiony na brakujący. Suma 17 punktów zostanie wykorzystana do utworzenia ogólnego wyniku porządkowego (zakres 0-34). Wyższe wyniki oznaczają lepszy stan funkcjonalny
Wartość wyjściowa (dzień 1.) do tygodnia 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w teście marszu/biegu na 10 metrów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) do tygodnia 52
Aby ocenić zmiany od wartości początkowej do tygodnia 52 w teście marszu/biegu na 10 metrów (10MWT). W przypadku testów funkcji czasowych (TFT) czas zostanie ustawiony na 12 sekund, a prędkość na 0, jeśli ocena TFT spełnia następujące kryteria oceny TFT. Ocena 1 lub 2 (z 6-stopniowej skali). 1=Niezdolny do samodzielnego chodzenia 2=Niezdolny do samodzielnego chodzenia, ale może chodzić z ortezą stawu kolanowego lub podparcia przez osobę 3=Wysoce dostosowany chód lordotyczny z szeroką podstawą. Nie można zwiększyć szybkości chodu 4=Średnio dostosowany chód. Może nabrać prędkości, ale nie może biec 5=Może nabrać prędkości, ale biegnie z podwójną fazą podporu, tj.
Wartość wyjściowa (dzień 1.) do tygodnia 52
Zmiana od linii podstawowej w czasie do stania z pozycji leżącej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) do tygodnia 52
Aby ocenić zmianę prędkości w pozycji leżącej względem linii podstawowej w 52. tygodniu. W przypadku testów funkcji czasowych (TFT) czas zostanie ustawiony na 12 sekund, a prędkość na 0, jeśli ocena TFT spełnia następujące kryteria klasyfikacji TFT. Ocena 1 lub 2 (z 6-stopniowej skali). 1 = Nie może ustać z pozycji leżącej, nawet przy użyciu krzesła, 2 = Gowers z asystą – potrzebuje mebli do pomocy przy wstawaniu z pozycji leżącej na wznak do pełnej pozycji pionowej (czas nie jest rejestrowany) 3 = Przewraca się, wstaje obiema rękami” wspinanie się” na nogi, aby osiągnąć pełną pionową postawę 4=przewraca się, wstaje z 1 podparciem ręki na nodze 5=przetacza się na bok i wstaje z jedną lub obiema rękami na podłodze, aby zacząć się podnosić, ale nie dotyka nóg 6 =Wstaje bez przewracania się lub używania rąk na nogach lub podłodze
Wartość wyjściowa (dzień 1.) do tygodnia 52
Zmiana od linii bazowej podczas wchodzenia po 4 schodach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) do tygodnia 52
Aby ocenić zmianę od wartości początkowej do tygodnia 52 na 4-stopniowej wspinaczce. W przypadku testów funkcji czasowych (TFT) czas zostanie ustawiony na 12 sekund, a prędkość na 0, jeśli ocena TFT spełnia następujące kryteria klasyfikacji TFT. Stopień 1 (z 6-stopniowej skali) 1 = Nie można wejść po 4 standardowych schodach (bez pomiaru czasu) 2 = Wspina się po 4 standardowych schodach „zaznaczając czas” (wspina się jedną stopą na raz, obiema stopami na stopniu przed poruszeniem się do następnego stopnia), używa obu rąk na jednej lub obu poręczach lub używa 1 poręczy, a drugą ręką odpycha nogę 4=Wspina się po 4 standardowych schodach „zaznaczając czas”, nie potrzebuje poręczy i nie używa rąk do pchania się na nogę 5=Wspina się po 4 standardowych schodach naprzemiennie, potrzebuje poręczy jako podparcia lub używa rąk do odpychania nogi lub ciała 6=Wspina się 4 standardowe schody z naprzemiennymi stopami, niewymagające podparcia poręczy ani użycia ręki do pchania nogi
Wartość wyjściowa (dzień 1.) do tygodnia 52
Bezpieczeństwo i tolerancja mierzona liczbą zabiegów — pojawiające się zdarzenia niepożądane (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Zdarzenia niepożądane, które wystąpiły od czasu podania pierwszej dawki badanego produktu (IP) do końca obserwacji bezpieczeństwa, uznano za zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE). Poważne zdarzenie niepożądane (SAE).
Do tygodnia 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Catabasis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Joanne M Donovan, Chief Medical Officer, MD, PhD, Catabasis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 października 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 września 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 września 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 października 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 października 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 października 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 czerwca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAT-1004-301

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Paraguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj